Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van PTI-428 bij proefpersonen met cystische fibrose op KALYDECO® als achtergrondtherapie

24 maart 2020 bijgewerkt door: Proteostasis Therapeutics, Inc.

Een gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde fase I-studie ontworpen om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van PTI-428 te beoordelen bij proefpersonen met cystische fibrose.

De proef zal bestaan ​​uit een enkele behandelingsgroep die volwassen patiënten met CF inschrijft op achtergrondtherapie met KALYDECO®. Er zullen ongeveer 16 proefpersonen worden ingeschreven.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De enkele behandelingsgroep zal volwassen patiënten met CF inschrijven die momenteel een stabiele KALYDECO®-achtergrondtherapie krijgen gedurende minimaal 3 maanden op het moment van randomisatie. Proefpersonen zullen worden gerandomiseerd naar PTI-428 of placebo. Elke dosis wordt eenmaal daags (QD) gedurende in totaal 14 dagen toegediend. De proefpersonen zullen tijdens het onderzoek de behandeling met KALYDECO® voortzetten.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

15

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
      • Belfast, Verenigd Koninkrijk, BT9 6AD
        • Celerion
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk
        • Medicines Evaluation Unit

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Bevestigde diagnose CF.
  • Stabiel op Kalydeco-dosering voor zowel etiketindicatie als dosering per etiket gedurende minimaal 3 maanden op het moment van randomisatie
  • Geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1) 40-90% voorspeld.
  • Niet-roker en niet-tabaksgebruiker gedurende minimaal 30 dagen voorafgaand aan de screening en voor de duur van het onderzoek.

Uitsluitingscriteria:

  • Deelname aan een ander klinisch onderzoek of behandeling met een onderzoeksmiddel binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden, afhankelijk van welke langer is, voorafgaand aan Studiedag 1.
  • Geschiedenis van kanker in de afgelopen vijf jaar (exclusief cervicale CIS met curatieve therapie gedurende ten minste één jaar voorafgaand aan screening en niet-melanome huidkanker).
  • Geschiedenis van orgaantransplantatie.
  • Elke longinfectie of exacerbatie van CF die een wijziging of toevoeging van medicatie (inclusief antibiotica) vereist binnen 1 maand na Studiedag 1 of elke andere klinisch significante infectie zoals vastgesteld door de onderzoeker binnen 1 maand na Dag 1.
  • Geschiedenis van alcohol- of drugsmisbruik of -afhankelijkheid binnen 12 maanden na screening, zoals bepaald door de onderzoeker.
  • Mannen en vrouwen in de vruchtbare leeftijd, tenzij ze zeer effectieve anticonceptiemethodes gebruiken tijdens deelname aan de klinische studie en gedurende 4 weken na beëindiging van de studie.
  • Zwangere of zogende vrouwen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: PTI-428
Proefpersonen zullen gedurende 14 dagen een eenmaal daagse dosering van PTI-428 of placebo krijgen.
Geneesmiddel: PTI-428
PTI-428 of placebo krijgt QD gedurende 14 dagen.
Placebo-vergelijker: Placebo
Proefpersonen zullen gedurende 14 dagen een eenmaal daagse dosering van PTI-428 of placebo krijgen.
Geneesmiddel: Placebo
PTI-428 of placebo krijgt QD gedurende 14 dagen.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Veiligheid en verdraagbaarheid zoals beoordeeld door bijwerkingen, veiligheidslaboratoria, elektrocardiogrammen (ECG's), lichamelijk onderzoek en vitale functies
Tijdsspanne: Basislijn tot en met dag 21
Basislijn tot en met dag 21

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
t1/2 van meerdere orale doses
Tijdsspanne: Basislijn tot en met dag 14
Basislijn tot en met dag 14
Tmax van meerdere orale doses
Tijdsspanne: Basislijn tot en met dag 14
Basislijn tot en met dag 14
Cmax van meerdere orale doses
Tijdsspanne: Basislijn tot en met dag 14
Basislijn tot en met dag 14
AUC0-t van meerdere orale doses
Tijdsspanne: Basislijn tot en met dag 14
Basislijn tot en met dag 14

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering in FEV1 in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn tot en met dag 21
Basislijn tot en met dag 21
Verandering in zweetchloride in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn tot en met dag 21
Basislijn tot en met dag 21
Gewichtsverandering in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn tot en met dag 21
Basislijn tot en met dag 21
Verandering in nasaal epitheel mRNA en eiwitexpressie in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn tot en met dag 21
Basislijn tot en met dag 21

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Proteostasis Therapeutics, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 juli 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

3 oktober 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

3 oktober 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 augustus 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 augustus 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

23 augustus 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

26 maart 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 maart 2020

Laatst geverifieerd

1 maart 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PTI-428-05

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Taaislijmziekte

Klinische onderzoeken op PTI-428

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Russia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren