Tutkimus PEG-somatropiinista idiopaattisen lyhytkasvuisten lasten hoidossa
maanantai 17. heinäkuuta 2017 päivittänyt: GeneScience Pharmaceuticals Co., Ltd.
Pegyloitu somatropiini (PEG-somatropiini) idiopaattisen lyhytkasvuisten lasten hoidossa: Kontrolloitu, tuleva, satunnaistettu, monikeskustutkimus II-vaiheen kanssa hoitamattoman kontrolliryhmän kanssa.
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää pegyloidun rekombinantin ihmisen kasvuhormonin (PEG-rhGH) injektion optimaalinen annos idiopaattisen lyhytkasvuisten (ISS) lasten hoitoon, arvioida sen turvallisuutta ja tehokkuutta sekä tarjota tieteellistä ja luotettavaa näyttöä lääkkeen annostuksesta vaiheessa III. kliininen tutkimus.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tuntematon
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
360
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Shanghai, Kiina
- Rekrytointi
- Shanghai Children's Hospital
-
Shanghai, Kiina
- Rekrytointi
- Shanghai Children's Hospital of Fudan University
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kiina
- Rekrytointi
- Tongji Hospital of Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
-
-
Jiangsu
-
Nanjing, Jiangsu, Kiina
- Rekrytointi
- The First Affiated Hospital of Nanjing Medical University
-
Wuxi, Jiangsu, Kiina
- Rekrytointi
- Affiliated Hospital of Jiangnan University
-
-
Jilin
-
Changchun, Jilin, Kiina
- Rekrytointi
- The First Hospital of Jilin University
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Kiina
- Rekrytointi
- The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta - 7 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Pojat ovat 4-9-vuotiaita ja tytöt 4-8-vuotiaita.
- Korkeus
- Kasvunopeus
- GH-huippupitoisuus ≥10,0 ng/ml kahdessa eri stimulaatiotestissä.
- Luun iän (BA) ja kronologisen iän (CA) ero on -2:sta +2:een.
- IGF-1-pitoisuus on välillä -2 SDS - +2 SDS.
- Prepubertaalinen tila (Tanner Stage I).
- Syntymäpaino normaalin rajoissa.
- Kasvuhormonihoitoa ei ole käytetty.
- Koehenkilöt ovat halukkaita ja kykeneviä tekemään yhteistyötä suorittaakseen aikataulun mukaisia vierailuja, hoitosuunnitelmia ja laboratoriotutkimuksia ja muita toimenpiteitä, allekirjoittaakseen tietoisen suostumuksen.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on epänormaali maksan ja munuaisten toiminta (ALT > normaaliarvon yläraja; Cr > normaaliarvon yläraja).
- Koehenkilöt ovat positiivisia anti-HBc:n, HbsAg:n tai HbeAg:n suhteen hepatiitti B -virustesteissä.
- Potilaat, joilla tiedetään olevan erittäin allerginen rakenne tai allergia tutkimustuotteelle tai sen apuaineelle.
- Potilaat, joilla on systeeminen krooninen sairaus ja immuunipuutos.
- Potilaat, joilla on diagnosoitu kasvain.
- Potilaat, joilla on mielisairaus.
Potilaat, joilla on muunlainen epänormaali kasvu ja kehitys.
- Kasvuhormonin puutos (GHD) (vahvistettu GH-stimulaatiotestillä);
- Turnerin oireyhtymä (vahvistettu tyttöjen karyotyyppitestillä);
- Noonanin oireyhtymä (hypertelorismi, pectus carinatum, hypofrenia, usein ihosairaus ja synnynnäinen sydänsairaus, proteiinityrosiinifosfataasin missensemutaatio, ei-reseptorityyppi 11 (PTPN11) -geeni kromosomissa 12 puolella potilaista, sekä miehillä että naisilla potilaat);
- Laronin oireyhtymä (vahvistettu IGF-1-sukupolvitestillä);
- Pieni raskausikään nähden (syntymäpituus tai -paino on alle kymmenennen prosenttipisteen tai 2 SD, ja kiinnikasvu jää kesken 2-vuotiaana).
- Aliravitsemuksesta tai kilpirauhasen vajaatoiminnasta johtuvat kasvuhäiriöt (kilpirauhasen toimintakoe).
- Synnynnäiset luuston poikkeavuudet tai skolioosi, rappeutuminen.
- Potilaat, joilla on heikentynyt glukoosin säätely (IGR) (mukaan lukien heikentynyt paastoglukoosi (IFG) ja/tai heikentynyt glukoositoleranssi (IGT) tai diabetes).
- Potilaat, joilla on epänormaali elektrolyytti, verikaasuanalyysi (laskimo), kreatiinikinaasi.
- Koehenkilöt, jotka osallistuivat muihin kliinisiin tutkimuksiin 3 kuukauden sisällä.
- Potilaat, jotka saivat lääkkeitä, jotka voivat häiritä kasvuhormonin eritystä tai toimintaa, tai muita hormoneja 3 kuukauden sisällä (kuten sukupuolisteroideja, glukokortikoideja jne.).
