Studie som vurderer PTI-428 sikkerhet, tolerabilitet og farmakokinetikk hos personer med cystisk fibrose på KALYDECO® som bakgrunnsterapi

Inklusjonskriterier:

• Bekreftet diagnose av CF.
• Stabil på Kalydeco-dosering for både etikettindikasjon og per etikettdosering i minimum 3 måneder ved randomiseringstidspunktet
• Forsert ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) 40-90 % predikert.
• Ikke-røyker og ikke-tobakksbruker i minimum 30 dager før screening og under varigheten av studien.

Ekskluderingskriterier:

• Deltakelse i en annen klinisk studie eller behandling med et undersøkelsesmiddel innen 30 dager eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst, før studiedag 1.
• Anamnese med kreft de siste fem årene (unntatt cervical CIS med kurativ terapi i minst ett år før screening og ikke-melanom hudkreft).
• Historie om organtransplantasjon.
• Enhver sinopulmonal infeksjon eller CF-forverring som krever endring eller tillegg av medisiner (inkludert antibiotika) innen 1 måned etter studiedag 1 eller enhver annen klinisk signifikant infeksjon som bestemt av etterforskeren innen 1 måned etter dag 1.
• Historie om alkohol- eller narkotikamisbruk eller avhengighet innen 12 måneder etter screening som bestemt av etterforskeren.
• Fertile menn og kvinner, med mindre de bruker svært effektive prevensjonsmetoder under deltakelse i den kliniske studien og i 4 uker etter avsluttet studie.
• Gravide eller ammende kvinner.