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Estudo da História Natural da Distrofia Muscular Oculofaríngea (NH-OPMD)

23 de maio de 2022 atualizado por: University of New Mexico
O objetivo deste estudo é testar um conjunto de medidas de resultados clínicos longitudinalmente em uma coorte de pacientes com OPMD para identificar aqueles que mostram mudanças quantificáveis ​​ao longo do tempo à medida que a doença progride. O objetivo dos investigadores é delinear a história natural da OPMD.

Visão geral do estudo

Status

Retirado

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Os pacientes com OPMD passarão por uma avaliação de triagem e testes para confirmar que os participantes carregam a mutação OPMD. Os indivíduos que preencherem os critérios de inclusão/exclusão serão inscritos e acompanhados prospectivamente em intervalos regulares para determinar a história natural desta doença. Medidas da função muscular e deglutição serão feitas no início e nas visitas de acompanhamento para medir a progressão clínica natural.

Tipo de estudo

Observacional

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 99 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Distrofia Muscular Oculofaríngea Geneticamente Confirmada

Descrição

Critério de inclusão:

  • OPMD por critérios genéticos
  • ≥ 18 anos
  • fala inglês

Critério de exclusão:

  • Outra condição médica que impeça a conclusão segura das tarefas de estudo (como doença cardíaca ou respiratória grave)
  • Outra condição médica que causa sintomas semelhantes ao OPMD (ou seja, ptose, disfagia [dificuldade para engolir] ou fraqueza nos membros).
  • História de câncer de cabeça ou pescoço, ou história de radiação na cabeça ou pescoço
  • Um estudo videofluoroscópico da deglutição nos 12 meses anteriores à inscrição no estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Assuntos OPMD
A coorte do estudo consiste em indivíduos com OPMD geneticamente confirmado que serão acompanhados longitudinalmente usando avaliações padronizadas periódicas do estado clínico em um estudo observacional não intervencional.
Outro: Estudo não intervencional
Estudo não intervencional

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Força muscular ao longo do tempo
Prazo: Linha de base e a cada 9 meses por 3 anos
Mudança no teste muscular manual ao longo do tempo
Linha de base e a cada 9 meses por 3 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Gravidade da disfagia ao longo do tempo
Prazo: Linha de base e a cada 9 meses por 3 anos
Estudos Videofluorscópicos da Deglutição
Linha de base e a cada 9 meses por 3 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

University of New Mexico

Colaboradores

University of Florida

Investigadores

  • Investigador principal: Sarah Youssof, MD, MS, New Mexico Neuromuscular Center

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

12 de dezembro de 2016

Conclusão Primária (Real)

18 de julho de 2018

Conclusão do estudo (Real)

18 de julho de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

16 de maio de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de maio de 2017

Primeira postagem (Real)

22 de maio de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

27 de maio de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

23 de maio de 2022

Última verificação

1 de maio de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 16-326

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Distrofia Muscular Oculofaríngea

Ensaios clínicos em Estudo não intervencional

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