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Greffe de cellules souches hématopoïétiques haploidentiques pour les patients atteints de thalassémie majeure

27 mai 2017 mis à jour par: Yongrong Lai, First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Le but de l'étude est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité de la greffe de cellules souches hématopoïétiques haploidentiques chez les patients atteints de thalassémie majeure.

Aperçu de l'étude

Statut

Inconnue

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le seul traitement curatif de la thalassémie majeure reste le remplacement de l'érythropoïèse défectueuse par une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH). Cependant, cette option n'est pas disponible pour de nombreux patients en raison d'un manque de donneurs compatibles. donneurs. L'objectif de cette étude est de tester la faisabilité de la GCSH haploidentique pour les patients atteints de thalassémie majeure.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

30

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chine
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Chine, 510515
        • Recrutement
        • First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 18 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Diagnostiqué avec la thalassémie majeure
  2. Absence d'un frère ou d'une sœur donneur HLA identique ou d'un donneur non apparenté
  3. Indication de la greffe de cellules souches hématopoïétiques haploidentiques
  4. Aucune restriction pour la transplantation

Critère d'exclusion:

  1. Toute restriction à la transplantation
  2. Aucune indication de greffe de cellules souches hématopoïétiques haploidentiques

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: GCSH haploidentique

Procédure : Greffe de cellules souches hématopoïétiques haploidentiques provenant d'un donneur apparenté (frère, sœur, père ou mère partiellement compatibles).

Conditionnement : Busulfan （4 mg/kg/jour, 4 jours） + Cyclophosphamide （50 mg/kg/jour, 4 jours） + Fludarabine （50 mg/m2/jour, 3 jours）

Prophylaxie GVHD：Mycophénolate mofétil（0.25g/jour）+ Tacrolimus（0,03mg/kg/jour）+ Méthotrexate（15mg/m2 le jour +1,10mg/m2 le jour +3,+6,+11）+ Thymoglobuline（2.5 mg/kg/jour,4 jours）+Basiliximab（10mg les jours 0 et +4）
Médicament: Busulfan
Busulfan（4 mg/kg/jour, 4 jours）
Autres noms:
  • Bu
Médicament: Cyclophosphamide
Cyclophosphamide (50 mg/kg/jour, 4 jours)
Autres noms:
  • Cy
Médicament: Fludarabine
Fludarabine (50 mg/m2/jour, 3 jours)
Autres noms:
  • Grippe
Médicament: Thymoglobuline
Thymoglobuline (2,5 mg/kg/jour, 4 jours)
Autres noms:
  • GTA
Médicament: Mycophénolate mofétil
Mycophénolate mofétil (0,25 g/jour)
Autres noms:
  • MMF
Médicament: Tacrolimus
Tacrolimus (0,03 mg/kg/jour)
Autres noms:
  • FK506
Médicament: Méthotrexate
Méthotrexate（15mg/m2 le jour +1,10mg/m2 le jour +3,+6,+11）
Autres noms:
  • MTX
Médicament: Basiliximab
Basiliximab（10mg aux jours 0 et +4）
Autres noms:
  • Simulect

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
La survie globale
Délai: 2 années
Survie globale à 2 ans
2 années

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Greffe
Délai: 30 jours
Greffe myéloïde à J+30
30 jours
Mortalité liée à la transplantation
Délai: 1 an
Mortalité liée à la greffe à 1 an
1 an
Incidence cumulative de la réaction aiguë du greffon contre l'hôte
Délai: 180 jours
Maladie aiguë du greffon contre l'hôte au jour +180
180 jours
Incidence cumulative de la maladie chronique du greffon contre l'hôte
Délai: 2 années
Maladie chronique du greffon contre l'hôte à 2 ans
2 années
Incidence cumulée des complications infectieuses
Délai: 2 années
Incidence cumulée des infections bactériennes, fongiques et virales à 2 ans
2 années
Survie sans maladie
Délai: 2 années
Survie sans maladie à 2 ans
2 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Yongrong Lai, MD, First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 avril 2017

Achèvement primaire (Anticipé)

31 décembre 2021

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 avril 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 avril 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 mai 2017

Première publication (Réel)

31 mai 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

31 mai 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

27 mai 2017

Dernière vérification

1 mai 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • Guangxi-Haplo-HSCT-2016

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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