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Estudio que evalúa la seguridad, tolerabilidad y farmacocinética de PTI-428 en sujetos con fibrosis quística en KALYDECO® como terapia de base

24 de marzo de 2020 actualizado por: Proteostasis Therapeutics, Inc.

Un estudio de fase I, aleatorizado, controlado con placebo, diseñado para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética de PTI-428 en sujetos con fibrosis quística.

El ensayo consistirá en un solo grupo de tratamiento que inscribirá a sujetos adultos con FQ en terapia de fondo con KALYDECO®. Se inscribirán aproximadamente 16 asignaturas.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El grupo de tratamiento único inscribirá a sujetos adultos con FQ que actualmente reciben una terapia de fondo estable con KALYDECO® durante un mínimo de 3 meses en el momento de la aleatorización. Los sujetos serán asignados al azar a PTI-428 o placebo. Cada dosis se administrará una vez al día (QD) durante un total de 14 días. Los sujetos continuarán el tratamiento con KALYDECO® durante todo el estudio.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

15

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Reino Unido
      • Belfast, Reino Unido, BT9 6AD
        • Celerion
      • Manchester, Reino Unido
        • Medicines Evaluation Unit

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico confirmado de FQ.
  • Estable con la dosificación de Kalydeco tanto para la indicación de la etiqueta como para la dosificación de la etiqueta durante un mínimo de 3 meses en el momento de la aleatorización
  • Volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1) 40-90 % previsto.
  • No fumador ni consumidor de tabaco durante un mínimo de 30 días antes de la selección y durante la duración del estudio.

Criterio de exclusión:

  • Participación en otro ensayo clínico o tratamiento con un agente en investigación dentro de los 30 días o 5 semividas, lo que sea más largo, antes del Día 1 del estudio.
  • Antecedentes de cáncer en los últimos cinco años (excluyendo CIS cervical con terapia curativa durante al menos un año antes de la detección y cáncer de piel no melanoma).
  • Historia del trasplante de órganos.
  • Cualquier infección sinopulmonar o exacerbación de FQ que requiera un cambio o adición de medicación (incluidos los antibióticos) dentro de 1 mes del Día 1 del estudio o cualquier otra infección clínicamente significativa según lo determine el investigador dentro de 1 mes del Día 1.
  • Antecedentes de abuso o dependencia de alcohol o drogas dentro de los 12 meses posteriores a la selección según lo determine el investigador.
  • Hombres y mujeres en edad fértil, a menos que estén usando métodos anticonceptivos altamente efectivos durante la participación en el estudio clínico y durante las 4 semanas posteriores a la finalización del estudio.
  • Mujeres embarazadas o lactantes.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: PTI-428
Los sujetos recibirán una dosis diaria de PTI-428 o placebo durante 14 días.
Droga: PTI-428
Se administrará PTI-428 o placebo QD durante 14 días.
Comparador de placebos: Placebo
Los sujetos recibirán una dosis diaria de PTI-428 o placebo durante 14 días.
Droga: Placebo
Se administrará PTI-428 o placebo QD durante 14 días.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Seguridad y tolerabilidad evaluadas por eventos adversos, laboratorios de seguridad, electrocardiogramas (ECG), exámenes físicos y signos vitales
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 21
Línea de base hasta el día 21

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
t1/2 de múltiples dosis orales
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 14
Línea de base hasta el día 14
Tmax de múltiples dosis orales
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 14
Línea de base hasta el día 14
Cmax de múltiples dosis orales
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 14
Línea de base hasta el día 14
AUC0-t de múltiples dosis orales
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 14
Línea de base hasta el día 14

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio en FEV1 con el tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 21
Línea de base hasta el día 21
Cambio en el cloruro del sudor con el tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 21
Línea de base hasta el día 21
Cambio de peso con el tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 21
Línea de base hasta el día 21
Cambio en el ARNm epitelial nasal y la expresión de proteínas a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 21
Línea de base hasta el día 21

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Proteostasis Therapeutics, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

28 de julio de 2017

Finalización primaria (Actual)

3 de octubre de 2018

Finalización del estudio (Actual)

3 de octubre de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de agosto de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de agosto de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

23 de agosto de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

26 de marzo de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de marzo de 2020

Última verificación

1 de marzo de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • PTI-428-05

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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