Studie PEG-somatropinu v léčbě dětí s idiopatickým malým vzrůstem

Kritéria pro zařazení:

• Chlapcům je mezi 4 a 9 lety a dívkám mezi 4 a 8 lety.
• Výška
• Rychlost růstu
• Maximální koncentrace GH ≥10,0 ng/ml ve dvou různých stimulačních testech.
• Rozdíl kostního věku (BA) a chronologického věku (CA) je v rozmezí -2 až +2.
• Koncentrace IGF-1 je mezi -2 SDS až +2 SDS.
• Předpubertální stav (I. stupeň koželuh).
• Porodní hmotnost v normálním rozmezí.
• Léčba růstovým hormonem – naivní.
• Subjekty jsou ochotné a schopné spolupracovat na dokončení plánovaných návštěv, plánů léčby a laboratorních testů a dalších postupů, podepsat informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

• Subjekty s abnormálními funkcemi jater a ledvin (ALT > horní hranice normální hodnoty; Cr > horní hranice normální hodnoty).
• Subjekty jsou pozitivní na anti-HBc, HbsAg nebo HbeAg v testech na virus hepatitidy B.
• Subjekty se známou vysoce alergickou konstitucí nebo alergií na hodnocený produkt nebo jeho pomocnou látku.
• Subjekty se systémovým chronickým onemocněním a imunitní nedostatečností.
• Pacienti s diagnózou nádoru.
• Pacienti s duševním onemocněním.

• Pacienti s jinými typy abnormálního růstu a vývoje.

  1. Nedostatek růstového hormonu (GHD) (potvrzený testem stimulace GH);
  2. Turnerův syndrom (potvrzený testem karyotypu dívek);
  3. Noonanův syndrom (hypertelorismus, pectus carinatum, hypofrenie, často s kožním onemocněním a vrozenou srdeční vadou, missense mutace protein tyrosin fosfatázy, gen nereceptorového typu 11 (PTPN11) na chromozomu 12 u poloviny pacientů, u mužů i žen pacienti);
  4. Laronův syndrom (potvrzený testem generace IGF-1);
  5. Malý vzhledem ke gestačnímu věku (porodní výška nebo hmotnost je pod desátým percentilem nebo 2 SD, s doháněním nedokončeným růstem ve 2 letech).
• Poruchy růstu způsobené podvýživou nebo hypotyreózou (test funkce štítné žlázy).
• Vrozené kosterní abnormality nebo skolióza, klaudikace.
• Subjekty s narušenou regulací glukózy (IGR) (včetně narušené glukózy nalačno (IFG) a/nebo narušené glukózové tolerance (IGT)) nebo diabetem).
• Subjekty s abnormálním elektrolytem, ​​analýzou krevních plynů (žily), kreatinkinázou.
• Subjekty, které se během 3 měsíců zúčastnily jiných klinických studií.
• Subjekty, které dostávaly léky, které mohou interferovat se sekrecí GH nebo funkcí GH nebo jiných hormonů do 3 měsíců (jako jsou pohlavní steroidy, glukokortikoidy atd.).
• U pacientů s potenciálním vysokým rizikem nádoru, jako jsou nádorové markery přesahující normální rozmezí a některé další relativní informace, mohou být z léčby vyloučeni.
• Jiné podmínky, které jsou podle názoru zkoušejícího nevhodné pro tuto studii.