Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Haplo-identieke hematopoëtische stamceltransplantatie voor patiënten met thalassemie major

27 mei 2017 bijgewerkt door: Yongrong Lai, First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Het doel van de studie is het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid van haplo-identieke hematopoëtische stamceltransplantatie voor patiënten met thalassemie major.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De enige curatieve therapie voor thalassemie major blijft de vervanging van de defecte erytropoëse door allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT). Deze optie is echter voor veel patiënten niet beschikbaar als gevolg van een gebrek aan compatibele donoren. Haplo-identieke transplantatie is gecertificeerd als een waardevol alternatief voor hematologische maligniteitspatiënten die geen geschikte donor hebben, met resultaten die vergelijkbaar zijn met die van HLA-identieke broers of zussen of niet-verwante donoren. donoren. Het doel van deze studie is om de haalbaarheid van haplo-identieke HSCT te testen voor patiënten met thalassemie major.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

30

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • China
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, China, 510515
        • Werving
        • First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 18 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Gediagnosticeerd met thalassemie major
  2. Ontbreken van een HLA-identieke broer of zus donor of niet-verwante donor
  3. Indicatie van haploidentieke hematopoietische stamceltransplantatie
  4. Geen beperkingen voor transplantatie

Uitsluitingscriteria:

  1. Elke beperking voor transplantatie
  2. Geen indicatie van haplo-identieke hematopoëtische stamceltransplantatie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Haplo-identieke HSCT

Procedure: Haplo-identieke hematopoëtische stamceltransplantatie van een verwante donor (gedeeltelijk gematchte broer of zus, vader of moeder).

Conditionering: Busulfan (4 mg/kg/dag, 4 dagen) + Cyclofosfamide (50 mg/kg/dag, 4 dagen) + Fludarabine (50 mg/m2/dag, 3 dagen)

GVHD Profylaxe：Mycofenolaat mofetil（0.25g/dag）+ Tacrolimus (0,03 mg/kg/dag)+ Methotrexaat (15mg/m2 op dag +1,10mg/m2 op dag +3,+6,+11) + Thymoglobuline (2,5 mg/kg/dag, 4 dagen) +Basiliximab (10mg op dag 0 en +4)
Geneesmiddel: Busulfan
Busulfan (4 mg/kg/dag, 4 dagen)
Andere namen:
  • Bu
Geneesmiddel: Cyclofosfamide
Cyclofosfamide (50 mg/kg/dag, 4 dagen)
Andere namen:
  • Cy
Geneesmiddel: Fludarabine
Fludarabine (50 mg/m2/dag, 3 dagen)
Andere namen:
  • Griep
Geneesmiddel: Thymoglobuline
Thymoglobuline (2,5 mg/kg/dag, 4 dagen)
Andere namen:
  • ATG
Geneesmiddel: Mycofenolaat mofetil
Mycofenolaatmofetil (0,25 g/dag)
Andere namen:
  • MMF
Geneesmiddel: Tacrolimus
Tacrolimus (0,03 mg/kg/dag)
Andere namen:
  • FK506
Geneesmiddel: Methotrexaat
Methotrexaat (15mg/m2 op dag +1,10mg/m2 op dag +3,+6,+11)
Andere namen:
  • MTX
Geneesmiddel: Basiliximab
Basiliximab (10 mg op dag 0 en +4)
Andere namen:
  • Simulect

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Algemeen overleven
Tijdsspanne: 2 jaar
Algehele overleving van 2 jaar
2 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Innesteling
Tijdsspanne: 30 dagen
Myeloïde implantatie op dag +30
30 dagen
Transplantatiegerelateerde mortaliteit
Tijdsspanne: 1 jaar
Transplantatiegerelateerde mortaliteit met 1 jaar
1 jaar
Cumulatieve incidentie van acute graft-versus-hostziekte
Tijdsspanne: 180 dagen
Acute graft-versus-hostziekte op dag +180
180 dagen
Cumulatieve incidentie van chronische graft-versus-hostziekte
Tijdsspanne: 2 jaar
Chronische graft-versus-hostziekte met 2 jaar
2 jaar
Cumulatieve incidentie van infectieuze complicaties
Tijdsspanne: 2 jaar
Cumulatieve incidentie van bacteriële, schimmel- en virale infecties na 2 jaar
2 jaar
Ziektevrij overleven
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar ziektevrije overleving
2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Yongrong Lai, MD, First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 april 2017

Primaire voltooiing (Verwacht)

31 december 2021

Studie voltooiing (Verwacht)

1 april 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 april 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 mei 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

31 mei 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

31 mei 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 mei 2017

Laatst geverifieerd

1 mei 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Guangxi-Haplo-HSCT-2016

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Thalassemie Major

Klinische onderzoeken op Busulfan

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren