- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT03161847
Naturhistorisk studie av okulofaryngeal muskeldystrofi (NH-OPMD)
23. mai 2022 oppdatert av: University of New Mexico
Målet med denne studien er å teste et sett med kliniske resultatmål i lengderetningen i en kohort av OPMD-pasienter for å identifisere de som viser kvantifiserbar endring over tid etter hvert som sykdommen utvikler seg.
Etterforskernes mål er å avgrense OPMDs naturhistorie.
Studieoversikt
Status
Tilbaketrukket
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
OPMD-pasienter vil gjennomgå en screeningsevaluering og testing for å bekrefte at deltakerne bærer OPMD-mutasjonen.
Personer som oppfyller inklusjons-/eksklusjonskriteriene vil bli registrert og fulgt prospektivt med jevne mellomrom for å fastslå den naturlige historien til denne sykdommen.
Måling av muskelfunksjon og svelging vil bli gjort ved baseline og ved oppfølgingsbesøk for å måle naturlig klinisk progresjon.
Studietype
Observasjonsmessig
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 99 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Genetisk bekreftet okulofaryngeal muskeldystrofi
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- OPMD etter genetiske kriterier
- ≥ 18 år gammel
- Engelsktalende
Ekskluderingskriterier:
- En annen medisinsk tilstand som utelukker sikker gjennomføring av studieoppgaver (som alvorlig hjerte- eller luftveissykdom)
- En annen medisinsk tilstand som forårsaker symptomer som ligner OPMD (dvs. ptosis, dysfagi [problemer med å svelge] eller svakhet i lemmer).
- Historie med kreft i hode eller nakke, eller historie med stråling til hode eller nakke
- En videofluoroskopisk svelgestudie innen 12 måneder før studieregistrering
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
OPMD-fag
Studiekohorten består av individer med genetisk bekreftet OPMD som vil bli fulgt longitudinelt ved bruk av periodiske standardiserte vurderinger av klinisk status i en observasjonsstudie uten intervensjon.
|
Ikke-intervensjonell studie
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Muskelstyrke over tid
Tidsramme: Baseline og hver 9. måned i 3 år
|
Endring i manuell muskeltesting over tid
|
Baseline og hver 9. måned i 3 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Dysfagi alvorlighetsgrad over tid
Tidsramme: Baseline og hver 9. måned i 3 år
|
Videofluoroskopiske svelgestudier
|
Baseline og hver 9. måned i 3 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Sarah Youssof, MD, MS, New Mexico Neuromuscular Center
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
12. desember 2016
Primær fullføring (Faktiske)
18. juli 2018
Studiet fullført (Faktiske)
18. juli 2018
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
16. mai 2017
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
18. mai 2017
Først lagt ut (Faktiske)
22. mai 2017
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
27. mai 2022
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
23. mai 2022
Sist bekreftet
1. mai 2017
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 16-326
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Nei
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Oculopharyngeal muskeldystrofi
-
Bioblast Pharma Ltd.FullførtOculopharyngeal muskeldystrofiForente stater, Israel, Canada
-
PYC TherapeuticsRekrutteringRetinitis Pigmentosa | Øyesykdommer, arvelig | Netthinnedystrofier | Netthinnedystrofistang | Retinal Dystrophy Rod ProgressiveForente stater, Australia
-
Vienna Institute for Research in Ocular SurgeryRekrutteringKart Dot Fingerprint DystrophyØsterrike
-
Bioblast Pharma Ltd.Tilbaketrukket
-
Hillel Yaffe Medical CenterRekruttering
-
Rigshospitalet, DenmarkUkjentOculopharyngeal muskeldystrofiDanmark
-
Stichting Achmea Slachtoffer en SamenlevingFullførtRSD (Reflex Sympathetic Dystrophy) | Algodystrofi | CRPS Type INederland
-
Benitec Biopharma, Inc.RekrutteringOculopharyngeal muskeldystrofiForente stater
-
University of FloridaFullført
-
University of CalgaryMuscular Dystrophy CanadaPåmelding etter invitasjonMuskeldystrofier | Oculopharyngeal muskeldystrofi | Myopati; ArveligCanada
Kliniske studier på Ikke-intervensjonell studie
-
AstraZenecaFullførtBrystkreft | Onkologi | EpidemiologiAlgerie
-
Ministry of Public Health, Democratic Republic...National Institutes of Health (NIH); Oregon Health and Science University; National Institute of Environmental Health Sciences (NIEHS) og andre samarbeidspartnereFullførtNevrotoksisitetssyndrom, Cassava | Nevrotoksisitetssyndrom, Cyanat | Nevrotoksisitetssyndrom, Cyanid | Nevrotoksisitetssyndrom, tiocyanatKongo, Den demokratiske republikken
-
Radicle ScienceFullførtUnderstreke | AngstForente stater
-
Radicle ScienceFullførtKognitiv funksjonForente stater
-
Radicle ScienceRekrutteringKognitiv funksjonForente stater
-
University of MichiganFullført
-
Radicle ScienceAktiv, ikke rekrutterendeSmerte | Nevropatisk smerte | Nociseptiv smerteForente stater
-
Scion NeuroStimPåmelding etter invitasjonParkinsons sykdom | Parkinsons sykdom og ParkinsonismeForente stater
-
Apple Inc.Stanford UniversityFullførtAtrieflimmer | Arytmier, hjerte | AtriefladderForente stater