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Un estudio de PEG-somatropina en el tratamiento de niños con baja estatura idiopática

17 de julio de 2017 actualizado por: GeneScience Pharmaceuticals Co., Ltd.

Somatropina pegilada (somatropina PEG) en el tratamiento de niños con baja estatura idiopática: un estudio de fase II controlado, prospectivo, aleatorizado y multicéntrico con un grupo de control no tratado.

Este estudio tiene como objetivo explorar la dosis óptima de inyección de hormona de crecimiento humano recombinante pegilada (PEG-rhGH) para tratar a niños con baja estatura idiopática (ISS), evaluar su seguridad y eficacia, y proporcionar evidencia científica y confiable para la dosificación del medicamento en Fase III. estudio clínico.

Descripción general del estudio

Estado

Desconocido

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

360

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
      • Shanghai, Porcelana
        • Reclutamiento
        • Shanghai Children's Hospital
      • Shanghai, Porcelana
        • Reclutamiento
        • Shanghai Children's Hospital of Fudan University
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Porcelana
        • Reclutamiento
        • Tongji Hospital of Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Porcelana
        • Reclutamiento
        • The First Affiated Hospital of Nanjing Medical University
      • Wuxi, Jiangsu, Porcelana
        • Reclutamiento
        • Affiliated Hospital of Jiangnan University
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Porcelana
        • Reclutamiento
        • The First Hospital of Jilin University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Porcelana
        • Reclutamiento
        • The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 meses a 5 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Los niños tienen entre 4 y 9 años y las niñas entre 4 y 8 años.
  • Altura
  • Velocidad de crecimiento
  • Concentración pico de GH ≥10,0 ng/mL en dos pruebas de estimulación diferentes.
  • La diferencia de la edad ósea (BA) y la edad cronológica (CA) está entre -2 y +2.
  • La concentración de IGF-1 está entre -2 SDS y +2 SDS.
  • Estado prepuberal (etapa I de Tanner).
  • Peso al nacer dentro del rango normal.
  • Tratamiento de hormona de crecimiento sin experiencia previa.
  • Los sujetos están dispuestos y pueden cooperar para completar las visitas programadas, los planes de tratamiento y las pruebas de laboratorio y otros procedimientos, para firmar el consentimiento informado.

Criterio de exclusión:

  • Sujetos con funciones hepáticas y renales anormales (ALT > límite superior del valor normal; Cr > límite superior del valor normal).
  • Los sujetos son positivos para anti-HBc, HbsAg o HbeAg en las pruebas del virus de la hepatitis B.
  • Sujetos con constitución altamente alérgica conocida o alergia al producto en investigación o a su excipiente.
  • Sujetos con enfermedad crónica sistémica e inmunodeficiencia.
  • Pacientes diagnosticados de tumor.
  • Pacientes con enfermedad mental.

  • Pacientes con otros tipos de crecimiento y desarrollo anormales.

