PEG-生长激素治疗儿童特发性矮小症的研究
2017年7月17日 更新者：GeneScience Pharmaceuticals Co., Ltd.
聚乙二醇生长激素 (PEG Somatropin) 治疗特发性矮小儿童：一项对照、前瞻性、随机、多中心 II 期研究，未治疗的对照组。
本研究旨在探讨聚乙二醇化重组人生长激素（PEG-rhGH）注射液治疗特发性矮小症（ISS）的最佳剂量，评价其安全性和有效性，为III期用药剂量提供科学可靠的依据。临床研究。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (预期的)
360
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Shanghai、中国
- 招聘中
- Shanghai Children's Hospital
-
Shanghai、中国
- 招聘中
- Shanghai Children's Hospital of Fudan University
-
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Hubei
-
Wuhan、Hubei、中国
- 招聘中
- Tongji Hospital of Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
-
-
Jiangsu
-
Nanjing、Jiangsu、中国
- 招聘中
- The First Affiated Hospital of Nanjing Medical University
-
Wuxi、Jiangsu、中国
- 招聘中
- Affiliated Hospital of Jiangnan University
-
-
Jilin
-
Changchun、Jilin、中国
- 招聘中
- The First Hospital of Jilin University
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou、Zhejiang、中国
- 招聘中
- The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6个月 至 5年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 男孩年龄在 4 到 9 岁之间，女孩年龄在 4 到 8 岁之间。
- 高度
- 生长速度
- 在两种不同的刺激试验中 GH 峰值浓度≥10.0 ng/mL。
- 骨龄 (BA) 和实足年龄 (CA) 的差值在 -2 到 +2 之间。
- IGF-1 浓度介于 -2 SDS 至 +2 SDS 之间。
- 青春期前状态（Tanner 阶段 I）。
- 出生体重在正常范围内。
- 生长激素治疗天真。
- 受试者愿意并能够配合完成预定的访视、治疗计划和实验室检查等程序，并签署知情同意书。
排除标准：
- 肝肾功能异常者（ALT>正常值上限；Cr>正常值上限）。
- 受试者在乙型肝炎病毒检测中呈抗-HBc、HbsAg 或 HbeAg 阳性。
- 已知具有高度过敏体质或对研究产品或其赋形剂过敏的受试者。
- 患有全身慢性疾病和免疫缺陷的受试者。
- 确诊为肿瘤的患者。
- 精神病患者。
其他类型生长发育异常的患者。
- 生长激素缺乏症 (GHD)（通过 GH 刺激试验证实）；
- 特纳综合征（经女孩核型检查证实）；
- Noonan 综合征（眼距过宽、鸡胸、智力减退，常伴有皮肤病和先天性心脏病，蛋白酪氨酸磷酸酶错义突变，12 号染色体上的非受体 11 型 (PTPN11) 基因占一半患者，男性和女性均有病人）;
- Laron综合征（通过IGF-1代试验证实）；
- 小于胎龄儿（出生身高或体重低于第 10 个百分位或 2 个标准差，2 岁时追赶性生长未完成）。
- 营养不良或甲状腺功能减退症（甲状腺功能测试）引起的生长障碍。
- 先天性骨骼异常或脊柱侧弯、跛行。
- 葡萄糖调节受损（IGR）（包括空腹血糖受损（IFG）和/或葡萄糖耐量受损（IGT））或糖尿病的受试者。
- 电解质、血气分析（静脉）、肌酸激酶异常的受试者。
- 3个月内参加过其他临床试验的受试者。
- 受试者在 3 个月内接受过可能干扰 GH 分泌或 GH 功能的药物或其他激素（如性类固醇、糖皮质激素等）。
- 对于具有肿瘤潜在高风险的患者，如肿瘤标志物超出正常范围等相关信息，可排除治疗。
- 研究者认为不适合本研究的其他情况。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：金曲龙®低剂量组
PEG-rhGH注射液（27IU/4.5mg/0.5ml/瓶）
皮下注射 0.1 mg/kg/w，持续 52 周。
|
PEG-生长激素 0.1mg/kg/wk，每周皮下注射，持续 52 周。
其他名称：
PEG-生长激素 0.2 mg/kg/wk，每周皮下注射，持续 52 周。
其他名称：
|
|
实验性的：金曲龙®高剂量组
PEG-rhGH注射液（27IU/4.5mg/0.5ml/瓶）
皮下注射 0.2 mg/kg/w，持续 52 周。
|
PEG-生长激素 0.1mg/kg/wk，每周皮下注射，持续 52 周。
其他名称：
PEG-生长激素 0.2 mg/kg/wk，每周皮下注射，持续 52 周。
其他名称：
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无干预：阴性对照组
未处理的对照组
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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实足年龄身高标准偏差分数的变化 (ΔHtSDSCA)
大体时间：基线，52周
|
从基线到52周的实足年龄身高标准差评分（ΔHtSDSCA）变化；ΔHtSDSCA=（身高Yx - CA Yx的参考平均值）/ CA Yx的参考SD（Yx指特定时间点x的身高值）
|
基线，52周
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
年化身高增长速度的变化
大体时间：基线，52周
|
年化身高速度=12×（身高Yx-基线身高）/（Yx日期-基线日期）（Yx指特定时间点x的身高值）
|
基线，52周
|
|
骨骼成熟的变化
大体时间：基线，52周
|
骨成熟度=(BA Yx-BA at Baseline)/(Date of Yx - Date of Baseline) (Yx指特定时间点x的BA值)
|
基线，52周
|
|
IGF-1 标准偏差分数的变化 (IGF-1 SDS)
大体时间：基线，52周
|
GF-1 SDS=(IGF-1 Yx - CA Yx 的参考平均值) / CA Yx 的参考 SD（Yx 指特定时间点 x 的 IGF-1 值）
|
基线，52周
|
|
52 周时的 IGF-1/IGFBP-3 摩尔比
大体时间：基线，52周
|
IGF-1/IGFBP-3摩尔比=[IGF-1(ng/ml)/7.6]/[IGFBP-3(ng/ml)/25.75]
|
基线，52周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2015年6月1日
初级完成 (预期的)
2018年12月1日
研究注册日期
首次提交
2017年7月14日
首先提交符合 QC 标准的
2017年7月14日
首次发布 (实际的)
2017年7月18日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年7月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年7月17日
最后验证
2017年7月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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