Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie som bedömer PTI-428 säkerhet, tolerabilitet och farmakokinetik hos patienter med cystisk fibros på KALYDECO® som bakgrundsterapi

24 mars 2020 uppdaterad av: Proteostasis Therapeutics, Inc.

En fas I, randomiserad, placebokontrollerad, studie utformad för att bedöma säkerheten, tolerabiliteten och farmakokinetiken för PTI-428 hos patienter med cystisk fibros.

Studien kommer att bestå av en enda behandlingsgrupp som registrerar vuxna patienter med CF på bakgrundsterapi med KALYDECO®. Cirka 16 ämnen kommer att skrivas in.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Den enda behandlingsgruppen kommer att registrera vuxna patienter med CF som för närvarande får stabil KALYDECO®-bakgrundsterapi i minst 3 månader vid tidpunkten för randomisering. Försökspersoner kommer att randomiseras till antingen PTI-428 eller placebo. Varje dos kommer att administreras en gång dagligen (QD) under totalt 14 dagar. Försökspersonerna kommer att fortsätta behandlingen med KALYDECO® under hela studien.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

15

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Storbritannien
      • Belfast, Storbritannien, BT9 6AD
        • Celerion
      • Manchester, Storbritannien
        • Medicines Evaluation Unit

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Bekräftad diagnos av CF.
  • Stabil på Kalydeco-dosering för både etikettindikation och per etikettdosering i minst 3 månader vid tidpunkten för randomisering
  • Forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1) 40-90 % förutspådd.
  • Icke-rökare och icke-tobaksanvändare i minst 30 dagar före screening och under hela studien.

Exklusions kriterier:

  • Deltagande i en annan klinisk prövning eller behandling med ett prövningsmedel inom 30 dagar eller 5 halveringstider, beroende på vilken som är längre, före studiedag 1.
  • Historik av cancer under de senaste fem åren (exklusive cervikal CIS med kurativ terapi i minst ett år före screening och icke-melanom hudcancer).
  • Historia om organtransplantation.
  • Varje sinopulmonell infektion eller CF-exacerbation som kräver en förändring eller tillägg av medicinering (inklusive antibiotika) inom 1 månad från studiedag 1 eller någon annan kliniskt signifikant infektion som fastställts av utredaren inom 1 månad från dag 1.
  • Historik av alkohol- eller drogmissbruk eller -beroende inom 12 månader efter screening enligt bedömningen av utredaren.
  • Man och kvinna i fertil ålder, såvida de inte använder högeffektiva preventivmetoder under deltagande i den kliniska studien och i 4 veckor efter avslutad studie.
  • Gravida eller ammande kvinnor.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: PTI-428
Försökspersoner kommer att få en dosering av PTI-428 en gång dagligen eller placebo under 14 dagar.
Läkemedel: PTI-428
PTI-428 eller placebo kommer att ges QD i 14 dagar.
Placebo-jämförare: Placebo
Försökspersoner kommer att få en dosering av PTI-428 en gång dagligen eller placebo under 14 dagar.
Läkemedel: Placebo
PTI-428 eller placebo kommer att ges QD i 14 dagar.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Säkerhet och tolerabilitet bedömd av biverkningar, säkerhetslaboratorier, elektrokardiogram (EKG), fysiska undersökningar och vitala tecken
Tidsram: Baslinje till och med dag 21
Baslinje till och med dag 21

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
t1/2 av flera orala doser
Tidsram: Baslinje till och med dag 14
Baslinje till och med dag 14
Tmax för flera orala doser
Tidsram: Baslinje till och med dag 14
Baslinje till och med dag 14
Cmax för flera orala doser
Tidsram: Baslinje till och med dag 14
Baslinje till och med dag 14
AUC0-t för flera orala doser
Tidsram: Baslinje till och med dag 14
Baslinje till och med dag 14

Andra resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förändring i FEV1 över tiden
Tidsram: Baslinje till och med dag 21
Baslinje till och med dag 21
Förändring i svettklorid över tiden
Tidsram: Baslinje till och med dag 21
Baslinje till och med dag 21
Förändring i vikt över tiden
Tidsram: Baslinje till och med dag 21
Baslinje till och med dag 21
Förändring i nasal epitelial mRNA och proteinuttryck över tid
Tidsram: Baslinje till och med dag 21
Baslinje till och med dag 21

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Proteostasis Therapeutics, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

28 juli 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

3 oktober 2018

Avslutad studie (Faktisk)

3 oktober 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 augusti 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 augusti 2017

Första postat (Faktisk)

23 augusti 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

26 mars 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

24 mars 2020

Senast verifierad

1 mars 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PTI-428-05

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Cystisk fibros

Kliniska prövningar på PTI-428

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Guinea

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera