Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere sikkerheten ved langvarig Ivacaftor-behandling hos pasienter med cystisk fibrose som er under 24 måneder gamle ved behandlingsstart og har en godkjent Ivacaftor-responsiv mutasjon

1. oktober 2024 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 3, 2-arms, åpen studie for å evaluere sikkerheten og farmakodynamikken ved langvarig Ivacaftor-behandling hos pasienter med cystisk fibrose som er under 24 måneder gamle ved behandlingsstart og har en godkjent Ivacaftor-responsiv mutasjon

Dette er en fase 3, 2-arm, multisenterstudie med en åpen ivacaftor-arm og en observasjonsarm for å evaluere sikkerheten og effekten av langtidsbehandling med ivacaftor hos personer med cystisk fibrose (CF) som er <24 måneder gamle ved behandlingsstart og ha en godkjent Ivacaftor-Responsiv mutasjon

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

86

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • South Brisbane, Australia
        • Queensland Children's Hospital
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • The Hospital for Sick Children
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94034
        • Stanford University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forente stater, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • Center for Advanced Pediatrics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • John Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
        • Childrens's Hospitals and Clinics of Minnnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Montana
      • Billings, Montana, Forente stater, 59101
        • Billings Clinic Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53792
        • University of Wisconsin
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, Irland
        • Children's University Hospital Temple Street
      • Limerick, Irland
        • University Hospital Limerick
  • Storbritannia
      • Edinburgh, Storbritannia
        • Paediatric Clinical Research Facility
      • Liverpool, Storbritannia
        • Alder Hey Children's Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannia
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
      • London, Storbritannia
        • Royal Brompton & Harefield NHS Founcation Trust, Royal BromptonHospital
      • Manchester, Storbritannia
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Oxford, Storbritannia
        • Oxford University Hospitals NHS Trust, John Radcliffe Hospital
  • Tyskland
      • Heidelberg, Tyskland
        • Universitaetsklinikum Heidelberg, Zenter fuer Kinder-und Jugendmedizin

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 sekund til 2 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Ivacaftor Arm: Emner fra studie 124 (NCT02725567 ) Del B:

  • Emner som går over fra studie 124 del B må ha gjennomført det siste studiebesøket i studie 124 del B.
  • Etter vurderingen av etterforskeren, må foreldre eller verge være i stand til å forstå protokollkrav, begrensninger og instruksjoner; og må signere skjemaet for informert samtykke (ICF).

Ivacaftor Arm: Emner som ikke er fra studie 124 del B:

  • Bekreftet diagnose av CF, eller 2 CF-forårsakende mutasjoner.
  • En ivacaftor-responsiv CFTR-mutasjon på minst 1 allel. Forsøkspersoner vil være kvalifisert i land/regioner der ivacaftor er godkjent for bruk hos forsøkspersoner 2 år og eldre.
  • Etter vurderingen av etterforskeren, må foreldre eller verge være i stand til å forstå protokollkrav, begrensninger og instruksjoner; og må signere ICF.

Observasjonsarm:

  • Mottok ivacaftor-behandling i studie 124 del B og valgt til ikke å melde seg på eller ikke kvalifisert til å melde seg inn i ivacaftor-armen til studie 126.

Ekskluderingskriterier:

Ivacaftor Arm: Emner fra studie 124 del B:

  • Historie om enhver sykdom eller tilstand som, etter etterforskerens mening, kan forvirre resultatene av studien eller utgjøre en ekstra risiko ved administrering av ivacaftor til forsøkspersonen.
  • Personer som får kommersielt tilgjengelig ivacaftor-behandling

Ivacaftor Arm: Emner som ikke er fra studie 124 del B:

  • Historie om enhver sykdom eller tilstand som, etter etterforskerens oppfatning, kan forvirre resultatene av studien eller utgjøre en ekstra risiko ved administrering av ivacaftor til forsøkspersonen
  • En akutt øvre eller nedre luftveisinfeksjon, eller lungeforverring, eller endringer i behandling for lungesykdom innen 4 uker etter dag 1
  • Unormal leverfunksjon ved screening
  • Hemoglobin <9,5 g/dL ved screening
  • Historie med solid organ- eller hematologisk transplantasjon
  • Bruk av moderate eller sterke induktorer eller hemmere av CYP3A innen 2 uker etter dag 1

Observasjonsarm:

  • Får ivacaftor-behandling

Andre protokolldefinerte Inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Ingen inngripen: Observasjonsarm
Eksperimentell: Ivacaftor Arm

Deltakere under (<) 24 måneder gamle og som veide 5 til mindre enn (<) 7 kilogram (kg) fikk 25 mg IVA hver 12. time (q12h), 7 til <14 kg fikk 50 mg IVA q12h, og de som veide 14 til <25 kg fikk 75 mg IVA q12h.

Deltakere over eller lik (>=) 24 måneder og veide <14 kg fikk 50 mg IVA q12h, og de som veide mer enn eller lik (>=)14 kg fikk 75 mg IVA q12h i behandlingsperioden i inntil t.o.m. 96 uker.

Doser ble bestemt basert på sikkerhets- og farmakokinetiske (PK) data fra foreldrestudie, alder og vekt.
Legemiddel: IVA
Granulat for oral administrering.
Andre navn:
  • VX-770
  • ivacaftor

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhet og tolerabilitet vurdert av antall deltakere med behandlingsfremkallende bivirkninger (TEAE) og alvorlige TEAE
Tidsramme: Dag 1 til uke 120
Dag 1 til uke 120

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absolutt endring i svetteklorid
Tidsramme: Fra baseline i uke 96
Svetteprøver ble tatt med et godkjent oppsamlingsapparat.
Fra baseline i uke 96

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

16. august 2017

Primær fullføring (Faktiske)

2. oktober 2023

Studiet fullført (Faktiske)

2. oktober 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. september 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. september 2017

Først lagt ut (Faktiske)

8. september 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

23. oktober 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. oktober 2024

Sist bekreftet

1. oktober 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • VX15-770-126
  • 2017-001379-21 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Detaljer om Vertex datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cystisk fibrose

Kliniske studier på IVA

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Singapore

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere