Studie hodnotící bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetiku PTI-428 u pacientů s cystickou fibrózou na KALYDECO® jako základní terapii

Kritéria pro zařazení:

• Potvrzená diagnóza CF.
• Stabilní na dávkování Kalydeco pro indikaci na etiketě i dávkování podle etikety po dobu minimálně 3 měsíců v době randomizace
• Předpokládaný objem usilovného výdechu za 1 sekundu (FEV1) 40–90 %.
• Nekuřák a uživatel bez tabáku po dobu minimálně 30 dnů před screeningem a po dobu trvání studie.

Kritéria vyloučení:

• Účast v jiném klinickém hodnocení nebo léčbě zkoumanou látkou během 30 dnů nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší, před 1. dnem studie.
• Rakovina v anamnéze během posledních pěti let (kromě cervikálního CIS s kurativní terapií po dobu alespoň jednoho roku před screeningem a nemelanomového karcinomu kůže).
• Historie transplantace orgánů.
• Jakákoli sinopulmonální infekce nebo exacerbace CF vyžadující změnu nebo přidání medikace (včetně antibiotik) během 1 měsíce od 1. dne studie nebo jakákoli jiná klinicky významná infekce stanovená zkoušejícím do 1 měsíce ode dne 1.
• Anamnéza zneužívání alkoholu nebo drog nebo závislosti během 12 měsíců od screeningu, jak určil vyšetřovatel.
• Muž a žena ve fertilním věku, pokud během účasti v klinické studii a po dobu 4 týdnů po ukončení studie nepoužívají vysoce účinné metody antikoncepce.
• Těhotné nebo kojící ženy.