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一项评估囊性纤维化受试者长期 Ivacaftor 治疗安全性的研究，这些受试者在治疗开始时年龄小于 24 个月，并且具有经批准的 Ivacaftor 反应性突变

2024年10月1日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated

一项 3 期、2 臂、开放标签研究，以评估长期 Ivacaftor 治疗在治疗开始时年龄小于 24 个月且具有经批准的 Ivacaftor 反应性突变的囊性纤维化受试者中的安全性和药效学

这是一项 3 期、2 组、多中心研究，有一个开放标签的 ivacaftor 组和一个观察组，以评估长期 ivacaftor 治疗对年龄 <24 个月的囊性纤维化 (CF) 受试者的安全性和有效性在治疗开始时并且有一个批准的 Ivacaftor 响应突变

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

86

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、加拿大
        • The Hospital for Sick Children
  • 德国
      • Heidelberg、德国
        • Universitaetsklinikum Heidelberg, Zenter fuer Kinder-und Jugendmedizin
  • 澳大利亚
      • South Brisbane、澳大利亚
        • Queensland Children's Hospital
  • 爱尔兰
      • Dublin、爱尔兰
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin、爱尔兰
        • Children's University Hospital Temple Street
      • Limerick、爱尔兰
        • University Hospital Limerick
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Palo Alto、California、美国、94034
        • Stanford University
    • Delaware
      • Wilmington、Delaware、美国、19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • Florida
      • Orlando、Florida、美国、32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30329
        • Center for Advanced Pediatrics
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21287
        • John Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55404
        • Childrens's Hospitals and Clinics of Minnnesota
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、美国、64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Montana
      • Billings、Montana、美国、59101
        • Billings Clinic Hospital
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、美国、43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、美国、53792
        • University of Wisconsin
  • 英国
      • Edinburgh、英国
        • Paediatric Clinical Research Facility
      • Liverpool、英国
        • Alder Hey Children's Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London、英国
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
      • London、英国
        • Royal Brompton & Harefield NHS Founcation Trust, Royal BromptonHospital
      • Manchester、英国
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Oxford、英国
        • Oxford University Hospitals NHS Trust, John Radcliffe Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1秒 至 2年 (孩子)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

Ivacaftor Arm：来自研究 124 (NCT02725567) B 部分的受试者：

  • 从 Study 124 B 部分过渡的受试者必须完成 Study 124 B 部分的最后一次研究访问。
  • 根据研究者的判断，父母或法定监护人必须能够理解协议要求、限制和说明；并且必须签署知情同意书 (ICF)。

Ivacaftor Arm：不是来自 Study 124 B 部分的受试者：

  • 确认诊断为 CF，或 2 种 CF 致病突变。
  • 至少 1 个等位基因上的依伐卡托反应性 CFTR 突变。 在 ivacaftor 被批准用于 2 岁及以上受试者的国家/地区，受试者将符合条件。
  • 根据研究者的判断，父母或法定监护人必须能够理解协议要求、限制和说明；并且必须签署 ICF。

观察臂：

  • 在研究 124 B 部分接受了 ivacaftor 治疗，并选择不参加或没有资格参加研究 126 的 ivacaftor 组。

排除标准：

Ivacaftor Arm：研究 124 B 部分的受试者：

  • 研究者认为可能混淆研究结果或对受试者给予依伐卡托带来额外风险的任何疾病或病症的病史。
  • 接受市售依伐卡托治疗的受试者

Ivacaftor Arm：不是来自 Study 124 B 部分的受试者：

  • 研究者认为可能混淆研究结果或给受试者服用依伐卡托带来额外风险的任何疾病或病症的病史
  • 第 1 天后 4 周内发生急性上呼吸道或下呼吸道感染，或肺部病情加重，或肺部疾病治疗发生变化
  • 筛选时肝功能异常
  • 筛选时血红蛋白 <9.5 g/dL
  • 实体器官或血液移植史
  • 第 1 天后 2 周内使用任何中度或强效 CYP3A 诱导剂或抑制剂

观察臂：

  • 接受依伐卡托治疗

其他协议定义的包含/排除标准可能适用。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
无干预：观察臂
实验性的：伊伐卡托手臂

年龄小于 (<) 24 个月且体重 5 至小于 (<) 7 公斤 (kg) 的参与者每 12 小时 (q12h) 接受 25 毫克 IVA，7 至 <14 公斤的参与者每 12 小时接受 50 毫克 IVA，体重 14 公斤的参与者每 12 小时接受 50 毫克 IVA <25 kg 的患者每 12 小时接受 75 mg IVA。

年龄大于或等于 (>=) 24 个月且体重 <14 公斤的参与者在治疗期间接受 50 毫克 IVA 每 12 小时一次，体重大于或等于 (>=) 14 公斤的参与者在治疗期间每 12 小时接受 75 毫克 IVA 96 周。

剂量是根据父母研究的安全性和药代动力学（PK）数据、年龄和体重确定的。
药品：IVA
口服颗粒剂。
其他名称：
  • VX-770
  • 依伐卡托

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
根据出现治疗紧急不良事件 (TEAE) 和严重 TEAE 的参与者人数评估的安全性和耐受性
大体时间：第 1 天至第 120 周
第 1 天至第 120 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
汗液氯化物的绝对变化
大体时间：从第 96 周的基线开始
使用批准的收集设备收集汗液样本。
从第 96 周的基线开始

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年8月16日

初级完成 (实际的)

2023年10月2日

研究完成 (实际的)

2023年10月2日

研究注册日期

首次提交

2017年9月6日

首先提交符合 QC 标准的

2017年9月6日

首次发布 (实际的)

2017年9月8日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年10月23日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年10月1日

最后验证

2024年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • VX15-770-126
  • 2017-001379-21 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

IPD 计划说明

有关 Vertex 数据共享标准和请求访问流程的详细信息，请访问：https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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