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Estudio de Historia Natural de la Distrofia Muscular Oculofaríngea (NH-OPMD)

23 de mayo de 2022 actualizado por: University of New Mexico
El objetivo de este estudio es probar un conjunto de medidas de resultados clínicos longitudinalmente en una cohorte de pacientes con OPMD para identificar aquellas que muestren un cambio cuantificable a lo largo del tiempo a medida que avanza la enfermedad. El objetivo de los investigadores es delinear la historia natural de la OPMD.

Descripción general del estudio

Estado

Retirado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los pacientes de OPMD se someterán a una evaluación de detección y pruebas para confirmar que los participantes portan la mutación de OPMD. Los sujetos que cumplan los criterios de inclusión/exclusión serán inscritos y seguidos prospectivamente a intervalos regulares para determinar la evolución natural de esta enfermedad. Se realizarán mediciones de la función muscular y la deglución al inicio y en las visitas de seguimiento para medir la progresión clínica natural.

Tipo de estudio

De observación

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 99 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Distrofia muscular oculofaríngea confirmada genéticamente

Descripción

Criterios de inclusión:

  • OPMD por criterios genéticos
  • ≥ 18 años
  • Habla ingles

Criterio de exclusión:

  • Otra condición médica que impide la realización segura de las tareas del estudio (como una enfermedad cardíaca o respiratoria grave)
  • Otra condición médica que causa síntomas similares a los de la OPMD (es decir, ptosis, disfagia [dificultad para tragar] o debilidad en las extremidades).
  • Antecedentes de cáncer de cabeza o cuello, o antecedentes de radiación en la cabeza o el cuello
  • Un estudio videofluoroscópico de deglución dentro de los 12 meses anteriores a la inscripción en el estudio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Sujetos OPMD
La cohorte del estudio consta de personas con OPMD confirmada genéticamente que serán seguidas longitudinalmente mediante evaluaciones estandarizadas periódicas del estado clínico en un estudio observacional no intervencionista.
Otro: Estudio no intervencionista
Estudio no intervencionista

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Fuerza muscular a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Base y cada 9 meses durante 3 años
Cambio en la prueba muscular manual a lo largo del tiempo
Base y cada 9 meses durante 3 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Gravedad de la disfagia a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Base y cada 9 meses durante 3 años
Estudios videofluoroscópicos de deglución
Base y cada 9 meses durante 3 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

University of New Mexico

Colaboradores

University of Florida

Investigadores

  • Investigador principal: Sarah Youssof, MD, MS, New Mexico Neuromuscular Center

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

12 de diciembre de 2016

Finalización primaria (Actual)

18 de julio de 2018

Finalización del estudio (Actual)

18 de julio de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de mayo de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de mayo de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

22 de mayo de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

27 de mayo de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de mayo de 2022

Última verificación

1 de mayo de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 16-326

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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