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Étude évaluant l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique du PTI-428 chez des sujets atteints de fibrose kystique sous KALYDECO® comme traitement de fond

24 mars 2020 mis à jour par: Proteostasis Therapeutics, Inc.

Une étude de phase I, randomisée, contrôlée par placebo, conçue pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique du PTI-428 chez les sujets atteints de fibrose kystique.

L'essai consistera en un seul groupe de traitement recrutant des sujets adultes atteints de mucoviscidose sous traitement de fond avec KALYDECO®. Environ 16 sujets seront inscrits.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le groupe de traitement unique recrutera des sujets adultes atteints de mucoviscidose actuellement sous traitement de fond stable KALYDECO® pendant au moins 3 mois au moment de la randomisation. Les sujets seront randomisés pour recevoir soit le PTI-428, soit le placebo. Chaque dose sera administrée une fois par jour (QD) pendant un total de 14 jours. Les sujets poursuivront le traitement par KALYDECO® tout au long de l'étude.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

15

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Royaume-Uni
      • Belfast, Royaume-Uni, BT9 6AD
        • Celerion
      • Manchester, Royaume-Uni
        • Medicines Evaluation Unit

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic confirmé de mucoviscidose.
  • Stable sur le dosage Kalydeco pour l'indication de l'étiquette et le dosage par étiquette pendant au moins 3 mois au moment de la randomisation
  • Volume expiratoire forcé en 1 seconde (FEV1) 40-90% prédit.
  • Non-fumeur et non-fumeur depuis au moins 30 jours avant le dépistage et pour la durée de l'étude.

Critère d'exclusion:

  • Participation à un autre essai clinique ou traitement avec un agent expérimental dans les 30 jours ou 5 demi-vies, selon la plus longue des deux, avant le jour d'étude 1.
  • Antécédents de cancer au cours des cinq dernières années (à l'exclusion du CIS cervical avec traitement curatif pendant au moins un an avant le dépistage et du cancer de la peau autre que le mélanome).
  • Histoire de la transplantation d'organes.
  • Toute infection sinopulmonaire ou exacerbation de la mucoviscidose nécessitant un changement ou l'ajout de médicaments (y compris des antibiotiques) dans le mois suivant le jour 1 de l'étude ou toute autre infection cliniquement significative déterminée par l'investigateur dans le mois suivant le jour 1.
  • Antécédents d'abus d'alcool ou de drogues ou de dépendance dans les 12 mois suivant le dépistage, tel que déterminé par l'enquêteur.
  • Homme et femme en âge de procréer, à moins qu'ils n'utilisent des méthodes de contraception hautement efficaces pendant leur participation à l'étude clinique et pendant 4 semaines après la fin de l'étude.
  • Femmes enceintes ou allaitantes.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: PTI-428
Les sujets recevront une dose quotidienne de PTI-428 ou un placebo pendant 14 jours.
Médicament: PTI-428
Le PTI-428 ou un placebo sera administré QD pendant 14 jours.
Comparateur placebo: Placebo
Les sujets recevront une dose quotidienne de PTI-428 ou un placebo pendant 14 jours.
Médicament: Placebo
Le PTI-428 ou un placebo sera administré QD pendant 14 jours.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Sécurité et tolérabilité évaluées par les événements indésirables, les laboratoires de sécurité, les électrocardiogrammes (ECG), les examens physiques et les signes vitaux
Délai: Ligne de base jusqu'au jour 21
Ligne de base jusqu'au jour 21

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
t1/2 de doses orales multiples
Délai: Ligne de base jusqu'au jour 14
Ligne de base jusqu'au jour 14
Tmax de doses orales multiples
Délai: Ligne de base jusqu'au jour 14
Ligne de base jusqu'au jour 14
Cmax de doses orales multiples
Délai: Ligne de base jusqu'au jour 14
Ligne de base jusqu'au jour 14
ASC0-t de doses orales multiples
Délai: Ligne de base jusqu'au jour 14
Ligne de base jusqu'au jour 14

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Délai
Modification du VEMS au fil du temps
Délai: Ligne de base jusqu'au jour 21
Ligne de base jusqu'au jour 21
Changement du chlorure de sueur au fil du temps
Délai: Ligne de base jusqu'au jour 21
Ligne de base jusqu'au jour 21
Changement de poids dans le temps
Délai: Ligne de base jusqu'au jour 21
Ligne de base jusqu'au jour 21
Modification de l'ARNm épithélial nasal et de l'expression des protéines au fil du temps
Délai: Ligne de base jusqu'au jour 21
Ligne de base jusqu'au jour 21

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Proteostasis Therapeutics, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

28 juillet 2017

Achèvement primaire (Réel)

3 octobre 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

3 octobre 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 août 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 août 2017

Première publication (Réel)

23 août 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

26 mars 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

24 mars 2020

Dernière vérification

1 mars 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PTI-428-05

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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