Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A PTI-428 biztonságosságát, tolerálhatóságát és farmakokinetikáját értékelő vizsgálat cisztás fibrózisban szenvedő alanyoknál KALYDECO®-val háttérterápiaként

2020. március 24. frissítette: Proteostasis Therapeutics, Inc.

Egy I. fázisú, randomizált, placebo-kontrollos vizsgálat a PTI-428 biztonságosságának, tolerálhatóságának és farmakokinetikájának felmérésére cisztás fibrózisban szenvedő betegeknél.

A vizsgálat egyetlen kezelési csoportból áll, amelybe CF-ben szenvedő felnőtt alanyokat vesznek fel KALYDECO® háttérterápiára. Körülbelül 16 tantárgy kerül beiratkozásra.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az egyetlen kezelési csoportba CF-ben szenvedő felnőtt alanyokat vesznek fel, akik jelenleg stabil KALYDECO® háttérterápiában részesülnek legalább 3 hónapig a randomizálás időpontjában. Az alanyokat véletlenszerűen PTI-428-ra vagy placebóra osztják be. Minden adag naponta egyszer (QD) kerül beadásra, összesen 14 napon keresztül. Az alanyok a vizsgálat során a KALYDECO® kezelést folytatják.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

15

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • Belfast, Egyesült Királyság, BT9 6AD
        • Celerion
      • Manchester, Egyesült Királyság
        • Medicines Evaluation Unit

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A CF megerősített diagnózisa.
  • Stabil a Kalydeco adagolással mind a címkén feltüntetett, mind a címkénkénti adagoláshoz legalább 3 hónapig a randomizálás időpontjában
  • Az 1 másodperc alatti kényszerkilégzési térfogat (FEV1) 40-90% előrejelzett.
  • Nemdohányzó és nem dohányzó legalább 30 nappal a szűrés előtt és a vizsgálat időtartama alatt.

Kizárási kritériumok:

  • Részvétel egy másik klinikai vizsgálatban vagy egy vizsgálati szerrel végzett kezelés az 1. vizsgálati nap előtt 30 napon vagy 5 felezési időn belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb.
  • Rák előfordulása az elmúlt öt évben (kivéve a méhnyak CIS-t, amely a szűrést megelőzően legalább egy évig gyógyító terápiát kapott, és a nem melanómás bőrrák).
  • A szervátültetés története.
  • Bármilyen szinopulmonális fertőzés vagy CF exacerbáció, amely a gyógyszer (beleértve az antibiotikumokat is) megváltoztatását vagy kiegészítését teszi szükségessé az 1. vizsgálati napot követő 1 hónapon belül, vagy bármely más klinikailag jelentős fertőzés, amelyet a vizsgáló állapított meg az 1. napot követő 1 hónapon belül.
  • Alkohollal vagy kábítószerrel való visszaélés vagy függőség a kórelőzményében a szűrést követő 12 hónapon belül, a vizsgáló megállapítása szerint.
  • Fogamzóképes korú férfi és nő, kivéve, ha rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmaznak a klinikai vizsgálatban való részvétel során és a vizsgálat befejezését követő 4 hétig.
  • Terhes vagy szoptató nők.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: PTI-428
Az alanyok naponta egyszer PTI-428-at vagy placebót kapnak 14 napon keresztül.
Drog: PTI-428
A PTI-428-at vagy a placebót QD-ben adják 14 napig.
Placebo Comparator: Placebo
Az alanyok naponta egyszer PTI-428-at vagy placebót kapnak 14 napon keresztül.
Drog: Placebo
A PTI-428-at vagy a placebót QD-ben adják 14 napig.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Biztonság és tolerálhatóság a nemkívánatos események, biztonsági laboratóriumok, elektrokardiogram (EKG), fizikális vizsgálatok és életjelek alapján
Időkeret: Alapállás a 21. napig
Alapállás a 21. napig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
több orális adag t1/2-e
Időkeret: Alaphelyzet a 14. napig
Alaphelyzet a 14. napig
Többszöri orális adag Tmax
Időkeret: Alaphelyzet a 14. napig
Alaphelyzet a 14. napig
Többszöri orális adag Cmax
Időkeret: Alaphelyzet a 14. napig
Alaphelyzet a 14. napig
Többszöri orális adag AUC0-t
Időkeret: Alaphelyzet a 14. napig
Alaphelyzet a 14. napig

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A FEV1 változása az idő múlásával
Időkeret: Alapállás a 21. napig
Alapállás a 21. napig
A verejték-klorid változása az idő múlásával
Időkeret: Alapállás a 21. napig
Alapállás a 21. napig
Súlyváltozás az idő múlásával
Időkeret: Alapállás a 21. napig
Alapállás a 21. napig
Az orr epiteliális mRNS és fehérje expressziójának változása az idő múlásával
Időkeret: Alapállás a 21. napig
Alapállás a 21. napig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Proteostasis Therapeutics, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. július 28.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2018. október 3.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2018. október 3.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. augusztus 18.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. augusztus 18.

Első közzététel (Tényleges)

2017. augusztus 23.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2020. március 26.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. március 24.

Utolsó ellenőrzés

2020. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PTI-428-05

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Cisztás fibrózis

Klinikai vizsgálatok a PTI-428

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel