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Estudo avaliando a segurança, tolerabilidade e farmacocinética do PTI-428 em indivíduos com fibrose cística em KALYDECO® como terapia de base

24 de março de 2020 atualizado por: Proteostasis Therapeutics, Inc.

Um estudo de fase I, randomizado, controlado por placebo, projetado para avaliar a segurança, tolerabilidade e farmacocinética do PTI-428 em indivíduos com fibrose cística.

O estudo consistirá em um único grupo de tratamento envolvendo indivíduos adultos com FC em terapia de base com KALYDECO®. Cerca de 16 indivíduos serão inscritos.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O grupo de tratamento único incluirá indivíduos adultos com FC atualmente em terapia de base KALYDECO® estável por um período mínimo de 3 meses no momento da randomização. Os indivíduos serão randomizados para PTI-428 ou placebo. Cada dose será administrada uma vez ao dia (QD) por um total de 14 dias. Os sujeitos continuarão o tratamento com KALYDECO® durante todo o estudo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

15

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Reino Unido
      • Belfast, Reino Unido, BT9 6AD
        • Celerion
      • Manchester, Reino Unido
        • Medicines Evaluation Unit

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico confirmado de FC.
  • Estável na dosagem de Kalydeco tanto para indicação de bula quanto para dosagem por bula por um período mínimo de 3 meses no momento da randomização
  • Volume expiratório forçado em 1 segundo (FEV1) 40-90% previsto.
  • Não fumante e não usuário de tabaco por no mínimo 30 dias antes da triagem e durante o estudo.

Critério de exclusão:

  • Participação em outro ensaio clínico ou tratamento com um agente experimental dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas, o que for mais longo, antes do Dia 1 do Estudo.
  • História de câncer nos últimos cinco anos (excluindo CIS cervical com terapia curativa por pelo menos um ano antes da triagem e câncer de pele não melanoma).
  • História do transplante de órgãos.
  • Qualquer infecção sinopulmonar ou exacerbação de FC que requeira uma mudança ou adição de medicação (incluindo antibióticos) dentro de 1 mês do Dia 1 do Estudo ou qualquer outra infecção clinicamente significativa conforme determinado pelo investigador dentro de 1 mês do Dia 1.
  • Histórico de abuso ou dependência de álcool ou drogas dentro de 12 meses após a triagem, conforme determinado pelo investigador.
  • Homens e mulheres com potencial para engravidar, a menos que estejam usando métodos contraceptivos altamente eficazes durante a participação no estudo clínico e por 4 semanas após o término do estudo.
  • Mulheres grávidas ou amamentando.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: PTI-428
Os indivíduos receberão uma dose diária de PTI-428 ou placebo por 14 dias.
Medicamento: PTI-428
PTI-428 ou placebo receberá QD por 14 dias.
Comparador de Placebo: Placebo
Os indivíduos receberão uma dose diária de PTI-428 ou placebo por 14 dias.
Medicamento: Placebo
PTI-428 ou placebo receberá QD por 14 dias.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Segurança e tolerabilidade avaliadas por eventos adversos, laboratórios de segurança, eletrocardiogramas (ECGs), exames físicos e sinais vitais
Prazo: Linha de base até o dia 21
Linha de base até o dia 21

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
t1/2 de múltiplas doses orais
Prazo: Linha de base até o dia 14
Linha de base até o dia 14
Tmax de múltiplas doses orais
Prazo: Linha de base até o dia 14
Linha de base até o dia 14
Cmax de múltiplas doses orais
Prazo: Linha de base até o dia 14
Linha de base até o dia 14
AUC0-t de múltiplas doses orais
Prazo: Linha de base até o dia 14
Linha de base até o dia 14

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Prazo
Mudança no VEF1 ao longo do tempo
Prazo: Linha de base até o dia 21
Linha de base até o dia 21
Mudança no cloreto de suor ao longo do tempo
Prazo: Linha de base até o dia 21
Linha de base até o dia 21
Mudança de peso ao longo do tempo
Prazo: Linha de base até o dia 21
Linha de base até o dia 21
Mudança no mRNA epitelial nasal e na expressão de proteínas ao longo do tempo
Prazo: Linha de base até o dia 21
Linha de base até o dia 21

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Proteostasis Therapeutics, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

28 de julho de 2017

Conclusão Primária (Real)

3 de outubro de 2018

Conclusão do estudo (Real)

3 de outubro de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

18 de agosto de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de agosto de 2017

Primeira postagem (Real)

23 de agosto de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

26 de março de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

24 de março de 2020

Última verificação

1 de março de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • PTI-428-05

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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