Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Naturhistorisk studie av okulofaryngeal muskeldystrofi (NH-OPMD)

23. mai 2022 oppdatert av: University of New Mexico
Målet med denne studien er å teste et sett med kliniske resultatmål i lengderetningen i en kohort av OPMD-pasienter for å identifisere de som viser kvantifiserbar endring over tid etter hvert som sykdommen utvikler seg. Etterforskernes mål er å avgrense OPMDs naturhistorie.

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

OPMD-pasienter vil gjennomgå en screeningsevaluering og testing for å bekrefte at deltakerne bærer OPMD-mutasjonen. Personer som oppfyller inklusjons-/eksklusjonskriteriene vil bli registrert og fulgt prospektivt med jevne mellomrom for å fastslå den naturlige historien til denne sykdommen. Måling av muskelfunksjon og svelging vil bli gjort ved baseline og ved oppfølgingsbesøk for å måle naturlig klinisk progresjon.

Studietype

Observasjonsmessig

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 99 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Genetisk bekreftet okulofaryngeal muskeldystrofi

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • OPMD etter genetiske kriterier
  • ≥ 18 år gammel
  • Engelsktalende

Ekskluderingskriterier:

  • En annen medisinsk tilstand som utelukker sikker gjennomføring av studieoppgaver (som alvorlig hjerte- eller luftveissykdom)
  • En annen medisinsk tilstand som forårsaker symptomer som ligner OPMD (dvs. ptosis, dysfagi [problemer med å svelge] eller svakhet i lemmer).
  • Historie med kreft i hode eller nakke, eller historie med stråling til hode eller nakke
  • En videofluoroskopisk svelgestudie innen 12 måneder før studieregistrering

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
OPMD-fag
Studiekohorten består av individer med genetisk bekreftet OPMD som vil bli fulgt longitudinelt ved bruk av periodiske standardiserte vurderinger av klinisk status i en observasjonsstudie uten intervensjon.
Annen: Ikke-intervensjonell studie
Ikke-intervensjonell studie

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Muskelstyrke over tid
Tidsramme: Baseline og hver 9. måned i 3 år
Endring i manuell muskeltesting over tid
Baseline og hver 9. måned i 3 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Dysfagi alvorlighetsgrad over tid
Tidsramme: Baseline og hver 9. måned i 3 år
Videofluoroskopiske svelgestudier
Baseline og hver 9. måned i 3 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of New Mexico

Samarbeidspartnere

University of Florida

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Sarah Youssof, MD, MS, New Mexico Neuromuscular Center

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

12. desember 2016

Primær fullføring (Faktiske)

18. juli 2018

Studiet fullført (Faktiske)

18. juli 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. mai 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. mai 2017

Først lagt ut (Faktiske)

22. mai 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

27. mai 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. mai 2022

Sist bekreftet

1. mai 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 16-326

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Oculopharyngeal muskeldystrofi

Kliniske studier på Ikke-intervensjonell studie

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere