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背景療法としてのKALYDECO®の嚢胞性線維症の被験者におけるPTI-428の安全性、忍容性、および薬物動態を評価する研究

2020年3月24日 更新者：Proteostasis Therapeutics, Inc.

嚢胞性線維症の被験者におけるPTI-428の安全性、忍容性、および薬物動態を評価するために設計された第I相、無作為化、プラセボ対照試験。

この試験は、KALYDECO®によるバックグラウンド療法を受けているCFの成人被験者を登録する単一の治療グループで構成されます。 約16科目が登録されます。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

単一治療グループは、無作為化時に最低 3 か月間安定した KALYDECO® バックグラウンド療法を受けている CF の成人被験者を登録します。 被験者は PTI-428 またはプラセボのいずれかに無作為に割り付けられます。 各用量は、1 日 1 回 (QD)、合計 14 日間投与されます。 対象者は、試験期間中、KALYDECO®による治療を継続します。

研究の種類

介入

入学 (実際)

15

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イギリス
      • Belfast、イギリス、BT9 6AD
        • Celerion
      • Manchester、イギリス
        • Medicines Evaluation Unit

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • CFの確定診断。
  • 無作為化の時点で、ラベル表示およびラベルごとの投与の両方で、Kalydeco の投与で最低 3 か月間安定している
  • 1 秒間の強制呼気量 (FEV1) 40 ～ 90% が予測されます。
  • -スクリーニング前の最低30日間、および研究期間中、非喫煙者および非喫煙者。

除外基準:

  • -別の臨床試験への参加、または治験薬による治療 30日以内または5半減期のいずれか長い方、研究1日目前。
  • -過去5年以内のがんの病歴（スクリーニング前の少なくとも1年間の根治的治療を伴う子宮頸部CISおよび非黒色腫皮膚がんを除く）。
  • 臓器移植の歴史。
  • -研究1日目から1か月以内に薬（抗生物質を含む）の変更または追加を必要とする副鼻腔肺感染症またはCFの悪化、または1日目から1か月以内に治験責任医師によって決定されたその他の臨床的に重要な感染症。
  • -調査官によって決定された、スクリーニングから12か月以内のアルコールまたは薬物乱用または依存の履歴。
  • -出産の可能性のある男性と女性、ただし、臨床研究への参加中および研究終了後4週間は非常に効果的な避妊方法を使用しています。
  • 妊娠中または授乳中の女性。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
アクティブコンパレータ：PTI-428
被験者は、PTI-428またはプラセボを1日1回14日間投与されます。
薬：PTI-428
PTI-428 またはプラセボは、14 日間 QD で投与されます。
プラセボコンパレーター：プラセボ
被験者は、PTI-428またはプラセボを1日1回14日間投与されます。
薬：プラセボ
PTI-428 またはプラセボは、14 日間 QD で投与されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
有害事象、安全検査室、心電図（ECG）、身体検査、バイタルサインによって評価される安全性と忍容性
時間枠：21日目までのベースライン
21日目までのベースライン

二次結果の測定

結果測定
時間枠
複数回経口投与の t1/2
時間枠：14日目までのベースライン
14日目までのベースライン
複数回経口投与のTmax
時間枠：14日目までのベースライン
14日目までのベースライン
複数回経口投与のCmax
時間枠：14日目までのベースライン
14日目までのベースライン
反復経口投与の AUC0-t
時間枠：14日目までのベースライン
14日目までのベースライン

その他の成果指標

結果測定
時間枠
FEV1 の経時変化
時間枠：21日目までのベースライン
21日目までのベースライン
汗の塩化物の経時変化
時間枠：21日目までのベースライン
21日目までのベースライン
体重の経時変化
時間枠：21日目までのベースライン
21日目までのベースライン
経時的な鼻上皮のmRNAおよびタンパク質発現の変化
時間枠：21日目までのベースライン
21日目までのベースライン

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Proteostasis Therapeutics, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年7月28日

一次修了 (実際)

2018年10月3日

研究の完了 (実際)

2018年10月3日

試験登録日

最初に提出

2017年8月18日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年8月18日

最初の投稿 (実際)

2017年8月23日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2020年3月26日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2020年3月24日

最終確認日

2020年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • PTI-428-05

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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