Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse, der vurderer PTI-428 sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik hos forsøgspersoner med cystisk fibrose på KALYDECO® som baggrundsterapi

24. marts 2020 opdateret af: Proteostasis Therapeutics, Inc.

En fase I, randomiseret, placebokontrolleret, undersøgelse designet til at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken af ​​PTI-428 hos forsøgspersoner med cystisk fibrose.

Forsøget vil bestå af en enkelt behandlingsgruppe, der indskriver voksne forsøgspersoner med CF i baggrundsterapi med KALYDECO®. Der vil blive tilmeldt cirka 16 fag.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Enkeltbehandlingsgruppen vil inkludere voksne forsøgspersoner med CF i øjeblikket i stabil KALYDECO® baggrundsterapi i mindst 3 måneder på randomiseringstidspunktet. Forsøgspersoner vil blive randomiseret til enten PTI-428 eller placebo. Hver dosis vil blive administreret én gang dagligt (QD) i i alt 14 dage. Forsøgspersonerne vil fortsætte behandlingen med KALYDECO® gennem hele undersøgelsen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

15

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Belfast, Det Forenede Kongerige, BT9 6AD
        • Celerion
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • Medicines Evaluation Unit

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet diagnose af CF.
  • Stabil på Kalydeco-dosering til både etiketindikation og pr. etiketdosering i minimum 3 måneder på randomiseringstidspunktet
  • Forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) 40-90 % forudsagt.
  • Ikke-ryger og ikke-tobaksbruger i minimum 30 dage før screening og under undersøgelsens varighed.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltagelse i et andet klinisk forsøg eller behandling med et forsøgsmiddel inden for 30 dage eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst, før undersøgelsesdag 1.
  • Anamnese med kræft inden for de seneste fem år (eksklusive cervikal CIS med helbredende behandling i mindst et år før screening og ikke-melanom hudkræft).
  • Historie om organtransplantation.
  • Enhver sinopulmonal infektion eller CF-eksacerbation, der kræver en ændring eller tilføjelse af medicin (inklusive antibiotika) inden for 1 måned efter undersøgelsesdag 1 eller enhver anden klinisk signifikant infektion som bestemt af investigator inden for 1 måned efter dag 1.
  • Anamnese med alkohol- eller stofmisbrug eller afhængighed inden for 12 måneder efter screening som bestemt af investigator.
  • Mænd og kvinder i den fødedygtige alder, medmindre de anvender højeffektive præventionsmetoder under deltagelse i det kliniske studie og i 4 uger efter afslutning fra studiet.
  • Gravide eller ammende kvinder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: PTI-428
Forsøgspersonerne vil modtage én gang daglig dosering af PTI-428 eller placebo i 14 dage.
Medicin: PTI-428
PTI-428 eller placebo vil blive givet QD i 14 dage.
Placebo komparator: Placebo
Forsøgspersonerne vil modtage én gang daglig dosering af PTI-428 eller placebo i 14 dage.
Medicin: Placebo
PTI-428 eller placebo vil blive givet QD i 14 dage.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet vurderet ved uønskede hændelser, sikkerhedslaboratorier, elektrokardiogrammer (EKG'er), fysiske undersøgelser og vitale tegn
Tidsramme: Baseline til og med dag 21
Baseline til og med dag 21

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
t1/2 af flere orale doser
Tidsramme: Baseline til og med dag 14
Baseline til og med dag 14
Tmax af flere orale doser
Tidsramme: Baseline til og med dag 14
Baseline til og med dag 14
Cmax for flere orale doser
Tidsramme: Baseline til og med dag 14
Baseline til og med dag 14
AUC0-t af flere orale doser
Tidsramme: Baseline til og med dag 14
Baseline til og med dag 14

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring i FEV1 over tid
Tidsramme: Baseline til og med dag 21
Baseline til og med dag 21
Ændring i svedklorid over tid
Tidsramme: Baseline til og med dag 21
Baseline til og med dag 21
Ændring i vægt over tid
Tidsramme: Baseline til og med dag 21
Baseline til og med dag 21
Ændring i nasal epitel mRNA og proteinekspression over tid
Tidsramme: Baseline til og med dag 21
Baseline til og med dag 21

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Proteostasis Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. juli 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

3. oktober 2018

Studieafslutning (Faktiske)

3. oktober 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. august 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. august 2017

Først opslået (Faktiske)

23. august 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. marts 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. marts 2020

Sidst verificeret

1. marts 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PTI-428-05

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med PTI-428

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Armenia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner