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Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit einer Langzeitbehandlung mit Ivacaftor bei Patienten mit Mukoviszidose, die zu Beginn der Behandlung jünger als 24 Monate sind und eine zugelassene auf Ivacaftor ansprechende Mutation aufweisen

1. Oktober 2024 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Eine zweiarmige, offene Phase-3-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Pharmakodynamik einer Langzeitbehandlung mit Ivacaftor bei Patienten mit Mukoviszidose, die zu Beginn der Behandlung weniger als 24 Monate alt sind und eine zugelassene auf Ivacaftor ansprechende Mutation aufweisen

Hierbei handelt es sich um eine zweiarmige, multizentrische Phase-3-Studie mit einem offenen Ivacaftor-Arm und einem Beobachtungsarm zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit einer Langzeitbehandlung mit Ivacaftor bei Patienten mit Mukoviszidose (CF), die <24 Monate alt sind zu Beginn der Behandlung und haben eine zugelassene Ivacaftor-Responsive-Mutation

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

86

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • South Brisbane, Australien
        • Queensland Children's Hospital
  • Deutschland
      • Heidelberg, Deutschland
        • Universitaetsklinikum Heidelberg, Zenter fuer Kinder-und Jugendmedizin
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, Irland
        • Children's University Hospital Temple Street
      • Limerick, Irland
        • University Hospital Limerick
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • The Hospital for Sick Children
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94034
        • Stanford University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Vereinigte Staaten, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • Florida
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Center for Advanced Pediatrics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • John Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55404
        • Childrens's Hospitals and Clinics of Minnnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Montana
      • Billings, Montana, Vereinigte Staaten, 59101
        • Billings Clinic Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53792
        • University of Wisconsin
  • Vereinigtes Königreich
      • Edinburgh, Vereinigtes Königreich
        • Paediatric Clinical Research Facility
      • Liverpool, Vereinigtes Königreich
        • Alder Hey Children's Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Royal Brompton & Harefield NHS Founcation Trust, Royal BromptonHospital
      • Manchester, Vereinigtes Königreich
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Oxford, Vereinigtes Königreich
        • Oxford University Hospitals NHS Trust, John Radcliffe Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Sekunde bis 2 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Ivacaftor-Arm: Probanden aus Studie 124 (NCT02725567) Teil B:

  • Probanden, die von Studie 124 Teil B wechseln, müssen den letzten Studienbesuch von Studie 124 Teil B abgeschlossen haben.
  • Nach Einschätzung des Ermittlers müssen Eltern oder Erziehungsberechtigte in der Lage sein, Protokollanforderungen, Einschränkungen und Anweisungen zu verstehen; und muss die Einverständniserklärung (ICF) unterzeichnen.

Ivacaftor-Arm: Probanden, die nicht aus Studie 124 Teil B stammen:

  • Bestätigte Diagnose von CF oder 2 CF-verursachenden Mutationen.
  • Eine auf Ivacaftor reagierende CFTR-Mutation auf mindestens einem Allel. Teilnahmeberechtigt sind Probanden in Ländern/Regionen, in denen Ivacaftor für die Anwendung bei Probanden ab 2 Jahren zugelassen ist.
  • Nach Einschätzung des Ermittlers müssen Eltern oder Erziehungsberechtigte in der Lage sein, Protokollanforderungen, Einschränkungen und Anweisungen zu verstehen; und muss das ICF unterzeichnen.

Beobachtungsarm:

  • Erhielt eine Ivacaftor-Behandlung in Studie 124 Teil B und entschied sich gegen eine Einschreibung in den Ivacaftor-Arm der Studie 126 oder war nicht berechtigt, sich einzuschreiben.

Ausschlusskriterien:

Ivacaftor-Arm: Probanden aus Studie 124 Teil B:

  • Anamnese einer Krankheit oder eines Zustands, der nach Ansicht des Prüfarztes die Ergebnisse der Studie verfälschen oder ein zusätzliches Risiko bei der Verabreichung von Ivacaftor an den Probanden darstellen könnte.
  • Probanden, die eine kommerziell erhältliche Ivacaftor-Behandlung erhalten

Ivacaftor-Arm: Probanden, die nicht aus Studie 124 Teil B stammen:

  • Vorgeschichte einer Krankheit oder eines Zustands, der nach Ansicht des Prüfers die Ergebnisse der Studie verfälschen oder ein zusätzliches Risiko bei der Verabreichung von Ivacaftor an den Probanden darstellen könnte
  • Eine akute Infektion der oberen oder unteren Atemwege oder eine Lungenexazerbation oder eine Änderung der Therapie einer Lungenerkrankung innerhalb von 4 Wochen nach Tag 1
  • Abnormale Leberfunktion beim Screening
  • Hämoglobin <9,5 g/dl beim Screening
  • Vorgeschichte einer soliden Organtransplantation oder einer hämatologischen Transplantation
  • Verwendung von mäßigen oder starken Induktoren oder Inhibitoren von CYP3A innerhalb von 2 Wochen nach Tag 1

Beobachtungsarm:

  • Ich erhalte eine Behandlung mit Ivacaftor

Es können andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Kein Eingriff: Beobachtungsarm
Experimental: Ivacaftor-Arm

Teilnehmer unter (<) 24 Monaten und einem Gewicht von 5 bis weniger als (<) 7 Kilogramm (kg) erhielten 25 mg IVA alle 12 Stunden (alle 12 Stunden), 7 bis < 14 kg erhielten 50 mg IVA alle 12 Stunden und diejenigen mit einem Gewicht von 14 bis <25 kg erhielten alle 12 Stunden 75 mg IVA.

Teilnehmer im Alter von mindestens (>=) 24 Monaten und mit einem Gewicht von < 14 kg erhielten 50 mg IVA alle 12 Stunden, und Teilnehmer mit einem Gewicht von mindestens (>=) 14 kg erhielten im Behandlungszeitraum bis zu 75 mg IVA alle 12 Stunden 96 Wochen.

Die Dosierungen wurden auf der Grundlage von Sicherheits- und Pharmakokinetikdaten (PK) aus der Elternstudie sowie Alter und Gewicht bestimmt.
Arzneimittel: MwSt
Granulat zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
  • VX-770
  • Ivacaftor

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit, bewertet anhand der Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden TEAEs
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 120
Tag 1 bis Woche 120

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Änderung des Schweißchlorids
Zeitfenster: Vom Ausgangswert in Woche 96
Schweißproben wurden mit einem zugelassenen Sammelgerät gesammelt.
Vom Ausgangswert in Woche 96

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

16. August 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

2. Oktober 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

2. Oktober 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. September 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. September 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

8. September 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. Oktober 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. Oktober 2024

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VX15-770-126
  • 2017-001379-21 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Einzelheiten zu den Vertex-Datenfreigabekriterien und zum Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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