Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek ter evaluatie van de veiligheid van langdurige behandeling met ivacaftor bij proefpersonen met cystische fibrose die bij aanvang van de behandeling jonger zijn dan 24 maanden en een goedgekeurde op ivacaftor reagerende mutatie hebben

19 december 2023 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Een open-label fase 3-onderzoek met 2 armen ter evaluatie van de veiligheid en farmacodynamiek van langdurige behandeling met ivacaftor bij proefpersonen met cystische fibrose die bij aanvang van de behandeling jonger zijn dan 24 maanden en een goedgekeurde op ivacaftor reagerende mutatie hebben

Dit is een fase 3-onderzoek met 2 armen in meerdere centra met een open-label ivacaftor-arm en een observatie-arm om de veiligheid en werkzaamheid van langdurige behandeling met ivacaftor te evalueren bij proefpersonen met cystische fibrose (CF) die <24 maanden oud zijn bij aanvang van de behandeling en een goedgekeurde Ivacaftor-Responsieve mutatie hebben

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

86

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • South Brisbane, Australië
        • Queensland Children's Hospital
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • The Hospital for Sick Children
  • Duitsland
      • Heidelberg, Duitsland
        • Universitaetsklinikum Heidelberg, Zenter fuer Kinder-und Jugendmedizin
  • Ierland
      • Dublin, Ierland
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, Ierland
        • Children's University Hospital Temple Street
      • Limerick, Ierland
        • University Hospital Limerick
  • Verenigd Koninkrijk
      • Edinburgh, Verenigd Koninkrijk
        • Paediatric Clinical Research Facility
      • Liverpool, Verenigd Koninkrijk
        • Alder Hey Children's Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Royal Brompton & Harefield NHS Founcation Trust, Royal BromptonHospital
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Oxford, Verenigd Koninkrijk
        • Oxford University Hospitals NHS Trust, John Radcliffe Hospital
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94034
        • Stanford University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Verenigde Staten, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • Florida
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
        • Center for Advanced Pediatrics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • John Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55404
        • Childrens's Hospitals and Clinics of Minnnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Montana
      • Billings, Montana, Verenigde Staten, 59101
        • Billings Clinic Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53792
        • University of Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 seconde tot 2 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Ivacaftor-arm: proefpersonen uit onderzoek 124 (NCT02725567) deel B:

  • Proefpersonen die overstappen van Studie 124 Deel B moeten het laatste studiebezoek van Studie 124 Deel B hebben voltooid.
  • Naar het oordeel van de onderzoeker moeten ouders of wettelijke voogd de vereisten, beperkingen en instructies van het protocol kunnen begrijpen; en moet het geïnformeerde toestemmingsformulier (ICF) ondertekenen.

Ivacaftor-arm: proefpersonen niet uit onderzoek 124 deel B:

  • Bevestigde diagnose van CF, of 2 CF-veroorzakende mutaties.
  • Een op ivacaftor reagerende CFTR-mutatie op ten minste 1 allel. Proefpersonen komen in aanmerking in landen/regio's waar ivacaftor is goedgekeurd voor gebruik bij proefpersonen van 2 jaar en ouder.
  • Naar het oordeel van de onderzoeker moeten ouders of wettelijke voogd de vereisten, beperkingen en instructies van het protocol kunnen begrijpen; en moet de ICF ondertekenen.

Observatie-arm:

  • Kreeg ivacaftor-behandeling in onderzoek 124 deel B en koos ervoor om niet in te schrijven of kwam niet in aanmerking om in te schrijven in de ivacaftor-arm van onderzoek 126.

Uitsluitingscriteria:

Ivacaftor-arm: proefpersonen uit studie 124 deel B:

  • Geschiedenis van een ziekte of aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de resultaten van het onderzoek zou kunnen verwarren of een bijkomend risico zou kunnen vormen bij het toedienen van ivacaftor aan de proefpersoon.
  • Proefpersonen die een in de handel verkrijgbare behandeling met ivacaftor kregen

Ivacaftor-arm: proefpersonen niet uit onderzoek 124 deel B:

  • Geschiedenis van een ziekte of aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de resultaten van het onderzoek zou kunnen verwarren of een bijkomend risico zou kunnen vormen bij het toedienen van ivacaftor aan de proefpersoon
  • Een acute bovenste of onderste luchtweginfectie, of longexacerbatie, of veranderingen in therapie voor longziekte binnen 4 weken na dag 1
  • Abnormale leverfunctie bij screening
  • Hemoglobine <9,5 g/dL bij screening
  • Geschiedenis van solide orgaan- of hematologische transplantatie
  • Gebruik van matige of sterke inductoren of remmers van CYP3A binnen 2 weken na dag 1

Observatie-arm:

  • Behandeling met ivacaftor ondergaan

Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Geen tussenkomst: Observatie-arm
Experimenteel: Ivacaftor-arm
Geneesmiddel: Ivacaftor
Ivacaftor wordt elke 12 uur (elke 12 uur) toegediend vanaf dag 1 tot en met de ochtenddosis van het bezoek in week 96.
Andere namen:
  • VX-770

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheidsbeoordelingen op basis van het aantal proefpersonen met ongewenste voorvallen (AE's) en ernstige ongewenste voorvallen (SAE's)
Tijdsspanne: vanaf baseline tot veiligheidsfollow-up (tot 24 weken na laatste dosis)
Het aantal proefpersonen met AE's en SAE's wordt gerapporteerd.
vanaf baseline tot veiligheidsfollow-up (tot 24 weken na laatste dosis)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Absolute verandering in zweetchloride
Tijdsspanne: vanaf baseline tot en met week 96
vanaf baseline tot en met week 96

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

16 augustus 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

2 oktober 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

2 oktober 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 september 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 september 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

8 september 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 december 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 december 2023

Laatst geverifieerd

1 december 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VX15-770-126
  • 2017-001379-21 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Taaislijmziekte

Klinische onderzoeken op Ivacaftor

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Kuwait

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren