此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

旨在评估 PTI-808 在健康志愿者和囊性纤维化成人中的安全性、耐受性和 PK 的研究

2020年4月20日 更新者：Proteostasis Therapeutics, Inc.

一项评估 PTI-808 在健康成人受试者和囊性纤维化成人中的安全性、耐受性和药代动力学的 1/2 期研究

该试验的第 1 部分将招募健康志愿者进入单次递增剂量 (SAD)、多次递增剂量 (MAD) 和食物效应 (FE) 治疗组。

SAD 治疗组由至少 3 个递增剂量水平队列组成，其中健康成年受试者将随机接受单剂 PTI-808 或安慰剂，并在给药后随访 7 天。 安全审查委员会 (SRC) 将在每个队列完成后召开会议，以评估安全性和药代动力学 (PK) 数据。

在各自的 SAD 水平剂量组结束后，在对研究数据进行充分审查并获得 SRC 批准后，第二组健康成人受试者将参加指定的 MAD 治疗组。 MAD 治疗组由 3 个递增剂量水平的队列组成，其中受试者将被随机分配每天接受 PTI-808 或安慰剂，持续 7 天，并在接受最后一次剂量后随访 7 天。

同样在各自的 SAD 水平剂量组结束后，健康的成年受试者将参加 FE 治疗组。

第 2 部分将招募健康志愿者，以评估 PTI 808 与 PTI 801 和 PTI 428 共同给药的安全性、耐受性和 PK，连续 7 天每日给药。

第 3 部分会将患有囊性纤维化 (CF) 的成年受试者纳入由 2 个队列组成的 MAD 治疗组。 受试者将接受与 PTI-801 和 PTI-428 共同给药的 PTI-808。 PTI-808 将连续 7 天每天给药，然后连续 14 天每天给药 PTI-808 + PTI-801 + PTI-428。

第 4 部分会将患有囊性纤维化 (CF) 的成年受试者纳入为期 28 天的队列中。 受试者将接受 PTI-808 与 PTI-801 联合给药，有或没有 PTI-428 与匹配的安慰剂。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

该试验的第 1 部分将招募健康志愿者进入单次递增剂量 (SAD)、多次递增剂量 (MAD) 和食物效应 (FE) 治疗组。

SAD 治疗组由至少 3 个递增剂量水平队列组成，其中健康成年受试者将随机接受单剂 PTI-808 或安慰剂，并在给药后随访 7 天。

MAD 治疗组由 3 个递增剂量水平的队列组成，其中受试者将被随机分配每天接受 PTI-808 或安慰剂，持续 7 天，并在接受最后一次剂量后随访 7 天。

在各自的 SAD 水平剂量组结束后，将开始研究的食物影响部分，受试者将随机接受初始单剂量的 PTI-808，或者在至少 10 小时的过夜禁食后（禁食组）或在至少 10 小时的隔夜禁食之后，进食高脂肪高热量的膳食（进食组）。 在 10 天的清除期后，受试者将转到另一组并接受第二剂 PTI-808。 给药后将跟踪受试者长达 7 天。

第 2 部分将招募健康志愿者，以评估 PTI 808 与 PTI 801 和 PTI 428 共同给药的安全性、耐受性和 PK，连续 7 天每日给药。

第 3 部分——第 3 部分将招募患有 CF 的成年受试者，以评估 PTI-808 与 PTI-801 和 PTI-428 联合给药的多次递增剂量的安全性、耐受性和 PK。 受试者将接受 7 天的 PTI-808 或安慰剂，然后接受 14 天的 PTI-808 或安慰剂与 PTI-801+PTI-428 或匹配的安慰剂共同给药。

第 4 部分 - 第 4 部分将评估 PTI-808 与 PTI-801 联合使用或不使用 PTI-428 在 28 天治疗期间对 CF 受试者的安全性、耐受性、PK 和效果，这些受试者要么是F508del CFTR 基因型或对于 F508del CFTR 基因型是杂合的。 受试者将随机接受 PTI-808 联合 PTI-801 治疗，有或没有 PTI-428 与匹配的安慰剂。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

179

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 丹麦
      • Copenhagen、丹麦、2100
        • University of Copenhagen Rigshospitalet
  • 加拿大
      • Québec、加拿大、G1V4G5
        • Institut Universitaire de Cardiologie et de Pneumologie de Québec-Université Laval
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、加拿大、V6Z1Y6
        • St. Paul's Hospital
    • Quebec
      • Montréal、Quebec、加拿大、H4A3J1
        • McGill University Health Centre
      • Montréal、Quebec、加拿大、H2X3E4
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM)
  • 德国
      • Berlin、德国、10117
        • Charité Universitätsmedizin Berlin
      • Cologne、德国、50937
        • University Hospital Cologne
      • Essen、德国、45239
        • Universitatsklinikum Essen
      • Frankfurt、德国、60590
        • Klinikum der J.W. Goethe Universität
      • München、德国、81377
        • Klinikum des Universität München
  • 新西兰
    • Auckland
      • Grafton、Auckland、新西兰、1010
        • Auckland Clinical Studies Ltd.
  • 比利时
      • Brussels、比利时、1090
        • Universitair Ziekenhuis Brussel
      • Leuven、比利时、3000
        • UZ Leuven
  • 法国
      • Lyon、法国、69495
        • Hospices Civils de Lyon
      • Paris、法国、75014
        • Hopital Cochin
    • Alpes-Maritimes
      • Nice、Alpes-Maritimes、法国、06001
        • Hopital PASTEUR
    • Gironde
      • Pessac、Gironde、法国、33600
        • Hopital Haut Leveque
    • Loire-Atlantique
      • Nantes、Loire-Atlantique、法国、44093
        • Hôpital Guillaume-et-René-Laennec
    • Marne
      • Reims、Marne、法国、51092
        • Hôpital Maison Blanche Maladies respiratoires et allergologie
  • 澳大利亚
    • New South Wales
      • Lambton、New South Wales、澳大利亚、2305
        • John Hunter Hospital
  • 美国
    • Arizona
      • Tucson、Arizona、美国、85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Stanford、California、美国、94305
        • Stanford University Medical Center
    • Colorado
      • Denver、Colorado、美国、80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Altamonte Springs、Florida、美国、32803
        • Central Florida Pulmonary Group
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • Emory Children's Center
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109
        • Michigan Medicine, University of Michigan
      • Detroit、Michigan、美国、48201
        • Harper University Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、美国、64108
        • Children's Mercy
    • Montana
      • Billings、Montana、美国、59101
        • Billings Clinic
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、美国、68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Hampshire
      • Lebanon、New Hampshire、美国、03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • Valhalla、New York、美国、10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、美国、27517
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • San Antonio、Texas、美国、78209
        • ICON Early Phase Services
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84132
        • University of Utah
  • 英国
      • Belfast、英国、BT9 7AB
        • Belfast City Hospital
      • London、英国、SE59RS
        • King's College Hospital
      • Southampton、英国、SO16 6YD
        • University Hospital Southampton
    • Devon
      • Exeter、Devon、英国、EX2 5DW
        • Royal Devon and Exeter Hospital
    • Scotland
      • Edinburgh、Scotland、英国、EH42XU
        • Western General Hospital
    • West Midlands
      • Birmingham、West Midlands、英国、B9 5SS
        • Birmingham Heartlands Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 99年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

是的

有资格学习的性别

全部

描述

第 1 部分和第 2 部分纳入标准：

  1. 知情同意时年龄在 18 至 55 岁（含）之间的成年人
  2. 体重指数 ≥18 且 <30 kg/m2
  3. 在筛选前至少 30 天和研究期间，受试者必须是非吸烟者和非烟草使用者。
  4. 受试者了解研究的全部性质和目的，包括可能的风险和副作用，并且愿意并能够遵守所有强制性研究程序，并在执行任何研究程序之前提供知情同意/许可。
  5. 有生育能力的女性和有生育能力的男性必须符合避孕要求

第 1 部分和第 2 部分排除标准：

  1. 研究者确定的任何具有临床意义的心脏、内分泌、血液、肝胆、免疫、代谢、泌尿、肺、神经、皮肤、精神病、肾脏或其他重大疾病的病史或当前证据
  2. 筛选时 Fridericia 校正 >450 毫秒的 QT 间期延长
  3. 由天冬氨酸转氨酶 (AST)、丙氨酸转氨酶 (ALT) 或胆红素定义的异常肝功能 >1.5 × 正常范围的上限
  4. 使用 Cockroft-Gault 方程将筛查时肾功能异常定义为肌酐清除率 <90 mL/min
  5. 研究者认为将受试者排除在研究之外的具有临床意义的筛选结果（例如，病史、PE、ECG、生命体征和实验室概况）
  6. 在研究第 1 天之前的 30 天内或五个半衰期（以较长者为准）内参与另一项临床研究或使用研究药物治疗
  7. 过去 5 年内的癌症病史（不包括非黑色素瘤皮肤癌）
  8. 由研究者确定的筛选后 12 个月内酒精或药物滥用或依赖的历史或当前证据
  9. 违禁药物（可卡因、大麻素、尼古丁 [尿可替宁是尼古丁的检测机制]、阿片类药物、巴比妥类药物、安非他明和苯二氮卓类药物）尿液筛查呈阳性或筛查时酒精测试呈阳性
  10. 人类免疫缺陷病毒 (HIV)、乙型肝炎表面抗原 (HBsAg) 或丙型肝炎病毒抗体 (HCVAb) 阳性血液筛查
  11. 筛选后 3 个月内由研究者确定的具有临床意义的感染
  12. 已知或疑似对研究药物或其任何成分的超敏反应或异质反应
  13. 在筛选后 3 个月内献血或计划在研究完成后 3 个月内献血
  14. 孕妇或哺乳期妇女
  15. 研究者认为会使受试者不适合入组或可能干扰受试者参与或完成研究的任何条件
  16. 在研究药物给药前 14 天内使用过违禁药物

第 3 部分 CF 纳入标准：

  1. F508del/F508del 基因型 CF 确诊
  2. 第一秒用力呼气容积 (FEV1) 预计值的 40-90%，包括在内
  3. 筛选前至少 30 天非吸烟者和非烟草使用者

第 3 部分 CF 排除标准：

  1. 在研究第 1 天之前的 28 天或 5 个半衰期（以较长者为准）内参加另一项临床试验或使用研究药物治疗
  2. 过去 5 年内的癌症病史（不包括筛查前至少一年接受治愈性治疗的原位宫颈癌和非黑色素瘤皮肤癌）
  3. 器官移植史
  4. 在第 1 天后的 14 天内住院、鼻窦肺感染、CF 恶化或其他有临床意义的感染或疾病（由研究者确定）需要增加或添加药物，例如抗生素或皮质类固醇
  5. 在第 1 天之前的 28 天内开始任何新的慢性疗法（例如布洛芬、高渗盐水、阿奇霉素、Pulmozyme®、Cayston®、TOBI®）或慢性疗法的任何变化（不包括胰酶替代疗法）
  6. 由研究者确定的筛选后 12 个月内酒精或药物滥用或依赖的历史或当前证据
  7. 孕妇或哺乳期妇女
  8. 目前正在服用或在研究药物初始剂量前 30 天内服用过 CFTR 调节剂

第 4 部分 CF 纳入标准：

  1. CF 的确诊诊断为记录在案的 F508del CFTR 纯合子基因型或杂合子受试者，仅记录了一个 F508del CFTR 突变拷贝
  2. 第一秒用力呼气容积 (FEV1) 预计值的 40-90%，包括在内
  3. 筛选前至少 30 天非吸烟者和非烟草使用者

第 4 部分 CF 排除标准：

  1. 在研究第 1 天之前的 28 天或 5 个半衰期（以较长者为准）内参加另一项临床试验或使用研究药物治疗
  2. 过去 5 年内的癌症病史（不包括筛查前至少一年接受治愈性治疗的原位宫颈癌和非黑色素瘤皮肤癌）
  3. 器官移植史
  4. 在第 1 天后的 28 天内住院、窦肺感染、CF 恶化或其他有临床意义的感染或疾病（由研究者确定）需要增加或添加药物，例如抗生素或皮质类固醇
  5. 在第 1 天后的 28 天内开始任何新的慢性疗法（例如布洛芬、高渗盐水、阿奇霉素、Pulmozyme®、Cayston®、TOBI®）或慢性疗法的任何变化（不包括胰酶替代疗法）
  6. 由研究者确定的筛选后 12 个月内酒精或药物滥用或依赖的历史或当前证据
  7. 孕妇或哺乳期妇女
  8. 目前正在服用或在筛选访视前 14 天内服用过 CFTR 调节剂

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：顺序分配
  • 屏蔽：三倍

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
有源比较器：SAD PTI-808 活跃
计划对三个 SAD 队列进行评估，其中受试者将随机分配到 PTI-808 或安慰剂组。
药品：PTI-808
积极的
安慰剂比较：SAD PTI-808 安慰剂
计划对三个 SAD 队列进行评估，其中受试者将随机分配到 PTI-808 或安慰剂组。
药品：安慰剂
安慰剂
有源比较器：MAD PTI-808 活性
计划对三个 MAD 队列进行评估，其中受试者将被随机分配到 PTI-808 或安慰剂组。
药品：PTI-808
积极的
安慰剂比较：MAD PTI-808 安慰剂
计划对三个 MAD 队列进行评估，其中受试者将被随机分配到 PTI-808 或安慰剂组。
药品：安慰剂
安慰剂
有源比较器：FE PTI-808 活性
受试者将在第 1 天和第 12 天随机分配到进食或禁食。随访将在第 12 天给药后 7 天进行。
药品：PTI-808
积极的
安慰剂比较：FE PTI-808 安慰剂
受试者将在第 1 天和第 12 天随机分配到进食或禁食。随访将在第 12 天给药后 7 天进行。
药品：安慰剂
安慰剂
实验性的：第 2 部分 PTI-808 + PTI-801 + PTI-428 有源
计划一个队列，其中受试者将被随机分配到三重活性组（服用 PTI 808+PTI 801+PTI 428）或安慰剂组。
药品：PTI-801
积极的
药品：PTI-808
积极的
药品：PTI-428
积极的
安慰剂比较：第 2 部分匹配安慰剂
在第 2 部分的所有三个队列中，受试者将被随机分配到活性药物或安慰剂组。 所有队列的安慰剂组均由匹配 PTI-808+PTI-801+PTI-428 的安慰剂胶囊组成。
药品：安慰剂
安慰剂
实验性的：第 2 部分双主动臂 PTI-801+PTI-428+ PTI-808 安慰剂
计划了一个队列，其中受试者被随机分配到 808 安慰剂 + 双活性组（服用安慰剂匹配 PTI 808 加 PTI 801 + PTI 428）或安慰剂组。
药品：安慰剂
安慰剂
药品：PTI-801
积极的
药品：PTI-428
积极的
有源比较器：第 2 部分双主动臂 PTI-801+PTI-808+PTI-428 安慰剂
计划将受试者随机分为 428 安慰剂 + 双活性组（服用安慰剂匹配 PTI 428 加上 PTI 808 和 PTI 801）或安慰剂组。
药品：安慰剂
安慰剂
药品：PTI-801
积极的
药品：PTI-808
积极的
有源比较器：第 3 部分 CF MAD PTI-808 + PTI-801 + PTI-428
在第 3 部分的所有队列中，受试者将被随机分配接受 7 天的 PTI-808 或安慰剂，然后联合施用 PTI-808+PTI-801+PTI-428 或匹配的安慰剂 14 天。 后续行动将在第 28 天进行。
药品：PTI-801
积极的
药品：PTI-808
积极的
药品：PTI-428
积极的
安慰剂比较：第 3 部分 CF MAD PTI-808 安慰剂+PTI-801 安慰剂+PTI-428 安慰剂
在第 3 部分的所有队列中，受试者将随机接受 7 天的 PTI-808 或安慰剂，然后联合施用 PTI-808+PTI-801+PTI-428 或匹配的安慰剂 14 天。 后续行动将在第 28 天进行。
药品：安慰剂
安慰剂
有源比较器：第 4 部分 CF PTI-808 + PTI-801 + PTI-428
在队列中，第 3 和第 4 名受试者将随机接受 PTI-808 + PTI-801（含或不含 PTI-428）或匹配的安慰剂。 后续行动将在第 42 天进行。
药品：PTI-801
积极的
药品：PTI-808
积极的
药品：PTI-428
积极的
有源比较器：第 4 部分 CF PTI-808 + PTI-801 + PTI-428 安慰剂
在第 3 组和第 4 组中，受试者将随机接受 PTI-808 + PTI-801（含或不含 PTI-428）或匹配的安慰剂。 后续行动将在第 42 天进行。
药品：PTI-801
积极的
药品：PTI-808
积极的
安慰剂比较：第 4 部分 CF PTI-808 安慰剂 + PTI-801 安慰剂 + PTI-428 安慰剂
在第 3 组和第 4 组中，受试者将随机接受 PTI-808 + PTI-801（含或不含 PTI-428）或匹配的安慰剂。 后续行动将在第 42 天进行。
药品：安慰剂
安慰剂

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
第 1 部分 SAD 和 MAD：不良事件
大体时间：基线长达 14 天
通过经历不良事件的受试者数量来衡量安全性和耐受性
基线长达 14 天
第 1 部分 SAD 和 MAD：体检
大体时间：基线长达 14 天
安全性和耐受性通过体格检查中经历潜在临床显着变化的受试者数量来衡量
基线长达 14 天
第 1 部分 SAD 和 MAD：经历生命体征潜在临床显着变化的受试者数量
大体时间：基线长达 14 天
通过经历生命体征潜在临床显着变化的受试者数量来衡量安全性和耐受性
基线长达 14 天
第 1 部分 SAD 和 MAD：心电图
大体时间：基线长达 14 天
通过经历心电图潜在临床显着变化的受试者数量来衡量安全性和耐受性
基线长达 14 天
第 1 部分 SAD 和 MAD：在安全实验室中经历潜在临床显着变化的受试者数量
大体时间：基线长达 14 天
通过在安全实验室中经历潜在临床显着变化的受试者数量来衡量安全性和耐受性
基线长达 14 天
第 1 部分 SAD 和 FE：终末半衰期
大体时间：给药后 72 小时
单次口服剂量的表观终末半衰期 (t1/2)
给药后 72 小时
第 1 部分 SAD 和 FE：Tmax
大体时间：给药后 72 小时
单次口服剂量达到最大血药浓度 (Tmax) 的时间
给药后 72 小时
第 1 部分 SAD 和 FE：Cmax
大体时间：给药后 72 小时
单次口服剂量的最大血浆浓度（Cmax）
给药后 72 小时
第 1 部分 SAD：AUC
大体时间：给药后 24 小时
单次口服给药后 0 至 24 小时的浓度-时间曲线下面积 (AUC 0-24)
给药后 24 小时
第 1 部分 SAD 和 FE：AUC0
大体时间：给药后 72 小时
单次口服剂量从时间 0 到最后可测量浓度（AUC0-last）时间的 AUC
给药后 72 小时
第 1 部分 SAD 和 FE：AUC0-inf
大体时间：给药后 72 小时
AUC 从时间 0 到无穷大 (AUC0-inf) 的单剂量
给药后 72 小时
第 1 部分 MAD：t1/2
大体时间：给药后 72 小时
多次口服剂量的 t1/2
给药后 72 小时
第 1 部分 MAD：Tmax
大体时间：给药后 72 小时
多次口服剂量的 Tmax
给药后 72 小时
第 1 部分 MAD：Cmax
大体时间：最后一次给药后 72 小时
多次口服剂量的 Cmax
最后一次给药后 72 小时
第 1 部分 MAD：AUC0-24
大体时间：最后一次给药后 24 小时
多次口服剂量的 AUC0-24
最后一次给药后 24 小时
第 1 部分 MAD：AUC0-last
大体时间：最后一次给药后 72 小时
AUC0-多次口服剂量的最后一次
最后一次给药后 72 小时
第 1 部分 MAD：尿液
大体时间：最后一次给药后 24 小时
PTI-808 的累积量在尿液 (Ae) 中以原形排泄，视多次口服剂量而定
最后一次给药后 24 小时
第 1 部分 MAD：CLR
大体时间：给药后 24 小时
多次口服剂量的肾脏清除率 (CLR)
给药后 24 小时
第 2 部分：体检
大体时间：长达 14 天的基线
安全性和耐受性通过体格检查中经历潜在临床显着变化的受试者数量来衡量
长达 14 天的基线
第 2 部分：心电图
大体时间：长达 14 天的基线
通过经历心电图潜在临床显着变化的受试者数量来衡量安全性和耐受性
长达 14 天的基线
第 2 部分：安全实验室
大体时间：长达 14 天的基线
通过在安全实验室中经历潜在临床显着变化的受试者数量来衡量安全性和耐受性
长达 14 天的基线
第 2 部分：生命体征
大体时间：长达 14 天的基线
通过经历生命体征潜在临床显着变化的受试者数量来衡量
长达 14 天的基线
第 3 部分 CF：体检
大体时间：基线长达 28 天
安全性和耐受性通过体格检查中经历潜在临床显着变化的受试者数量来衡量
基线长达 28 天
第 3 部分 CF：心电图
大体时间：基线长达 28 天
安全性和耐受性通过经历心电图潜在临床显着变化的受试者数量来衡量
基线长达 28 天
第 3 部分 CF：安全实验室
大体时间：基线长达 28 天
安全性和耐受性通过在安全实验室中经历潜在临床显着变化的受试者数量来衡量
基线长达 28 天
第 3 部分 CF：生命体征
大体时间：基线长达 28 天
通过经历生命体征潜在临床显着变化的受试者数量来衡量
基线长达 28 天
第 4 部分 CF：体检
大体时间：基线长达 42 天
安全性和耐受性通过体格检查中经历潜在临床显着变化的受试者数量来衡量
基线长达 42 天
第 4 部分 CF：心电图
大体时间：基线长达 42 天
安全性和耐受性通过经历心电图潜在临床显着变化的受试者数量来衡量
基线长达 42 天
第 4 部分 CF：安全实验室
大体时间：基线长达 42 天
安全性和耐受性通过在安全实验室中经历潜在临床显着变化的受试者数量来衡量
基线长达 42 天
第 4 部分 CF：生命体征
大体时间：基线长达 42 天
安全性和耐受性通过体格检查中经历潜在临床显着变化的受试者数量来衡量
基线长达 42 天

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
第 2 部分：多次口服给药的表观终末半衰期 (t1/2) PTI 808 与 PTI 801 和 PTI 428 共同给药
大体时间：第 1 天到第 10 天
当 PTI 808 与 PTI 801 和 PTI 428 在健康成人中共同给药时，评估 PTI 808、PTI 801 和 PTI 428 的 PK 概况
第 1 天到第 10 天
第 2 部分：多次口服给药的最大血浆浓度 (Cmax) PTI 808 与 PTI 801 和 PTI 428 共同给药
大体时间：第 1 天到第 10 天
当 PTI 808 与 PTI 801 和 PTI 428 在健康成人中共同给药时，评估 PTI 808、PTI 801 和 PTI 428 的 PK 概况
第 1 天到第 10 天
第 2 部分：多次口服剂量达到最大血浆浓度 (Tmax) 的时间 PTI 808 与 PTI 801 和 PTI 428 共同给药
大体时间：第 1 天到第 10 天
当 PTI 808 与 PTI 801 和 PTI 428 在健康成人中共同给药时，评估 PTI 808、PTI 801 和 PTI 428 的 PK 概况
第 1 天到第 10 天
第 2 部分：当 PTI 808 与 PTI 801 和 PTI 428 共同给药时多次口服剂量的 AUC0-last
大体时间：第 1 天到第 10 天
当 PTI 808 与 PTI 801 和 PTI 428 在健康成人中共同给药时，评估 PTI 808、PTI 801 和 PTI 428 的 PK 概况
第 1 天到第 10 天
第 2 部分：当 PTI 808 与 PTI 801 和 PTI 428 共同给药时，多次口服剂量从时间 0 到无穷大的 AUC (AUC0-inf)
大体时间：第 1 天到第 10 天
当 PTI 808 与 PTI 801 和 PTI 428 在健康成人中共同给药时，评估 PTI 808、PTI 801 和 PTI 428 的 PK 概况
第 1 天到第 10 天
第 3 部分 CF：多次口服剂量达到最大血浆浓度 (Tmax) 的时间 PTI 808 与 PTI 801 和 PTI 428 共同给药
大体时间：第 1 天到第 22 天
当 PTI 808 与 PTI 801 和 PTI 428 在患有 CF 的成人中共同给药时，评估 PTI 808、PTI 801 和 PTI 428 的 PK 概况
第 1 天到第 22 天
第 3 部分 CF：多次口服剂量的最大血浆浓度 (Cmax) PTI 808 与 PTI 801 和 PTI 428 共同给药
大体时间：第 1 天到第 22 天
当 PTI 808 与 PTI 801 和 PTI 428 在患有 CF 的成人中共同给药时，评估 PTI 808、PTI 801 和 PTI 428 的 PK 概况
第 1 天到第 22 天
第 3 部分 CF：当 PTI 808 与 PTI 801 和 PTI 428 共同给药时多次口服剂量的 AUC0-last
大体时间：第 1 天到第 22 天
当 PTI 808 与 PTI 801 和 PTI 428 在患有 CF 的成人中共同给药时，评估 PTI 808、PTI 801 和 PTI 428 的 PK 概况
第 1 天到第 22 天
第 3 部分 CF：FEV1
大体时间：第 28 天的基线
一秒钟用力呼气量 (FEV1) 随时间的变化
第 28 天的基线
第 4 部分 CF：多次口服 PTI 808 + PTI 801 与或不与 PTI 428 联合给药达到最大血浆浓度 (Tmax) 的时间
大体时间：第 1 天到第 28 天
评估 PTI 808、PTI 801 和 PTI 428 的 PK 概况，当 PTI 808 + PTI 801 与或不与 PTI 428 在成人 CF 中共同给药时
第 1 天到第 28 天
第 4 部分 CF：多次口服 PTI 808 + PTI 801 与或不与 PTI 428 联合给药的最大血浆浓度 (Cmax)
大体时间：第 1 天到第 28 天
评估 PTI 808、PTI 801 和 PTI 428 的 PK 概况，当 PTI 808 + PTI 801 与或不与 PTI 428 在成人 CF 中共同给药时
第 1 天到第 28 天
第 4 部分 CF：在患有 CF 的成人中，当 PTI 808 + PTI 801 与或不与 PTI 428 共同给药时，多次口服剂量的 AUC0-last
大体时间：第 1 天到第 28 天
当 PTI 808 + PTI 801 与或不与 PTI 428 联合给药时，评估 PTI 808、PTI 801 和 PTI 428 的 PK 概况
第 1 天到第 28 天
第 4 部分 CF：FEV1
大体时间：第 42 天的基线
一秒钟用力呼气量 (FEV1) 随时间的变化
第 42 天的基线
第 4 部分 CF 氯化汗
大体时间：第 42 天的基线
汗液氯化物浓度随时间的变化
第 42 天的基线

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
第 2 部分鼻生物标志物
大体时间：长达 14 天的基线
鼻上皮 mRNA 和蛋白质随时间的变化
长达 14 天的基线
第 3 部分 CF 汗液氯化物
大体时间：基线长达 28 天
汗液氯化物浓度随时间的变化
基线长达 28 天
第 3 部分 CF 鼻生物标志物
大体时间：基线长达 28 天
鼻上皮 mRNA 和蛋白表达随时间的变化
基线长达 28 天
第 4 部分 CF 体重和 BMI
大体时间：基线长达 42 天
体重和 BMI 随时间的变化
基线长达 42 天
第 4 部分 CF 血糖
大体时间：基线长达 42 天
血糖随时间的变化
基线长达 42 天
第 4 部分 CF 疾病特异性健康相关生活质量
大体时间：基线长达 42 天
随着时间的推移，与疾病相关的健康相关生活质量的变化
基线长达 42 天
第 4 部分 CF 鼻生物标志物
大体时间：基线长达 42 天
鼻上皮 mRNA 和蛋白表达随时间的变化
基线长达 42 天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Proteostasis Therapeutics, Inc.

调查人员

  • 首席研究员：Cassandra Key, MD、ICON Early Phase Services (Parts 1 & 2)
  • 首席研究员：Patrick Flume, MD、Medical University of South Carolina (Parts 3 & 4)

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年7月17日

初级完成 (实际的)

2019年12月23日

研究完成 (实际的)

2019年12月23日

研究注册日期

首次提交

2017年8月7日

首先提交符合 QC 标准的

2017年8月11日

首次发布 (实际的)

2017年8月16日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2020年4月22日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2020年4月20日

最后验证

2020年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • PTI-808-01

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

安慰剂的临床试验

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in Turkmenistan

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点

订阅