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Un estudio para evaluar la seguridad del tratamiento a largo plazo con ivacaftor en sujetos con fibrosis quística que tienen menos de 24 meses de edad al inicio del tratamiento y tienen una mutación aprobada que responde a ivacaftor

1 de octubre de 2024 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Un estudio abierto de fase 3, de 2 brazos, para evaluar la seguridad y la farmacodinámica del tratamiento a largo plazo con ivacaftor en sujetos con fibrosis quística que tienen menos de 24 meses de edad al inicio del tratamiento y tienen una mutación aprobada que responde a ivacaftor

Este es un estudio multicéntrico de fase 3, de 2 grupos, con un grupo abierto de ivacaftor y un grupo de observación para evaluar la seguridad y la eficacia del tratamiento a largo plazo con ivacaftor en sujetos con fibrosis quística (FQ) menores de 24 meses de edad. al inicio del tratamiento y tienen una mutación de respuesta a ivacaftor aprobada

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

86

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Heidelberg, Alemania
        • Universitaetsklinikum Heidelberg, Zenter fuer Kinder-und Jugendmedizin
  • Australia
      • South Brisbane, Australia
        • Queensland Children's Hospital
  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá
        • The Hospital for Sick Children
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94034
        • Stanford University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Center for Advanced Pediatrics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • John Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Childrens's Hospitals and Clinics of Minnnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Montana
      • Billings, Montana, Estados Unidos, 59101
        • Billings Clinic Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • University of Wisconsin
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, Irlanda
        • Children's University Hospital Temple Street
      • Limerick, Irlanda
        • University Hospital Limerick
  • Reino Unido
      • Edinburgh, Reino Unido
        • Paediatric Clinical Research Facility
      • Liverpool, Reino Unido
        • Alder Hey Children's Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
      • London, Reino Unido
        • Royal Brompton & Harefield NHS Founcation Trust, Royal BromptonHospital
      • Manchester, Reino Unido
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Oxford, Reino Unido
        • Oxford University Hospitals NHS Trust, John Radcliffe Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 segundo a 2 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

Grupo de ivacaftor: sujetos del estudio 124 (NCT02725567) Parte B:

  • Los sujetos en transición del Estudio 124 Parte B deben haber completado la última visita de estudio del Estudio 124 Parte B.
  • A juicio del investigador, el padre o tutor legal debe poder comprender los requisitos, restricciones e instrucciones del protocolo; y debe firmar el formulario de consentimiento informado (ICF).

Brazo de ivacaftor: Sujetos que no pertenecen al Estudio 124 Parte B:

  • Diagnóstico confirmado de FQ, o 2 mutaciones causantes de FQ.
  • Una mutación de CFTR que responde a ivacaftor en al menos 1 alelo. Los sujetos serán elegibles en países/regiones donde ivacaftor esté aprobado para su uso en sujetos de 2 años de edad y mayores.
  • A juicio del investigador, el padre o tutor legal debe poder comprender los requisitos, restricciones e instrucciones del protocolo; y debe firmar el ICF.

Brazo de observación:

  • Recibió tratamiento con ivacaftor en el Estudio 124 Parte B y eligió no inscribirse o no ser elegible para inscribirse en el brazo de ivacaftor del Estudio 126.

Criterio de exclusión:

Brazo de ivacaftor: Sujetos del Estudio 124 Parte B:

  • Historial de cualquier enfermedad o condición que, en opinión del investigador, pudiera confundir los resultados del estudio o representar un riesgo adicional al administrar ivacaftor al sujeto.
  • Sujetos que reciben tratamiento con ivacaftor disponible comercialmente

Brazo de ivacaftor: Sujetos que no pertenecen al Estudio 124 Parte B:

  • Historial de cualquier enfermedad o afección que, en opinión del investigador, pudiera confundir los resultados del estudio o representar un riesgo adicional al administrar ivacaftor al sujeto
  • Una infección aguda de las vías respiratorias superiores o inferiores, o una exacerbación pulmonar, o cambios en la terapia para la enfermedad pulmonar dentro de las 4 semanas del Día 1
  • Función hepática anormal en la selección
  • Hemoglobina <9,5 g/dL en la selección
  • Antecedentes de trasplante de órgano sólido o hematológico
  • Uso de cualquier inductor o inhibidor moderado o fuerte de CYP3A dentro de las 2 semanas del Día 1

Brazo de observación:

  • Recibir tratamiento con ivacaftor

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Sin intervención: Brazo de observación
Experimental: Brazo de ivacaftor

Los participantes menores de (<) 24 meses de edad y que pesaban entre 5 y menos de (<) 7 kilogramos (kg) recibieron 25 mg de IVA cada 12 horas (cada 12 horas), de 7 a <14 kg recibieron 50 mg de IVA cada 12 horas y los que pesaban 14 a <25 kg recibieron 75 mg IVA cada 12 h.

Los participantes de más o igual (>=) 24 meses de edad y que pesaban <14 kg recibieron 50 mg de IVA cada 12 h, y aquellos que pesaban más o igual a (>=) 14 kg recibieron 75 mg de IVA cada 12 h en el período de tratamiento por hasta 96 semanas.

Las dosis se determinaron en función de los datos de seguridad y farmacocinética (PK) del estudio original, la edad y el peso.
Droga: IVA
Granulado para administración oral.
Otros nombres:
  • VX-770
  • ivacaftor

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Seguridad y tolerabilidad evaluadas por el número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y TEAE graves
Periodo de tiempo: Día 1 hasta la Semana 120
Día 1 hasta la Semana 120

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio absoluto en el cloruro del sudor
Periodo de tiempo: Desde el inicio en la semana 96
Las muestras de sudor se recolectaron utilizando un dispositivo de recolección aprobado.
Desde el inicio en la semana 96

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

16 de agosto de 2017

Finalización primaria (Actual)

2 de octubre de 2023

Finalización del estudio (Actual)

2 de octubre de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de septiembre de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de septiembre de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

8 de septiembre de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

23 de octubre de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de octubre de 2024

Última verificación

1 de octubre de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • VX15-770-126
  • 2017-001379-21 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

Los detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Vertex y el proceso para solicitar acceso se pueden encontrar en: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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