评估 PTI-428 安全性、耐受性和药代动力学在以 KALYDECO ®作为背景治疗的囊性纤维化受试者中的研究
2020年3月24日 更新者：Proteostasis Therapeutics, Inc.
一项随机、安慰剂对照的 I 期研究，旨在评估 PTI-428 在囊性纤维化受试者中的安全性、耐受性和药代动力学。
该试验将由一个单一治疗组组成，该治疗组招募患有 CF 并接受 KALYDECO ®背景治疗的成年受试者。
将招收大约 16 名受试者。
研究概览
详细说明
单一治疗组将招募目前接受至少 3 个月稳定 KALYDECO 背景治疗的 CF 成年受试者。
受试者将被随机分配到 PTI-428 或安慰剂组。
每个剂量每天给药一次 (QD)，共给药 14 天。
在整个研究过程中，受试者将继续用 KALYDECO ®治疗。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
15
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Belfast、英国、BT9 6AD
- Celerion
-
Manchester、英国
- Medicines Evaluation Unit
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 确诊为 CF。
- 在随机化时至少 3 个月的标签适应症和每个标签剂量的 Kalydeco 剂量稳定
- 第一秒用力呼气容积 (FEV1) 为预计值的 40-90%。
- 在筛选前至少 30 天和研究期间不吸烟和不吸烟。
排除标准：
- 在研究第 1 天之前的 30 天内或 5 个半衰期（以较长者为准）内参加另一项临床试验或使用研究药物治疗。
- 过去五年内的癌症病史（不包括在筛查前至少一年接受过治愈性治疗的宫颈 CIS 和非黑色素瘤皮肤癌）。
- 器官移植史。
- 任何窦肺感染或 CF 恶化需要在研究第 1 天的 1 个月内改变或添加药物（包括抗生素）或研究者在第 1 天的 1 个月内确定的任何其他具有临床意义的感染。
- 调查员确定的筛选后 12 个月内的酒精或药物滥用或依赖史。
- 具有生育潜力的男性和女性，除非他们在参与临床研究期间和研究终止后 4 周内使用高效避孕方法。
- 孕妇或哺乳期妇女。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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有源比较器：PTI-428
受试者将接受每天一次的 PTI-428 或安慰剂给药，持续 14 天。
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PTI-428 或安慰剂将给予 QD 14 天。
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安慰剂比较：安慰剂
受试者将接受每天一次的 PTI-428 或安慰剂给药，持续 14 天。
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PTI-428 或安慰剂将给予 QD 14 天。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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通过不良事件、安全实验室、心电图 (ECG)、身体检查和生命体征评估的安全性和耐受性
大体时间：第 21 天的基线
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第 21 天的基线
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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多次口服剂量的 t1/2
大体时间：第 14 天的基线
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第 14 天的基线
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多次口服剂量的 Tmax
大体时间：第 14 天的基线
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第 14 天的基线
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多次口服剂量的 Cmax
大体时间：第 14 天的基线
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第 14 天的基线
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多次口服剂量的 AUC0-t
大体时间：第 14 天的基线
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第 14 天的基线
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其他结果措施
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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FEV1 随时间的变化
大体时间：第 21 天的基线
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第 21 天的基线
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汗液氯化物随时间的变化
大体时间：第 21 天的基线
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第 21 天的基线
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体重随时间变化
大体时间：第 21 天的基线
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第 21 天的基线
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鼻上皮 mRNA 和蛋白表达随时间的变化
大体时间：第 21 天的基线
|
第 21 天的基线
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年7月28日
初级完成 (实际的)
2018年10月3日
研究完成 (实际的)
2018年10月3日
研究注册日期
首次提交
2017年8月18日
首先提交符合 QC 标准的
2017年8月18日
首次发布 (实际的)
2017年8月23日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年3月26日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年3月24日
最后验证
2020年3月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
PTI-428的临床试验
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Proteostasis Therapeutics, Inc.完全的健康志愿者 - 完成 | 囊性纤维化 - 完全美国, 比利时, 英国, 法国, 德国, 加拿大, 丹麦, 新西兰, 澳大利亚
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Proteostasis Therapeutics, Inc.完全的
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Shanghai Synergy Pharmaceutical Sciences Co., Ltd.尚未招聘