치료 시작 시 24개월 미만이고 승인된 Ivacaftor 반응성 돌연변이가 있는 낭포성 섬유증 환자에서 장기 Ivacaftor 치료의 안전성을 평가하기 위한 연구
2024년 10월 1일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
치료 개시 시점에 24개월 미만이고 승인된 Ivacaftor 반응성 돌연변이가 있는 낭포성 섬유증 환자에서 장기 Ivacaftor 치료의 안전성 및 약력학을 평가하기 위한 3상, 2군, 공개 라벨 연구
이것은 24개월 미만의 낭포성 섬유증(CF) 피험자를 대상으로 장기 ivacaftor 치료의 안전성과 효능을 평가하기 위해 공개 라벨 ivacaftor 부문과 관찰 부문을 사용한 3상, 2군, 다기관 연구입니다. 치료 시작 시 승인된 Ivacaftor-반응성 돌연변이가 있음
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
86
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Heidelberg, 독일
- Universitaetsklinikum Heidelberg, Zenter fuer Kinder-und Jugendmedizin
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35233
- University of Alabama at Birmingham
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California
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Palo Alto, California, 미국, 94034
- Stanford University
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Delaware
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Wilmington, Delaware, 미국, 19803
- Alfred I duPont Hospital for Children
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Florida
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Orlando, Florida, 미국, 32827
- Nemours Children's Hospital
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30329
- Center for Advanced Pediatrics
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Northwestern University
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- John Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55404
- Childrens's Hospitals and Clinics of Minnnesota
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Missouri
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Kansas City, Missouri, 미국, 64108
- Children's Mercy Hospital
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Montana
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Billings, Montana, 미국, 59101
- Billings Clinic Hospital
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Texas Children's Hospital
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, 미국, 53792
- University of Wisconsin
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Dublin, 아일랜드
- Children's Health Ireland at Crumlin
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Dublin, 아일랜드
- Children's University Hospital Temple Street
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Limerick, 아일랜드
- University Hospital Limerick
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Edinburgh, 영국
- Paediatric Clinical Research Facility
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Liverpool, 영국
- Alder Hey Children's Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
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London, 영국
- Great Ormond Street Hospital for Sick Children
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London, 영국
- Royal Brompton & Harefield NHS Founcation Trust, Royal BromptonHospital
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Manchester, 영국
- Royal Manchester Children's Hospital
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Oxford, 영국
- Oxford University Hospitals NHS Trust, John Radcliffe Hospital
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다
- The Hospital for Sick Children
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South Brisbane, 호주
- Queensland Children's Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1초 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
Ivacaftor 팔: 연구 124의 피험자(NCT02725567) 파트 B:
- 연구 124 파트 B에서 전환하는 피험자는 연구 124 파트 B의 마지막 연구 방문을 완료해야 합니다.
- 조사자의 판단에 따라 부모 또는 법적 보호자는 프로토콜 요구 사항, 제한 사항 및 지침을 이해할 수 있어야 합니다. 정보에 입각한 동의서(ICF)에 서명해야 합니다.
Ivacaftor 팔: 연구 124 파트 B에 포함되지 않은 피험자:
- CF 또는 2개의 CF 유발 돌연변이 진단이 확인되었습니다.
- 적어도 1개의 대립유전자에 대한 ivacaftor-반응성 CFTR 돌연변이. 피험자는 ivacaftor가 2세 이상의 피험자에게 사용하도록 승인된 국가/지역에서 자격이 있습니다.
- 조사자의 판단에 따라 부모 또는 법적 보호자는 프로토콜 요구 사항, 제한 사항 및 지침을 이해할 수 있어야 합니다. ICF에 서명해야 합니다.
관찰 팔:
- 연구 124 파트 B에서 ivacaftor 치료를 받았고 연구 126의 ivacaftor 부문에 등록하지 않거나 등록할 자격이 없음을 선택했습니다.
제외 기준:
Ivacaftor 팔: 연구 124 파트 B의 피험자:
- 연구자의 의견에 따라 연구 결과를 혼란스럽게 만들거나 피험자에게 ivacaftor를 투여할 때 추가적인 위험을 초래할 수 있는 질병 또는 상태의 병력.
- 상업적으로 이용 가능한 ivacaftor 치료를 받는 피험자
Ivacaftor 팔: 연구 124 파트 B에 포함되지 않은 피험자:
- 연구자의 의견에 따라 연구 결과를 혼란스럽게 하거나 피험자에게 ivacaftor를 투여할 때 추가적인 위험을 초래할 수 있는 질병 또는 상태의 병력
- 급성 상기도 또는 하기도 감염, 폐 악화 또는 제1일로부터 4주 이내에 폐 질환에 대한 요법 변경
- 스크리닝 시 비정상적인 간 기능
- 스크리닝 시 헤모글로빈 <9.5g/dL
- 고형 장기 또는 혈액 이식의 병력
- 제1일로부터 2주 이내에 CYP3A의 중등도 또는 강한 유도제 또는 억제제 사용
관찰 팔:
- ivacaftor 치료 받기
다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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간섭 없음: 관찰 팔
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실험적: 이바카프터 암
연령이 (<) 24개월 미만이고 체중이 5~7kg(kg) 미만인 참가자는 12시간(q12h)마다 25mg IVA를 투여받았고, 7~14kg 미만은 50mg IVA q12h를 투여받았으며, 체중이 14kg인 참가자는 25kg 미만에는 75mg IVA q12h가 투여되었습니다. 24개월 이상(>=)이고 체중이 14kg 미만인 참가자는 50mg IVA q12h를 투여받았고, 체중(>=) 14kg 이상인 참가자는 치료 기간 동안 최대 75mg의 IVA q12h를 투여받았습니다. 96주. 복용량은 부모 연구의 안전성 및 약동학(PK) 데이터, 연령 및 체중을 기반으로 결정되었습니다. |
경구 투여용 과립.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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치료 후 이상반응(TEAE) 및 심각한 TEAE가 발생한 참가자 수에 따라 평가된 안전성 및 내약성
기간: 1일차부터 120주차까지
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1일차부터 120주차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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땀염화물의 절대변화
기간: 96주차 기준선에서
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땀 샘플은 승인된 수집 장치를 사용하여 수집되었습니다.
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96주차 기준선에서
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 8월 16일
기본 완료 (실제)
2023년 10월 2일
연구 완료 (실제)
2023년 10월 2일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 9월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 9월 6일
처음 게시됨 (실제)
2017년 9월 8일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 10월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 10월 1일
마지막으로 확인됨
2024년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- VX15-770-126
- 2017-001379-21 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
Vertex 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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IVA에 대한 임상 시험
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National Foundation for Fertility ResearchFertility Laboratories Of Colorado종료됨
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한낭포성 섬유증미국, 스페인, 아일랜드, 벨기에, 네덜란드, 영국, 호주, 프랑스, 캐나다, 덴마크, 독일, 이탈리아, 이스라엘