    1. Deficiencia de hormona de crecimiento (GHD) (confirmada por prueba de estimulación de GH);
    2. síndrome de Turner (confirmado por prueba de cariotipo de niñas);
    3. Síndrome de Noonan (hipertelorismo, pectus carinatum, hipofrenia, frecuentemente con enfermedad de la piel y cardiopatía congénita, mutación sin sentido del gen de la proteína tirosina fosfatasa, no receptor tipo 11 (PTPN11) en el cromosoma 12 para la mitad de los pacientes, tanto para hombres como para mujeres pacientes);
    4. síndrome de Laron (confirmado por prueba de generación de IGF-1);
    5. Pequeño para la edad gestacional (la altura o el peso al nacer están por debajo del décimo percentil o 2 SD, con recuperación del crecimiento incompleta a los 2 años).
  • Trastornos del crecimiento causados ​​por desnutrición o hipotiroidismo (prueba de función tiroidea).
  • Anomalías esqueléticas congénitas o escoliosis, claudicación.
  • Sujetos con alteración de la regulación de la glucosa (IGR) (incluyendo alteración de la glucosa en ayunas (IFG) y/o alteración de la tolerancia a la glucosa (IGT)) o diabetes).
  • Sujetos con electrolito anormal, análisis de gases en sangre (vena), creatina quinasa.
  • Sujetos que participaron en otros ensayos clínicos dentro de los 3 meses.
  • Sujetos que recibieron medicamentos que pueden interferir con la secreción de GH o la función de GH, u otras hormonas dentro de los 3 meses (como esteroides sexuales, glucocorticoides, etc.).
  • En el caso de los pacientes con un alto riesgo potencial de tumores, como los marcadores tumorales que exceden el rango normal y alguna otra información relativa, pueden ser excluidos del tratamiento.
  • Otras condiciones que son inapropiadas para este estudio en opinión del investigador.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Grupo de dosis baja de Jintrolong®
Inyección de PEG-rhGH (27 UI/4,5 mg/0,5 ml/botella) 0,1 mg/kg/w por inyección subcutánea durante 52 semanas.
Droga: Grupo de dosis baja de Jintrolong®
PEG-somatropina 0,1 mg/kg/semana por inyección subcutánea semanal durante 52 semanas.
Otros nombres:
  • PEG-somatropina
Droga: Grupo de dosis alta de Jintrolong®
PEG-somatropina 0,2 mg/kg/semana por inyección subcutánea semanal durante 52 semanas.
Otros nombres:
  • PEG-somatropina
Experimental: Grupo de dosis alta de Jintrolong®
Inyección de PEG-rhGH (27 UI/4,5 mg/0,5 ml/botella) 0,2 mg/kg/w por inyección subcutánea durante 52 semanas.
Droga: Grupo de dosis baja de Jintrolong®
PEG-somatropina 0,1 mg/kg/semana por inyección subcutánea semanal durante 52 semanas.
Otros nombres:
  • PEG-somatropina
Droga: Grupo de dosis alta de Jintrolong®
PEG-somatropina 0,2 mg/kg/semana por inyección subcutánea semanal durante 52 semanas.
Otros nombres:
  • PEG-somatropina
Sin intervención: Grupo de control negativo
Grupo de control no tratado

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la puntuación de desviación estándar de altura para la edad cronológica (ΔHtSDSCA)
Periodo de tiempo: Línea de base, 52 semanas
Cambio en la puntuación de la desviación estándar de altura para la edad cronológica (ΔHtSDSCA) desde el inicio hasta las 52 semanas; ΔHtSDSCA=(altura Yx - media de referencia para CA Yx) / SD de referencia para CA Yx (Yx se refiere al valor de altura en un punto de tiempo particular x)
Línea de base, 52 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la velocidad de altura anualizada
Periodo de tiempo: Línea de base, 52 semanas
Velocidad de altura anualizada = 12 × (Altura Yx - Altura en la línea de base)/(Fecha de Yx - Fecha de la línea de base) (Yx se refiere al valor de altura en un punto de tiempo particular x)
Línea de base, 52 semanas
Cambio en la maduración ósea
Periodo de tiempo: Línea de base, 52 semanas
Maduración ósea = (BA Yx-BA en la línea de base)/(Fecha de Yx - Fecha de la línea de base) (Yx se refiere al valor de BA en un punto de tiempo particular x)
Línea de base, 52 semanas
Cambio en la puntuación de desviación estándar de IGF-1 (IGF-1 SDS)
Periodo de tiempo: Línea de base, 52 semanas
GF-1 SDS=(IGF-1 Yx - media de referencia para CA Yx) / referencia SD para CA Yx (Yx se refiere al valor de IGF-1 en un punto de tiempo particular x)
Línea de base, 52 semanas
Relación molar IGF-1/IGFBP-3 a las 52 semanas
Periodo de tiempo: Línea de base, 52 semanas
Relación molar IGF-1/IGFBP-3=[IGF-1(ng/ml)/7,6]/[IGFBP-3 (ng/ml)/25,75]
Línea de base, 52 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

GeneScience Pharmaceuticals Co., Ltd.

Colaboradores

The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical University
Tongji Hospital
Affiliated Hospital of Jiangnan University
Children's Hospital of Fudan University
Shanghai Children's Hospital
The First Hospital of Jilin University
The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de junio de 2015

Finalización primaria (Anticipado)

1 de diciembre de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de julio de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de julio de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

18 de julio de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

19 de julio de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de julio de 2017

Última verificación

1 de julio de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • GenSci 033 CT-one year

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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