Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Haploidentisk hematopoietisk stamcelletransplantasjon for pasienter med Thalassemia Major

27. mai 2017 oppdatert av: Yongrong Lai, First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Formålet med studien er å vurdere sikkerheten og effekten av haploidentisk hematopoietisk stamcelletransplantasjon for pasienter med thalassemia major.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Den eneste kurative behandlingen for thalassemia major er fortsatt erstatning av den defekte erytropoesen med allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT). Imidlertid er dette alternativet utilgjengelig for mange pasienter på grunn av mangel på kompatible givere. Haploidentisk transplantasjon har blitt sertifisert som et verdifullt alternativ for pasienter med hematologisk malignitet som mangler en godt matchet donor, med resultater som kan sammenlignes med matchede HLA-identiske søskendonorer eller urelaterte. donorer. Målet med denne studien er å teste gjennomførbarheten av haploidentisk HSCT for pasienter med thalassemia major.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

30

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Kina
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Kina, 510515
        • Rekruttering
        • First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Diagnostisert med thalassemia major
  2. Manglende HLA-identisk søskendonor eller ubeslektet donor
  3. Indikasjon på haploidentisk hematopoietisk stamcelletransplantasjon
  4. Ingen restriksjoner for transplantasjon

Ekskluderingskriterier:

  1. Eventuelle restriksjoner for transplantasjon
  2. Ingen indikasjon på haploidentisk hematopoietisk stamcelletransplantasjon

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Haploidentisk HSCT

Prosedyre: Haploidentisk hematopoietisk stamcelletransplantasjon fra en beslektet donor (delvis matchet søsken, far eller mor).

Konditionering: Busulfan (4 mg/kg/dag, 4 dager) + cyklofosfamid (50 mg/kg/dag, 4 dager) + Fludarabin (50 mg/m2/dag, 3 dager)

GVHD-profylakse: Mykofenolatmofetil (0,25 g/dag)+ Takrolimus（0,03mg/kg/dag）+ Metotreksat（15mg/m2 på dag +1,10mg/m2 på dag +3,+6,+11）+ Thymoglobulin（2,5 mg/kg/dag,4 dager）+Basiliximab（10mg på dag 0 og +4）
Legemiddel: Busulfan
Busulfan (4 mg/kg/dag, 4 dager)
Andre navn:
  • Bu
Legemiddel: Cyklofosfamid
Cyklofosfamid (50 mg/kg/dag, 4 dager)
Andre navn:
  • Cy
Legemiddel: Fludarabin
Fludarabin (50 mg/m2/dag, 3 dager)
Andre navn:
  • Influensa
Legemiddel: Thymoglobulin
Thymoglobulin (2,5 mg/kg/dag, 4 dager)
Andre navn:
  • ATG
Legemiddel: Mykofenolatmofetil
Mykofenolatmofetil (0,25 g/dag)
Andre navn:
  • MMF
Legemiddel: Takrolimus
Takrolimus（0,03mg/kg/dag）
Andre navn:
  • FK506
Legemiddel: Metotreksat
Metotreksat（15mg/m2 på dag +1,10mg/m2 på dag +3,+6,+11）
Andre navn:
  • MTX
Legemiddel: Basiliximab
Basiliximab (10 mg på dag 0 og +4)
Andre navn:
  • Simulect

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Samlet overlevelse
Tidsramme: 2 år
2-års total overlevelse
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Enpoding
Tidsramme: 30 dager
Myeloid engraftment på dag +30
30 dager
Transplantasjonsrelatert dødelighet
Tidsramme: 1 år
Transplantasjonsrelatert dødelighet innen 1 år
1 år
Kumulativ forekomst av akutt graft versus vertssykdom
Tidsramme: 180 dager
Akutt graft versus vertssykdom på dag +180
180 dager
Kumulativ forekomst av kronisk graft versus vertssykdom
Tidsramme: 2 år
Kronisk graft versus vertssykdom etter 2 år
2 år
Kumulativ forekomst av infeksjonskomplikasjoner
Tidsramme: 2 år
Kumulativ forekomst av bakterielle, sopp- og virusinfeksjoner etter 2 år
2 år
Sykdomsfri overlevelse
Tidsramme: 2 år
2-års sykdomsfri overlevelse
2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Yongrong Lai, MD, First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. april 2017

Primær fullføring (Forventet)

31. desember 2021

Studiet fullført (Forventet)

1. april 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. april 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. mai 2017

Først lagt ut (Faktiske)

31. mai 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

31. mai 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

27. mai 2017

Sist bekreftet

1. mai 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Guangxi-Haplo-HSCT-2016

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Major Thalassemia

Kliniske studier på Busulfan

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Montenegro

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere