Uno studio sulla PEG-somatropina nel trattamento dei bambini con bassa statura idiopatica

Criterio di inclusione:

• I maschi hanno dai 4 ai 9 anni e le femmine dai 4 agli 8 anni.
• Altezza
• Velocità di crescita
• Concentrazione di picco di GH ≥10,0 ng/mL in due diversi test di stimolazione.
• La differenza di età ossea (BA) ed età cronologica (CA) è compresa tra -2 e +2.
• La concentrazione di IGF-1 è compresa tra -2 SDS e +2 SDS.
• Stato prepuberale (Tanner Stage I).
• Peso alla nascita entro il range normale.
• Naive al trattamento con l'ormone della crescita.
• I soggetti sono disposti e in grado di collaborare per completare visite programmate, piani di trattamento e test di laboratorio e altre procedure, per firmare il consenso informato.

Criteri di esclusione:

• Soggetti con funzionalità epatica e renale anomale (ALT > limite superiore del valore normale; Cr > limite superiore del valore normale).
• I soggetti sono positivi per anti-HBc, HbsAg o HbeAg nei test del virus dell'epatite B.
• Soggetti con costituzione altamente allergica nota o allergia al prodotto sperimentale o al suo eccipiente.
• Soggetti con malattia cronica sistemica e deficienza immunitaria.
• Pazienti con diagnosi di tumore.
• Pazienti con malattia mentale.

• Pazienti con altri tipi di crescita e sviluppo anormali.

  1. Deficit dell'ormone della crescita (GHD) (confermato dal test di stimolazione del GH);
  2. Sindrome di Turner (confermata dal test del cariotipo delle ragazze);
  3. Sindrome di Noonan (ipertelorismo, pectus carinatum, ipofrenia, frequentemente con malattia della pelle e cardiopatia congenita, mutazione missenso del gene della proteina tirosina fosfatasi, tipo non recettore 11 (PTPN11) sul cromosoma 12 per la metà dei pazienti, sia maschi che femmine pazienti);
  4. sindrome di Laron (confermata dal test di generazione di IGF-1);
  5. Piccolo per l'età gestazionale (l'altezza o il peso alla nascita è inferiore al decimo percentile o 2 DS, con crescita di recupero incompleta a 2 anni).
• Disturbi della crescita causati da malnutrizione o ipotiroidismo (test di funzionalità tiroidea).
• Anomalie scheletriche congenite o scoliosi, claudicatio.
• Soggetti con alterata regolazione del glucosio (IGR) (inclusi glicemia a digiuno alterata (IFG) e/o ridotta tolleranza al glucosio (IGT)) o diabete).
• Soggetti con elettroliti anormali, analisi dei gas nel sangue (vena), creatina chinasi.
• Soggetti che hanno preso parte ad altri studi clinici entro 3 mesi.
• Soggetti che hanno ricevuto farmaci che possono interferire con la secrezione o la funzione del GH o altri ormoni entro 3 mesi (come steroidi sessuali, glucocorticoidi, ecc.).
• Per i pazienti con potenziali rischi tumorali elevati, come i marcatori tumorali che superano il range normale e alcune altre informazioni relative, possono essere esclusi dal trattamento.
• Altre condizioni che non sono appropriate per questo studio secondo il parere dello sperimentatore.