Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке безопасности, переносимости и фармакокинетики PTI-428 у субъектов с кистозным фиброзом, получающих KALYDECO® в качестве фоновой терапии

24 марта 2020 г. обновлено: Proteostasis Therapeutics, Inc.

Фаза I, рандомизированное, плацебо-контролируемое исследование, предназначенное для оценки безопасности, переносимости и фармакокинетики PTI-428 у субъектов с кистозным фиброзом.

Испытание будет состоять из одной группы лечения, включающей взрослых субъектов с муковисцидозом, получающих фоновую терапию препаратом KALYDECO®. Будет зачислено около 16 предметов.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

В группу однократного лечения будут включены взрослые субъекты с муковисцидозом, которые в настоящее время получают стабильную базовую терапию KALYDECO® в течение как минимум 3 месяцев на момент рандомизации. Субъекты будут рандомизированы в группу PTI-428 или плацебо. Каждая доза будет вводиться один раз в день (QD) в течение 14 дней. Субъекты будут продолжать лечение KALYDECO® на протяжении всего исследования.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

15

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Подтвержденный диагноз МВ.
  • Стабильный при дозировке Kalydeco как для указания на этикетке, так и для дозировки на этикетке в течение как минимум 3 месяцев на момент рандомизации.
  • Объем форсированного выдоха за 1 секунду (ОФВ1) 40-90% от должного.
  • Некурящие и не употребляющие табак в течение как минимум 30 дней до скрининга и на протяжении всего исследования.

Критерий исключения:

  • Участие в другом клиническом испытании или лечении исследуемым агентом в течение 30 дней или 5 периодов полувыведения, в зависимости от того, что больше, до 1-го дня исследования.
  • Рак в анамнезе в течение последних пяти лет (за исключением КИС шейки матки с лечебной терапией в течение как минимум одного года до скрининга и немеланомного рака кожи).
  • История трансплантации органов.
  • Любая синопульмональная инфекция или обострение муковисцидоза, требующие изменения или добавления лекарств (включая антибиотики) в течение 1 месяца после 1-го дня исследования, или любая другая клинически значимая инфекция, определенная исследователем в течение 1 месяца после 1-го дня.
  • История злоупотребления алкоголем или наркотиками или зависимости в течение 12 месяцев после скрининга, как это определено исследователем.
  • Мужчины и женщины детородного возраста, если они не используют высокоэффективные методы контрацепции во время участия в клиническом исследовании и в течение 4 недель после прекращения участия в исследовании.
  • Беременные или кормящие женщины.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: ПТИ-428
Субъекты будут получать один раз в день дозу PTI-428 или плацебо в течение 14 дней.
Лекарство: ПТИ-428
PTI-428 или плацебо будут давать QD в течение 14 дней.
Плацебо Компаратор: Плацебо
Субъекты будут получать один раз в день дозу PTI-428 или плацебо в течение 14 дней.
Лекарство: Плацебо
PTI-428 или плацебо будут давать QD в течение 14 дней.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Безопасность и переносимость, оцениваемые по нежелательным явлениям, лабораторным исследованиям безопасности, электрокардиограммам (ЭКГ), физикальным обследованиям и показателям жизненно важных функций
Временное ограничение: Исходный уровень до дня 21
Исходный уровень до дня 21

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
t1/2 многократных пероральных доз
Временное ограничение: Исходный уровень до 14-го дня
Исходный уровень до 14-го дня
Tmax многократных пероральных доз
Временное ограничение: Исходный уровень до 14-го дня
Исходный уровень до 14-го дня
Cmax при многократном пероральном приеме
Временное ограничение: Исходный уровень до 14-го дня
Исходный уровень до 14-го дня
AUC0-t многократных пероральных доз
Временное ограничение: Исходный уровень до 14-го дня
Исходный уровень до 14-го дня

Другие показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение ОФВ1 с течением времени
Временное ограничение: Исходный уровень до дня 21
Исходный уровень до дня 21
Изменение хлорида пота с течением времени
Временное ограничение: Исходный уровень до дня 21
Исходный уровень до дня 21
Изменение веса с течением времени
Временное ограничение: Исходный уровень до дня 21
Исходный уровень до дня 21
Изменение экспрессии мРНК и белков назального эпителия с течением времени
Временное ограничение: Исходный уровень до дня 21
Исходный уровень до дня 21

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Proteostasis Therapeutics, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

28 июля 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

3 октября 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

3 октября 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 августа 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 августа 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

23 августа 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

26 марта 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

24 марта 2020 г.

Последняя проверка

1 марта 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • PTI-428-05

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования ПТИ-428

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Malawi

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться