Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Naturhistorisk undersøgelse af Oculopharyngeal muskeldystrofi (NH-OPMD)

23. maj 2022 opdateret af: University of New Mexico
Formålet med denne undersøgelse er at teste et sæt kliniske resultatmål på langs i en kohorte af OPMD-patienter for at identificere dem, der viser kvantificerbare ændringer over tid, efterhånden som sygdommen skrider frem. Efterforskernes mål er at afgrænse OPMD's naturhistorie.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

OPMD-patienter vil gennemgå en screeningsevaluering og -testning for at bekræfte, at deltagerne bærer OPMD-mutationen. Forsøgspersoner, der opfylder inklusions-/eksklusionskriterierne, vil blive tilmeldt og fulgt prospektivt med regelmæssige intervaller for at bestemme denne sygdoms naturlige historie. Målinger af muskelfunktion og synkning vil blive foretaget ved baseline og ved opfølgningsbesøg for at måle naturlig klinisk progression.

Undersøgelsestype

Observationel

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 99 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Genetisk bekræftet Oculopharyngeal muskeldystrofi

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • OPMD efter genetiske kriterier
  • ≥ 18 år gammel
  • Engelsktalende

Ekskluderingskriterier:

  • En anden medicinsk tilstand, der udelukker sikker gennemførelse af studieopgaver (såsom alvorlig hjerte- eller luftvejssygdom)
  • En anden medicinsk tilstand, der forårsager symptomer, der ligner OPMD (dvs. ptosis, dysfagi [besvær med at synke] eller svaghed i lemmer).
  • Anamnese med hoved- eller halskræft, eller historie med stråling til hoved eller nakke
  • En videofluoroskopisk synkeundersøgelse inden for de 12 måneder forud for studietilmelding

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
OPMD emner
Studiekohorten består af individer med genetisk bekræftet OPMD, som vil blive fulgt i længderetningen ved hjælp af periodiske standardiserede vurderinger af klinisk status i en observationel, ikke-interventionel undersøgelse.
Andet: Ikke-interventionsundersøgelse
Ikke-interventionsundersøgelse

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Muskelstyrke over tid
Tidsramme: Baseline og hver 9. måned i 3 år
Ændring i manuel muskeltestning over tid
Baseline og hver 9. måned i 3 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Dysfagi sværhedsgrad over tid
Tidsramme: Baseline og hver 9. måned i 3 år
Videofluoroskopiske synkeundersøgelser
Baseline og hver 9. måned i 3 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of New Mexico

Samarbejdspartnere

University of Florida

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Sarah Youssof, MD, MS, New Mexico Neuromuscular Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. december 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

18. juli 2018

Studieafslutning (Faktiske)

18. juli 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. maj 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. maj 2017

Først opslået (Faktiske)

22. maj 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. maj 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. maj 2022

Sidst verificeret

1. maj 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 16-326

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Oculopharyngeal muskeldystrofi

Kliniske forsøg med Ikke-interventionsundersøgelse

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bahrain

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner