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Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von PTI-428 bei Patienten mit zystischer Fibrose unter KALYDECO® als Hintergrundtherapie

24. März 2020 aktualisiert von: Proteostasis Therapeutics, Inc.

Eine randomisierte, placebokontrollierte Phase-I-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von PTI-428 bei Patienten mit zystischer Fibrose.

Die Studie wird aus einer einzigen Behandlungsgruppe bestehen, in die erwachsene Probanden mit Mukoviszidose eingeschlossen werden, die eine Hintergrundtherapie mit KALYDECO® erhalten. Etwa 16 Probanden werden eingeschrieben.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

In die Einzelbehandlungsgruppe werden erwachsene Patienten mit CF aufgenommen, die zum Zeitpunkt der Randomisierung mindestens 3 Monate lang eine stabile Hintergrundtherapie mit KALYDECO® erhalten. Die Probanden werden randomisiert entweder PTI-428 oder Placebo zugeteilt. Jede Dosis wird einmal täglich (QD) für insgesamt 14 Tage verabreicht. Die Probanden werden die Behandlung mit KALYDECO® während der gesamten Studie fortsetzen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

15

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigtes Königreich
      • Belfast, Vereinigtes Königreich, BT9 6AD
        • Celerion
      • Manchester, Vereinigtes Königreich
        • Medicines Evaluation Unit

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bestätigte Diagnose von CF.
  • Stabil unter Kalydeco-Dosierung sowohl für die Indikation auf dem Etikett als auch pro Etikett-Dosierung für mindestens 3 Monate zum Zeitpunkt der Randomisierung
  • Forciertes Exspirationsvolumen in 1 Sekunde (FEV1) 40-90 % vorhergesagt.
  • Nichtraucher und Nicht-Tabakkonsument für mindestens 30 Tage vor dem Screening und für die Dauer der Studie.

Ausschlusskriterien:

  • Teilnahme an einer anderen klinischen Studie oder Behandlung mit einem Prüfpräparat innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten, je nachdem, was länger ist, vor Studientag 1.
  • Vorgeschichte von Krebs innerhalb der letzten fünf Jahre (ausgenommen zervikales CIS mit kurativer Therapie für mindestens ein Jahr vor dem Screening und nicht-melanozytärem Hautkrebs).
  • Geschichte der Organtransplantation.
  • Jede sinopulmonale Infektion oder CF-Exazerbation, die eine Änderung oder Ergänzung von Medikamenten (einschließlich Antibiotika) innerhalb von 1 Monat nach Studientag 1 erfordert, oder jede andere klinisch signifikante Infektion, die vom Prüfarzt innerhalb von 1 Monat nach Tag 1 festgestellt wurde.
  • Vorgeschichte von Alkohol- oder Drogenmissbrauch oder -abhängigkeit innerhalb von 12 Monaten nach dem Screening, wie vom Ermittler festgestellt.
  • Männer und Frauen im gebärfähigen Alter, es sei denn, sie wenden während der Teilnahme an der klinischen Studie und für 4 Wochen nach Beendigung der Studie hochwirksame Verhütungsmethoden an.
  • Schwangere oder stillende Frauen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: PTI-428
Die Probanden erhalten 14 Tage lang einmal täglich eine Dosis von PTI-428 oder Placebo.
Arzneimittel: PTI-428
PTI-428 oder Placebo wird QD für 14 Tage verabreicht.
Placebo-Komparator: Placebo
Die Probanden erhalten 14 Tage lang einmal täglich eine Dosis von PTI-428 oder Placebo.
Arzneimittel: Placebo
PTI-428 oder Placebo wird QD für 14 Tage verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit, beurteilt anhand von unerwünschten Ereignissen, Sicherheitslabors, Elektrokardiogrammen (EKGs), körperlichen Untersuchungen und Vitalfunktionen
Zeitfenster: Basislinie bis Tag 21
Basislinie bis Tag 21

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
t1/2 von mehreren oralen Dosen
Zeitfenster: Grundlinie bis Tag 14
Grundlinie bis Tag 14
Tmax mehrerer oraler Dosen
Zeitfenster: Grundlinie bis Tag 14
Grundlinie bis Tag 14
Cmax mehrerer oraler Dosen
Zeitfenster: Grundlinie bis Tag 14
Grundlinie bis Tag 14
AUC0-t mehrerer oraler Dosen
Zeitfenster: Grundlinie bis Tag 14
Grundlinie bis Tag 14

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung von FEV1 im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Basislinie bis Tag 21
Basislinie bis Tag 21
Veränderung des Schweißchlorids im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Basislinie bis Tag 21
Basislinie bis Tag 21
Gewichtsveränderung im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Basislinie bis Tag 21
Basislinie bis Tag 21
Veränderung der nasalen epithelialen mRNA und Proteinexpression im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Basislinie bis Tag 21
Basislinie bis Tag 21

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Proteostasis Therapeutics, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. Juli 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

3. Oktober 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

3. Oktober 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. August 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. August 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. August 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

26. März 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. März 2020

Zuletzt verifiziert

1. März 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PTI-428-05

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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