- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT03161847
Studio di storia naturale della distrofia muscolare oculofaringea (NH-OPMD)
23 maggio 2022 aggiornato da: University of New Mexico
L'obiettivo di questo studio è testare una serie di misure di esito clinico longitudinalmente in una coorte di pazienti OPMD per identificare quelli che mostrano un cambiamento quantificabile nel tempo con il progredire della malattia.
L'obiettivo degli investigatori è delineare la storia naturale dell'OPMD.
Panoramica dello studio
Stato
Ritirato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
I pazienti OPMD saranno sottoposti a una valutazione di screening e test per confermare che i partecipanti portano la mutazione OPMD.
I soggetti che soddisfano i criteri di inclusione/esclusione saranno arruolati e seguiti prospetticamente a intervalli regolari per determinare la storia naturale di questa malattia.
Le misurazioni della funzione muscolare e della deglutizione saranno effettuate al basale e alle visite di follow-up per misurare la naturale progressione clinica.
Tipo di studio
Osservativo
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 99 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Distrofia muscolare oculofaringea geneticamente confermata
Descrizione
Criterio di inclusione:
- OPMD secondo criteri genetici
- ≥ 18 anni
- Parlando inglese
Criteri di esclusione:
- Un'altra condizione medica che preclude il completamento sicuro dei compiti di studio (come una grave malattia cardiaca o respiratoria)
- Un'altra condizione medica che causa sintomi simili a OPMD (cioè ptosi, disfagia [difficoltà a deglutire] o debolezza degli arti).
- Storia di cancro alla testa o al collo o storia di radiazioni alla testa o al collo
- Uno studio videofluoroscopico sulla deglutizione nei 12 mesi precedenti l'arruolamento nello studio
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Soggetti dell'OPMD
La coorte dello studio è composta da individui con OPMD geneticamente confermato che saranno seguiti longitudinalmente utilizzando valutazioni periodiche standardizzate dello stato clinico in uno studio osservazionale e non interventistico.
|
Studio non interventistico
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Forza muscolare nel tempo
Lasso di tempo: Basale e ogni 9 mesi per 3 anni
|
Modifica del test muscolare manuale nel tempo
|
Basale e ogni 9 mesi per 3 anni
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Gravità della disfagia nel tempo
Lasso di tempo: Basale e ogni 9 mesi per 3 anni
|
Studi videofluoroscopici sulla rondine
|
Basale e ogni 9 mesi per 3 anni
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Sarah Youssof, MD, MS, New Mexico Neuromuscular Center
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
12 dicembre 2016
Completamento primario (Effettivo)
18 luglio 2018
Completamento dello studio (Effettivo)
18 luglio 2018
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
16 maggio 2017
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
18 maggio 2017
Primo Inserito (Effettivo)
22 maggio 2017
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
27 maggio 2022
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
23 maggio 2022
Ultimo verificato
1 maggio 2017
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 16-326
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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