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Studio di storia naturale della distrofia muscolare oculofaringea (NH-OPMD)

23 maggio 2022 aggiornato da: University of New Mexico
L'obiettivo di questo studio è testare una serie di misure di esito clinico longitudinalmente in una coorte di pazienti OPMD per identificare quelli che mostrano un cambiamento quantificabile nel tempo con il progredire della malattia. L'obiettivo degli investigatori è delineare la storia naturale dell'OPMD.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I pazienti OPMD saranno sottoposti a una valutazione di screening e test per confermare che i partecipanti portano la mutazione OPMD. I soggetti che soddisfano i criteri di inclusione/esclusione saranno arruolati e seguiti prospetticamente a intervalli regolari per determinare la storia naturale di questa malattia. Le misurazioni della funzione muscolare e della deglutizione saranno effettuate al basale e alle visite di follow-up per misurare la naturale progressione clinica.

Tipo di studio

Osservativo

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 99 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Distrofia muscolare oculofaringea geneticamente confermata

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • OPMD secondo criteri genetici
  • ≥ 18 anni
  • Parlando inglese

Criteri di esclusione:

  • Un'altra condizione medica che preclude il completamento sicuro dei compiti di studio (come una grave malattia cardiaca o respiratoria)
  • Un'altra condizione medica che causa sintomi simili a OPMD (cioè ptosi, disfagia [difficoltà a deglutire] o debolezza degli arti).
  • Storia di cancro alla testa o al collo o storia di radiazioni alla testa o al collo
  • Uno studio videofluoroscopico sulla deglutizione nei 12 mesi precedenti l'arruolamento nello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Soggetti dell'OPMD
La coorte dello studio è composta da individui con OPMD geneticamente confermato che saranno seguiti longitudinalmente utilizzando valutazioni periodiche standardizzate dello stato clinico in uno studio osservazionale e non interventistico.
Altro: Studio non interventistico
Studio non interventistico

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Forza muscolare nel tempo
Lasso di tempo: Basale e ogni 9 mesi per 3 anni
Modifica del test muscolare manuale nel tempo
Basale e ogni 9 mesi per 3 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Gravità della disfagia nel tempo
Lasso di tempo: Basale e ogni 9 mesi per 3 anni
Studi videofluoroscopici sulla rondine
Basale e ogni 9 mesi per 3 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of New Mexico

Collaboratori

University of Florida

Investigatori

  • Investigatore principale: Sarah Youssof, MD, MS, New Mexico Neuromuscular Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 dicembre 2016

Completamento primario (Effettivo)

18 luglio 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

18 luglio 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 maggio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 maggio 2017

Primo Inserito (Effettivo)

22 maggio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 maggio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 maggio 2022

Ultimo verificato

1 maggio 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 16-326

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia muscolare oculofaringea

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