- Potilaat, joilla on potentiaalisesti korkea kasvainriski, kuten kasvainmarkkerit ylittävät normaalin alueen ja joitain muita suhteellisia tietoja, voidaan sulkea pois hoidosta.
- Muut olosuhteet, jotka tutkijan mielestä eivät sovellu tähän tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Jintrolong® pieniannoksinen ryhmä
PEG-rhGH-injektio (27IU/4,5mg/0,5ml/pullo)
0,1 mg/kg/paino ihon alle 52 viikon ajan.
|
PEG-somatropiini 0,1 mg/kg/vko viikoittain ihonalaisena injektiona 52 viikon ajan.
Muut nimet:
PEG-somatropiini 0,2 mg/kg/vko viikoittain ihonalaisena injektiona 52 viikon ajan.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Jintrolong® suuren annoksen ryhmä
PEG-rhGH-injektio (27IU/4,5mg/0,5ml/pullo)
0,2 mg/kg/paino ihon alle 52 viikon ajan.
|
PEG-somatropiini 0,1 mg/kg/vko viikoittain ihonalaisena injektiona 52 viikon ajan.
Muut nimet:
PEG-somatropiini 0,2 mg/kg/vko viikoittain ihonalaisena injektiona 52 viikon ajan.
Muut nimet:
|
|
Ei väliintuloa: Negatiivinen kontrolliryhmä
Käsittelemätön kontrolliryhmä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos pituuden keskihajontapisteissä kronologisen iän mukaan (ΔHtSDSCA)
Aikaikkuna: Perustaso: 52 viikkoa
|
Kronologisen iän (ΔHtSDSCA) pituuden keskihajontapisteen muutos lähtötasosta 52 viikkoon；ΔHtSDSCA=(korkeus Yx - CA Yx:n vertailukeskiarvo) / CA Yx:n viite-SD (Yx viittaa pituuden arvoon tietyssä ajankohdassa x)
|
Perustaso: 52 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos vuosittaisessa korkeusnopeudessa
Aikaikkuna: Perustaso: 52 viikkoa
|
Vuositasoinen korkeusnopeus = 12 × (korkeus Yx - lähtötilanteen korkeus)/(Yx päivämäärä - lähtötilanteen päivämäärä) (Yx viittaa korkeuden arvoon tietyssä ajankohdassa x)
|
Perustaso: 52 viikkoa
|
|
Muutos luun kypsymisessä
Aikaikkuna: Perustaso: 52 viikkoa
|
Luun kypsyminen =(BA Yx-BA lähtötasolla)/(Yx:n päivämäärä - lähtötilanteen päivämäärä) (Yx viittaa BA-arvoon tietyllä ajanhetkellä x)
|
Perustaso: 52 viikkoa
|
|
Muutos IGF-1:n keskihajontapisteissä (IGF-1 SDS)
Aikaikkuna: Perustaso: 52 viikkoa
|
GF-1 SDS=(IGF-1 Yx - CA Yx:n vertailukeskiarvo) / CA Yx:n viite-SD (Yx viittaa IGF-1-arvoon tietyssä ajankohdassa x)
|
Perustaso: 52 viikkoa
|
|
IGF-1/IGFBP-3-moolisuhde 52 viikon kohdalla
Aikaikkuna: Perustaso: 52 viikkoa
|
IGF-1/IGFBP-3-moolisuhde = [IGF-1 (ng/ml)/7,6]/[IGFBP-3 (ng/ml)/25,75]
|
Perustaso: 52 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 1. kesäkuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Lauantai 1. joulukuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 14. heinäkuuta 2017
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 14. heinäkuuta 2017
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 18. heinäkuuta 2017
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 19. heinäkuuta 2017
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 17. heinäkuuta 2017
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. heinäkuuta 2017
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- GenSci 033 CT-one year
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Jintrolong® pieniannoksinen ryhmä
-
M.D. Anderson Cancer CenterRekrytointi
-
Istituto Clinico HumanitasIstituto Superiore di Sanità; Ospedale San Raffaele; University of Paris 5... ja muut yhteistyökumppanitTuntematon
-
GeneScience Pharmaceuticals Co., Ltd.Tuntematon
-
Maastricht University Medical CenterTuntematon
-
Janssen Research & Development, LLCJanssen Research & Development, LLCAktiivinen, ei rekrytointiX-linkitetty retiniitti pigmentosaYhdysvallat, Kanada, Israel, Yhdistynyt kuningaskunta, Tanska, Ranska, Belgia, Italia, Alankomaat, Sveitsi, Espanja
-
Sheba Medical CenterIlmoittautuminen kutsusta
-
Seoul National University HospitalPhilips HealthcareValmis
-
Yale UniversityNational Institute on Alcohol Abuse and Alcoholism (NIAAA); VA Connecticut...Valmis
-
Merck Sharp & Dohme LLCValmis
-
Case Comprehensive Cancer CenterRekrytointiMunuaissolusyöpä | Munuaislantion uroteelisyöpä | Ihon pahanlaatuinen melanoomaYhdysvallat