A PEG-szomatropin vizsgálata idiopátiás alacsony termetű gyermekek kezelésében

Bevételi kritériumok:

• A fiúk 4 és 9 év közöttiek, a lányok pedig 4 és 8 év közöttiek.
• Magasság
• Növekedési sebesség
• A GH csúcskoncentrációja ≥10,0 ng/ml két különböző stimulációs tesztben.
• A csontkor (BA) és a kronológiai kor (CA) különbsége -2 és +2 között van.
• Az IGF-1 koncentrációja -2 SDS és +2 SDS között van.
• Prepubertás állapot (Tanner I. szakasz).
• Születési súly a normál tartományon belül.
• Növekedési hormon kezelés-naiv.
• Az alanyok hajlandóak és képesek együttműködni a tervezett vizitek, kezelési tervek és laboratóriumi vizsgálatok és egyéb eljárások elvégzésében, valamint a tájékozott beleegyező nyilatkozat aláírásában.

Kizárási kritériumok:

• Kóros máj- és veseműködésű alanyok (ALT > a normálérték felső határa; Cr > a normálérték felső határa).
• Az alanyok anti-HBc, HbsAg vagy HbeAg pozitívak a Hepatitis B vírustesztekben.
• Ismert, erősen allergiás felépítésű alanyok, akik allergiásak a vizsgálati készítményre vagy segédanyagára.
• Szisztémás krónikus betegségben és immunhiányban szenvedő alanyok.
• Tumorral diagnosztizált betegek.
• Mentális betegségben szenvedő betegek.

• Más típusú rendellenes növekedésben és fejlődésben szenvedő betegek.

  1. Növekedési hormon hiány (GHD) (GH stimulációs teszt igazolja);
  2. Turner-szindróma (lányok kariotípus-tesztje megerősítette);
  3. Noonan-szindróma (hipertelorizmus, pectus carinatum, hypophrenia, gyakran bőrbetegséggel és veleszületett szívbetegséggel, a tirozin-foszfatáz fehérje missense mutációja, a 12-es kromoszómán a nem receptor típusú 11-es (PTPN11) gén a betegek felénél, férfiaknál és nőknél egyaránt betegek);
  4. Laron szindróma (IGF-1 generációs teszttel megerősítve);
  5. A terhességi korhoz képest kicsi (a születési magasság vagy súly a tizedik percentilis vagy 2 SD alatt van, a felzárkózás növekedése 2 éves korban nem fejeződött be).
• Alultápláltság vagy hypothyreosis által okozott növekedési rendellenességek (pajzsmirigyfunkciós teszt).
• Veleszületett csontrendszeri rendellenességek vagy scoliosis, claudicatio.
• Károsodott glükózszabályozásban (IGR) szenvedő alanyok (beleértve a károsodott éhomi glükózt (IFG) és/vagy csökkent glükóztoleranciát (IGT) vagy cukorbetegségben szenvedők.
• Rendellenes elektrolit-, vérgáz-analízis (véna), kreatin-kináz-szintű alanyok.
• Azok az alanyok, akik 3 hónapon belül más klinikai vizsgálatokban vettek részt.
• Azok az alanyok, akik 3 hónapon belül olyan gyógyszereket kaptak, amelyek megzavarhatják a GH-szekréciót vagy a GH-funkciót, vagy más hormonokat (például nemi szteroidokat, glükokortikoidokat stb.).
• Azoknál a betegeknél, akiknél potenciálisan magas a daganatkockázat, például a tumormarkerek meghaladják a normál tartományt, és néhány egyéb relatív információ, kizárhatók a kezelésből.
• Egyéb feltételek, amelyek a vizsgáló véleménye szerint nem megfelelőek ehhez a vizsgálathoz.