Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus, jossa arvioidaan PTI-428:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa potilailla, joilla on kystinen fibroosi KALYDECO®:lla taustahoitona

tiistai 24. maaliskuuta 2020 päivittänyt: Proteostasis Therapeutics, Inc.

Vaihe I, satunnaistettu, lumekontrolloitu, tutkimus, joka on suunniteltu arvioimaan PTI-428:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa potilailla, joilla on kystinen fibroosi.

Kokeilu koostuu yhdestä hoitoryhmästä, johon otetaan KALYDECO®-taustahoitoon CF-potilaita. Mukaan otetaan noin 16 henkilöä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Yksittäiseen hoitoryhmään otetaan CF-potilaita, joilla on tällä hetkellä vakaa KALYDECO®-taustahoito vähintään 3 kuukauden ajan satunnaistamisen yhteydessä. Koehenkilöt satunnaistetaan joko PTI-428:aan tai lumelääkkeeseen. Jokainen annos annetaan kerran päivässä (QD) yhteensä 14 päivän ajan. Koehenkilöt jatkavat KALYDECO®-hoitoa koko tutkimuksen ajan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

15

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Belfast, Yhdistynyt kuningaskunta, BT9 6AD
        • Celerion
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Medicines Evaluation Unit

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Vahvistettu CF-diagnoosi.
  • Vakaa Kalydeco-annostuksella sekä etiketin indikaatioon että etikettikohtaiseen annostukseen vähintään 3 kuukauden ajan satunnaistamisen aikaan
  • Pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (FEV1) ennustettu 40-90 %.
  • Tupakoimaton ja tupakoimaton vähintään 30 päivää ennen seulontaa ja tutkimuksen ajan.

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen tai hoitoon tutkittavalla aineella 30 päivän tai 5 puoliintumisajan kuluessa, sen mukaan, kumpi on pidempi, ennen tutkimuspäivää 1.
  • Syövän historia viimeisen viiden vuoden aikana (pois lukien kohdunkaulan CIS, jossa on ollut parantavaa hoitoa vähintään vuoden ajan ennen seulontaa ja ei-melanooma-ihosyöpä).
  • Elinsiirtojen historia.
  • Mikä tahansa sinopulmonaalinen infektio tai CF:n paheneminen, joka vaatii lääkkeen (mukaan lukien antibioottien) vaihtamista tai lisäämistä yhden kuukauden kuluessa tutkimuspäivästä 1, tai mikä tahansa muu kliinisesti merkittävä infektio, jonka tutkija on määrittänyt kuukauden sisällä päivästä 1.
  • Alkoholin tai huumeiden väärinkäyttö tai riippuvuus 12 kuukauden sisällä seulonnasta tutkijan määrittämänä.
  • Hedelmällisessä iässä olevat miehet ja naiset, elleivät he käytä erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä kliiniseen tutkimukseen osallistumisen aikana ja 4 viikon ajan tutkimuksen päättymisen jälkeen.
  • Raskaana olevat tai imettävät naiset.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: PTI-428
Koehenkilöt saavat kerran päivässä annoksen PTI-428:aa tai lumelääkettä 14 päivän ajan.
Lääke: PTI-428
PTI-428:aa tai lumelääkettä annetaan QD 14 päivän ajan.
Placebo Comparator: Plasebo
Koehenkilöt saavat kerran päivässä annoksen PTI-428:aa tai lumelääkettä 14 päivän ajan.
Lääke: Plasebo
PTI-428:aa tai lumelääkettä annetaan QD 14 päivän ajan.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Turvallisuus ja siedettävyys arvioituna haittatapahtumien, turvallisuuslaboratorioiden, EKG:n (EKG), fyysisten tutkimusten ja elintoimintojen perusteella
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 21 asti
Lähtötilanne päivään 21 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
t1/2 useista suun kautta otetuista annoksista
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 14 asti
Lähtötilanne päivään 14 asti
Useiden suun kautta otettavien annosten Tmax
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 14 asti
Lähtötilanne päivään 14 asti
Useiden suun kautta otettavien annosten Cmax
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 14 asti
Lähtötilanne päivään 14 asti
Useiden suun kautta otettavien annosten AUC0-t
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 14 asti
Lähtötilanne päivään 14 asti

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
FEV1:n muutos ajan myötä
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 21 asti
Lähtötilanne päivään 21 asti
Muutos hikikloridissa ajan myötä
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 21 asti
Lähtötilanne päivään 21 asti
Painon muutos ajan myötä
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 21 asti
Lähtötilanne päivään 21 asti
Muutos nenän epiteelin mRNA- ja proteiiniekspressiossa ajan myötä
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 21 asti
Lähtötilanne päivään 21 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Proteostasis Therapeutics, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 28. heinäkuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 3. lokakuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 3. lokakuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 18. elokuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 18. elokuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 23. elokuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 26. maaliskuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 24. maaliskuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PTI-428-05

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi

Kliiniset tutkimukset PTI-428

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Egypt

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa