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Étude d'histoire naturelle de la dystrophie musculaire oculopharyngée (NH-OPMD)

23 mai 2022 mis à jour par: University of New Mexico
L'objectif de cette étude est de tester longitudinalement un ensemble de mesures de résultats cliniques dans une cohorte de patients atteints de DMOP afin d'identifier ceux qui montrent un changement quantifiable au fil du temps à mesure que la maladie progresse. L'objectif des enquêteurs est de délimiter l'histoire naturelle de la DMOP.

Aperçu de l'étude

Statut

Retiré

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les patients OPMD subiront une évaluation de dépistage et des tests pour confirmer que les participants sont porteurs de la mutation OPMD. Les sujets remplissant les critères d'inclusion/exclusion seront inscrits et suivis de manière prospective à intervalles réguliers pour déterminer l'histoire naturelle de cette maladie. Des mesures de la fonction musculaire et de la déglutition seront effectuées au départ et lors des visites de suivi pour mesurer la progression clinique naturelle.

Type d'étude

Observationnel

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 99 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Dystrophie Musculaire Oculopharyngée Génétiquement Confirmée

La description

Critère d'intégration:

  • OPMD par critères génétiques
  • ≥ 18 ans
  • anglophone

Critère d'exclusion:

  • Une autre condition médicale qui empêche l'exécution en toute sécurité des tâches d'étude (comme une maladie cardiaque ou respiratoire grave)
  • Une autre condition médicale qui provoque des symptômes similaires à ceux de la DMOP (c.-à-d. ptosis, dysphagie [difficulté à avaler] ou faiblesse des membres).
  • Antécédents de cancer de la tête ou du cou, ou antécédents de radiothérapie à la tête ou au cou
  • Une étude de déglutition vidéofluoroscopique dans les 12 mois précédant l'inscription à l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Sujets OPMD
La cohorte de l'étude est composée d'individus atteints de DMOP génétiquement confirmée qui seront suivis longitudinalement à l'aide d'évaluations standardisées périodiques de l'état clinique dans une étude observationnelle non interventionnelle.
Autre: Étude non interventionnelle
Étude non interventionnelle

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
La force musculaire au fil du temps
Délai: Baseline et tous les 9 mois pendant 3 ans
Évolution des tests musculaires manuels au fil du temps
Baseline et tous les 9 mois pendant 3 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Sévérité de la dysphagie dans le temps
Délai: Baseline et tous les 9 mois pendant 3 ans
Études vidéofluoroscopiques sur les déglutitions
Baseline et tous les 9 mois pendant 3 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of New Mexico

Collaborateurs

University of Florida

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Sarah Youssof, MD, MS, New Mexico Neuromuscular Center

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

12 décembre 2016

Achèvement primaire (Réel)

18 juillet 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

18 juillet 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 mai 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 mai 2017

Première publication (Réel)

22 mai 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

27 mai 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 mai 2022

Dernière vérification

1 mai 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 16-326

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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