重型地中海贫血患者的半相合造血干细胞移植
2017年5月27日 更新者：Yongrong Lai、First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
该研究的目的是评估半相合造血干细胞移植对重型地中海贫血患者的安全性和有效性。
研究概览
详细说明
重型地中海贫血的唯一治疗方法仍然是通过同种异体造血干细胞移植 (HSCT) 替代有缺陷的红细胞生成。
然而，由于缺乏相容的供体，许多患者无法使用这种选择。单倍体相合移植已被证明是缺乏匹配供体的血液恶性肿瘤患者的一种有价值的替代方法，其结果与匹配的 HLA 相同同胞供体或无关的供体相当捐赠者。本研究的目的是测试半相合 HSCT 对重型地中海贫血患者的可行性。
研究类型
介入性
注册 (预期的)
30
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Yongrong Lai, MD
- 电话号码：+86（0771）5356510
- 邮箱：laiyongrong@hotmail.com
研究联系人备份
- 姓名：Meiqing Wu, MD
- 电话号码：+86（0771）5356510
- 邮箱：wumeiqing1309@163.com
学习地点
-
-
Guangxi
-
Nanning、Guangxi、中国、510515
- 招聘中
- First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
-
接触：
- Yongrong Lai, MD
- 电话号码：+86（0771）5356510
- 邮箱：laiyongrong@hotmail.com
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 18年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 确诊为重型地中海贫血
- 缺乏 HLA 相同的同胞供体或无关供体
- 半相合造血干细胞移植的指征
- 移植无限制
排除标准：
- 任何移植限制
- 无半相合造血干细胞移植指征
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：半相合HSCT
程序：来自相关供体（部分匹配的兄弟姐妹、父亲或母亲）的单倍相合造血干细胞移植。 调理：白消安（4 mg/kg/天，4天）+环磷酰胺（50 mg/kg/天，4天）+氟达拉滨（50 mg/m2/天，3天） GVHD预防：霉酚酸酯（0.25g/天）+ 他克莫司（0.03mg/kg/天）+ 甲氨蝶呤（15mg/m2 on day +1,10mg/m2 on day +3,+6,+11）+胸腺球蛋白（2.5 mg/kg/day，4天）+巴利昔单抗（10mg on day 0 and +4） |
白消安（4 mg/kg/天，4天）
其他名称：
环磷酰胺（50 mg/kg/天，4天）
其他名称：
氟达拉滨（50 mg/m2/天，3天）
其他名称：
胸腺球蛋白（2.5 mg/kg/天，4天）
其他名称：
霉酚酸酯（0.25g/天）
其他名称：
他克莫司（0.03mg/kg/天）
其他名称：
甲氨蝶呤（15mg/m2 on day +1,10mg/m2 on day +3,+6,+11）
其他名称：
巴利昔单抗（第0天和+4天10mg）
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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总生存期
大体时间：2年
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2 年总生存期
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2年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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植入
大体时间：30天
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+30 天的骨髓移植
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30天
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移植相关死亡率
大体时间：1年
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移植相关死亡率为 1 年
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1年
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急性移植物抗宿主病的累积发病率
大体时间：180天
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+180 天时出现急性移植物抗宿主病
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180天
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慢性移植物抗宿主病的累积发病率
大体时间：2年
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慢性移植物抗宿主病 2 年
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2年
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感染并发症的累积发生率
大体时间：2年
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细菌、真菌和病毒感染的累计发生率 2 年
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2年
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无病生存
大体时间：2年
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2年无病生存
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2年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Yongrong Lai, MD、First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年4月1日
初级完成 (预期的)
2021年12月31日
研究完成 (预期的)
2022年4月1日
研究注册日期
首次提交
2017年4月18日
首先提交符合 QC 标准的
2017年5月27日
首次发布 (实际的)
2017年5月31日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年5月31日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年5月27日
最后验证
2017年5月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- Guangxi-Haplo-HSCT-2016
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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