Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie historii naturalnej dystrofii mięśniowej oczno-gardłowej (NH-OPMD)

23 maja 2022 zaktualizowane przez: University of New Mexico
Celem tego badania jest podłużne przetestowanie zestawu miar wyników klinicznych w kohorcie pacjentów z OPMD w celu zidentyfikowania tych, które wykazują wymierne zmiany w czasie w miarę postępu choroby. Celem badaczy jest nakreślenie historii naturalnej OPMD.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Pacjenci z OPMD zostaną poddani ocenie przesiewowej i testom w celu potwierdzenia, że ​​uczestnicy są nosicielami mutacji OPMD. Pacjenci spełniający kryteria włączenia/wyłączenia zostaną włączeni i poddani obserwacji prospektywnej w regularnych odstępach czasu w celu określenia naturalnego przebiegu tej choroby. Pomiary funkcji mięśni i połykania zostaną wykonane na początku badania i podczas wizyt kontrolnych w celu zmierzenia naturalnego postępu klinicznego.

Typ studiów

Obserwacyjny

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 99 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Genetycznie potwierdzona dystrofia mięśniowa oczno-gardłowa

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • OPMD według kryteriów genetycznych
  • ≥ 18 lat
  • Mówiący po angielsku

Kryteria wyłączenia:

  • Inny stan chorobowy uniemożliwiający bezpieczne ukończenie zadań badawczych (taki jak ciężka choroba serca lub układu oddechowego)
  • Inny stan chorobowy, który powoduje objawy podobne do OPMD (tj. opadanie powiek, dysfagia [problemy z połykaniem] lub osłabienie kończyn).
  • Historia raka głowy lub szyi lub historia promieniowania głowy lub szyi
  • Wideofluoroskopowe badanie połykania w ciągu 12 miesięcy przed włączeniem do badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Przedmioty OPMD
Kohorta badana składa się z osób z genetycznie potwierdzoną OPMD, które będą obserwowane podłużnie przy użyciu okresowych standaryzowanych ocen stanu klinicznego w obserwacyjnym, nieinterwencyjnym badaniu.
Inny: Badanie nieinterwencyjne
Badanie nieinterwencyjne

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Siła mięśniowa w czasie
Ramy czasowe: Wartość bazowa i co 9 miesięcy przez 3 lata
Zmiany w ręcznym testowaniu mięśni w czasie
Wartość bazowa i co 9 miesięcy przez 3 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Nasilenie dysfagii w czasie
Ramy czasowe: Wartość bazowa i co 9 miesięcy przez 3 lata
Wideofluoroskopowe badania połykania
Wartość bazowa i co 9 miesięcy przez 3 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of New Mexico

Współpracownicy

University of Florida

Śledczy

  • Główny śledczy: Sarah Youssof, MD, MS, New Mexico Neuromuscular Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

12 grudnia 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

18 lipca 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

18 lipca 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 maja 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 maja 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 maja 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 maja 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 maja 2022

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 16-326

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Badanie nieinterwencyjne

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Lithuania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj