Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az oculopharyngealis izomdisztrófia természetrajzi tanulmánya (NH-OPMD)

2022. május 23. frissítette: University of New Mexico
Ennek a vizsgálatnak az a célja, hogy egy sor klinikai kimenetelű mérést hosszirányban teszteljen OPMD-betegek csoportjában, hogy azonosítsa azokat, amelyek a betegség előrehaladtával idővel számszerűsíthető változást mutatnak. A nyomozók célja az OPMD természetrajzának felvázolása.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Visszavont

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az OPMD-s betegek szűrővizsgálaton és tesztelésen vesznek részt, hogy megbizonyosodjanak arról, hogy a résztvevők hordozzák az OPMD mutációt. A felvételi/kizárási kritériumoknak megfelelő alanyokat rendszeres időközönként beiratkoznak és prospektíven követik, hogy meghatározzák a betegség természetes anamnézisét. A természetes klinikai progresszió mérése érdekében az izomműködést és a nyelést mérik az alapvonalon és a nyomon követési vizitek során.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Genetikailag igazolt okulofaringeális izomdisztrófia

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • OPMD genetikai kritériumok szerint
  • ≥ 18 éves
  • Angol nyelvű

Kizárási kritériumok:

  • Egy másik egészségügyi állapot, amely kizárja a tanulmányi feladatok biztonságos elvégzését (például súlyos szív- vagy légúti betegség)
  • Egy másik egészségügyi állapot, amely az OPMD-hez hasonló tüneteket okoz (azaz ptosis, dysphagia [nyelési nehézség] vagy végtaggyengeség).
  • Fej- vagy nyakrák kórtörténetében, vagy a kórtörténetben a fej vagy a nyak sugárzása
  • Videofluoroszkópos nyelési vizsgálat a vizsgálatba való beiratkozást megelőző 12 hónapon belül

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Leendő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
OPMD alanyok
A vizsgálati kohorsz genetikailag igazolt OPMD-vel rendelkező egyénekből áll, akiket longitudinálisan követnek a klinikai állapot időszakos standardizált értékelésével egy megfigyeléses, nem beavatkozási vizsgálatban.
Egyéb: Nem intervenciós vizsgálat
Nem intervenciós vizsgálat

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Izomerő az idő múlásával
Időkeret: Kiindulási és 9 havonta 3 éven keresztül
Változás a kézi izomtesztben az idő múlásával
Kiindulási és 9 havonta 3 éven keresztül

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A dysphagia súlyossága idővel
Időkeret: Kiindulási és 9 havonta 3 éven keresztül
Videofluoroszkópos fecskevizsgálatok
Kiindulási és 9 havonta 3 éven keresztül

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University of New Mexico

Együttműködők

University of Florida

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Sarah Youssof, MD, MS, New Mexico Neuromuscular Center

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2016. december 12.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2018. július 18.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2018. július 18.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. május 16.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. május 18.

Első közzététel (Tényleges)

2017. május 22.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. május 27.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. május 23.

Utolsó ellenőrzés

2017. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 16-326

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Oculopharyngealis izomdisztrófia

Klinikai vizsgálatok a Nem intervenciós vizsgálat

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel