Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i farmakokinetykę PTI-428 u pacjentów z mukowiscydozą stosujących KALYDECO® jako terapię podstawową

24 marca 2020 zaktualizowane przez: Proteostasis Therapeutics, Inc.

Randomizowane, kontrolowane placebo badanie fazy I, zaprojektowane w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki PTI-428 u pacjentów z mukowiscydozą.

Badanie będzie składać się z pojedynczej grupy terapeutycznej obejmującej dorosłych pacjentów z mukowiscydozą w ramach terapii podstawowej z użyciem KALYDECO®. Zarejestrowanych zostanie około 16 osób.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Grupa pojedynczego leczenia obejmie dorosłych pacjentów z mukowiscydozą, którzy obecnie otrzymują stabilną terapię podstawową KALYDECO® przez co najmniej 3 miesiące w momencie randomizacji. Pacjenci zostaną losowo przydzieleni do grup otrzymujących PTI-428 lub placebo. Każda dawka będzie podawana raz dziennie (QD) przez łącznie 14 dni. Pacjenci będą kontynuować leczenie KALYDECO® przez cały czas trwania badania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

15

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Zjednoczone Królestwo
      • Belfast, Zjednoczone Królestwo, BT9 6AD
        • Celerion
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo
        • Medicines Evaluation Unit

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potwierdzona diagnoza mukowiscydozy.
  • Stabilny na dawkowaniu Kalydeco zarówno dla wskazania na etykiecie, jak i dawkowania na etykiecie przez co najmniej 3 miesiące w momencie randomizacji
  • Wymuszona objętość wydechowa w ciągu 1 sekundy (FEV1) 40-90% wartości przewidywanej.
  • Osoba niepaląca i niepaląca przez co najmniej 30 dni przed badaniem przesiewowym i przez cały czas trwania badania.

Kryteria wyłączenia:

  • Udział w innym badaniu klinicznym lub leczeniu badanym środkiem w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, przed 1. dniem badania.
  • Historia raka w ciągu ostatnich pięciu lat (z wyjątkiem CIS szyjki macicy z terapią leczniczą przez co najmniej rok przed badaniem przesiewowym i nieczerniakowym rakiem skóry).
  • Historia transplantacji narządów.
  • Jakiekolwiek zakażenie zatokowo-płucne lub zaostrzenie mukowiscydozy wymagające zmiany lub dodania leku (w tym antybiotyków) w ciągu 1 miesiąca od 1. dnia badania lub inne istotne klinicznie zakażenie określone przez badacza w ciągu 1 miesiąca od 1. dnia.
  • Historia nadużywania lub uzależnienia od alkoholu lub narkotyków w ciągu 12 miesięcy od badania przesiewowego, zgodnie z ustaleniami Badacza.
  • Mężczyźni i kobiety w wieku rozrodczym, chyba że stosują wysoce skuteczne metody antykoncepcji podczas udziału w badaniu klinicznym i przez 4 tygodnie po zakończeniu badania.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: PTI-428
Pacjenci będą otrzymywać raz dziennie dawkę PTI-428 lub placebo przez 14 dni.
Lek: PTI-428
PTI-428 lub placebo będą podawane QD przez 14 dni.
Komparator placebo: Placebo
Pacjenci będą otrzymywać raz dziennie dawkę PTI-428 lub placebo przez 14 dni.
Lek: Placebo
PTI-428 lub placebo będą podawane QD przez 14 dni.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja oceniane na podstawie zdarzeń niepożądanych, laboratoriów bezpieczeństwa, elektrokardiogramów (EKG), badań fizykalnych i parametrów życiowych
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 21
Linia bazowa do dnia 21

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
t1/2 wielokrotnych dawek doustnych
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 14
Linia bazowa do dnia 14
Tmax wielokrotnych dawek doustnych
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 14
Linia bazowa do dnia 14
Cmax wielokrotnych dawek doustnych
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 14
Linia bazowa do dnia 14
AUC0-t wielokrotnych dawek doustnych
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 14
Linia bazowa do dnia 14

Inne miary wyników

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana FEV1 w czasie
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 21
Linia bazowa do dnia 21
Zmiana stężenia chlorków w pocie w czasie
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 21
Linia bazowa do dnia 21
Zmiana wagi w czasie
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 21
Linia bazowa do dnia 21
Zmiana ekspresji mRNA i białek nabłonka nosa w czasie
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 21
Linia bazowa do dnia 21

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Proteostasis Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 lipca 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

3 października 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

3 października 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 sierpnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 sierpnia 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 sierpnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 marca 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 marca 2020

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PTI-428-05

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na PTI-428

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Qatar

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj