Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Haploidentisk hematopoetisk stamcellstransplantation för patienter med Thalassemia Major

27 maj 2017 uppdaterad av: Yongrong Lai, First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Syftet med studien är att bedöma säkerheten och effekten av haploidentisk hematopoetisk stamcellstransplantation för patienter med thalassemia major.

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Den enda botande behandlingen för talassemi major är fortfarande ersättningen av den defekta erytropoesen med allogen hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT). Detta alternativ är dock inte tillgängligt för många patienter på grund av brist på kompatibla donatorer. Haploidentisk transplantation har certifierats som ett värdefullt alternativ för patienter med hematologisk malignitet som saknar en välmatchad donator, med resultat som är jämförbara matchade HLA-identiska syskondonatorer eller orelaterade Syftet med denna studie är att testa genomförbarheten av haploidentisk HSCT för patienter med thalassemia major.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

30

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Kina
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Kina, 510515
        • Rekrytering
        • First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 18 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Diagnostiserats med thalassemia major
  2. Saknar en HLA-identisk syskondonator eller obesläktad donator
  3. Indikation på haploidentisk hematopoetisk stamcellstransplantation
  4. Inga restriktioner för transplantation

Exklusions kriterier:

  1. Eventuella restriktioner för transplantation
  2. Ingen indikation på haploidentisk hematopoetisk stamcellstransplantation

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Haploidentisk HSCT

Procedur: Haploidentisk hematopoetisk stamcellstransplantation från en närstående donator (delvis matchat syskon, pappa eller mamma).

Konditionering: Busulfan （4 mg/kg/dag, 4 dagar） + cyklofosfamid （50 mg/kg/dag, 4 dagar）+ Fludarabin （50 mg/m2/dag, 3 dagar）

GVHD-profylax: Mykofenolatmofetil (0,25 g/dag)+ Takrolimus（0,03mg/kg/dag）+ Metotrexat（15mg/m2 på dag +1,10mg/m2 på dag +3,+6,+11）+ Thymoglobulin（2,5 mg/kg/dag,4 dagar）+Basiliximab（10mg på dag 0 och +4）
Läkemedel: Busulfan
Busulfan (4 mg/kg/dag, 4 dagar)
Andra namn:
  • Bu
Läkemedel: Cyklofosfamid
Cyklofosfamid（50 mg/kg/dag, 4 dagar）
Andra namn:
  • Cy
Läkemedel: Fludarabin
Fludarabin（50 mg/m2/dag, 3 dagar）
Andra namn:
  • Influensa
Läkemedel: Thymoglobulin
Tymoglobulin（2,5 mg/kg/dag, 4 dagar）
Andra namn:
  • ATG
Läkemedel: Mykofenolatmofetil
Mykofenolatmofetil（0,25g/dag）
Andra namn:
  • MMF
Läkemedel: Takrolimus
Takrolimus（0,03mg/kg/dag）
Andra namn:
  • FK506
Läkemedel: Metotrexat
Metotrexat（15mg/m2 på dag +1,10mg/m2 på dag +3,+6,+11）
Andra namn:
  • MTX
Läkemedel: Basiliximab
Basiliximab (10 mg på dag 0 och +4)
Andra namn:
  • Simulect

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Total överlevnad
Tidsram: 2 år
2-års total överlevnad
2 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Engraftment
Tidsram: 30 dagar
Myeloidengraftment vid dag +30
30 dagar
Transplantationsrelaterad dödlighet
Tidsram: 1 år
Transplantationsrelaterad dödlighet med 1 år
1 år
Kumulativ incidens av akut graft-versus-värdsjukdom
Tidsram: 180 dagar
Akut graft kontra värdsjukdom vid dag +180
180 dagar
Kumulativ incidens av kronisk graft kontra värdsjukdom
Tidsram: 2 år
Kronisk graft kontra värdsjukdom efter 2 år
2 år
Kumulativ förekomst av infektionskomplikationer
Tidsram: 2 år
Kumulativ incidens av bakteriella, svamp- och virusinfektioner efter 2 år
2 år
Sjukdomsfri överlevnad
Tidsram: 2 år
2-års sjukdomsfri överlevnad
2 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Utredare

  • Huvudutredare: Yongrong Lai, MD, First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 april 2017

Primärt slutförande (Förväntat)

31 december 2021

Avslutad studie (Förväntat)

1 april 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 april 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 maj 2017

Första postat (Faktisk)

31 maj 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

31 maj 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

27 maj 2017

Senast verifierad

1 maj 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • Guangxi-Haplo-HSCT-2016

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Major talassemi

Kliniska prövningar på Busulfan

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in United Kingdom

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera