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Studio che valuta la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di PTI-428 in soggetti con fibrosi cistica su KALYDECO® come terapia di base

24 marzo 2020 aggiornato da: Proteostasis Therapeutics, Inc.

Uno studio di fase I, randomizzato, controllato con placebo, progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di PTI-428 in soggetti con fibrosi cistica.

Lo studio consisterà in un singolo gruppo di trattamento che arruolerà soggetti adulti con FC in terapia di base con KALYDECO®. Saranno arruolati circa 16 soggetti.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il gruppo di trattamento singolo arruolerà soggetti adulti con FC attualmente in terapia di base KALYDECO® stabile per un minimo di 3 mesi al momento della randomizzazione. I soggetti saranno randomizzati a PTI-428 o placebo. Ogni dose verrà somministrata una volta al giorno (QD) per un totale di 14 giorni. I soggetti continueranno il trattamento con KALYDECO® durante lo studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

15

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • Belfast, Regno Unito, BT9 6AD
        • Celerion
      • Manchester, Regno Unito
        • Medicines Evaluation Unit

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi confermata di FC.
  • Stabile al dosaggio di Kalydeco sia per l'indicazione in etichetta che per il dosaggio per etichetta per un minimo di 3 mesi al momento della randomizzazione
  • Volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) 40-90% previsto.
  • Utente non fumatore e non tabacco per un minimo di 30 giorni prima dello screening e per la durata dello studio.

Criteri di esclusione:

  • Partecipazione a un altro studio clinico o trattamento con un agente sperimentale entro 30 giorni o 5 emivite, a seconda di quale sia il periodo più lungo, prima del Giorno 1 dello studio.
  • Storia di cancro negli ultimi cinque anni (escluso CIS cervicale con terapia curativa per almeno un anno prima dello screening e cancro della pelle non melanoma).
  • Storia del trapianto di organi.
  • Qualsiasi infezione sinopolmonare o esacerbazione della FC che richieda una modifica o l'aggiunta di farmaci (inclusi gli antibiotici) entro 1 mese dal Giorno 1 dello studio o qualsiasi altra infezione clinicamente significativa determinata dallo sperimentatore entro 1 mese dal Giorno 1.
  • Storia di abuso o dipendenza da alcol o droghe entro 12 mesi dallo screening come determinato dall'investigatore.
  • - Maschi e femmine in età fertile, a meno che non utilizzino metodi contraccettivi altamente efficaci durante la partecipazione allo studio clinico e per 4 settimane dopo il termine dello studio.
  • Donne incinte o che allattano.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: PTI-428
I soggetti riceveranno una dose giornaliera di PTI-428 o placebo per 14 giorni.
Droga: PTI-428
PTI-428 o placebo verranno somministrati QD per 14 giorni.
Comparatore placebo: Placebo
I soggetti riceveranno una dose giornaliera di PTI-428 o placebo per 14 giorni.
Droga: Placebo
PTI-428 o placebo verranno somministrati QD per 14 giorni.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità valutate da eventi avversi, laboratori di sicurezza, elettrocardiogrammi (ECG), esami fisici e segni vitali
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 21
Basale fino al giorno 21

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
t1/2 di dosi orali multiple
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 14
Basale fino al giorno 14
Tmax di dosi orali multiple
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 14
Basale fino al giorno 14
Cmax di dosi orali multiple
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 14
Basale fino al giorno 14
AUC0-t di dosi orali multiple
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 14
Basale fino al giorno 14

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione del FEV1 nel tempo
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 21
Basale fino al giorno 21
Variazione del cloruro nel sudore nel tempo
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 21
Basale fino al giorno 21
Cambiamento di peso nel tempo
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 21
Basale fino al giorno 21
Cambiamento dell'mRNA epiteliale nasale e dell'espressione proteica nel tempo
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 21
Basale fino al giorno 21

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Proteostasis Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 luglio 2017

Completamento primario (Effettivo)

3 ottobre 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

3 ottobre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 agosto 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 agosto 2017

Primo Inserito (Effettivo)

23 agosto 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 marzo 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 marzo 2020

Ultimo verificato

1 marzo 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PTI-428-05

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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