Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus pitkäaikaisen ivakaftorihoidon turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on kystinen fibroosi, jotka ovat alle 24 kuukauden ikäisiä hoidon alussa ja joilla on hyväksytty ivakaftoriin reagoiva mutaatio

tiistai 1. lokakuuta 2024 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Kolmannen vaiheen, 2-haarainen, avoin tutkimus pitkäaikaisen ivakaftorihoidon turvallisuuden ja farmakodynamiikan arvioimiseksi potilailla, joilla on kystinen fibroosi, jotka ovat alle 24 kuukauden ikäisiä hoidon alussa ja joilla on hyväksytty ivakaftoriin reagoiva mutaatio

Tämä on vaiheen 3, 2-haarainen, monikeskustutkimus, jossa on avoin ivakaftorihaara ja havaintohaara pitkäaikaisen ivakaftorihoidon turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi alle 24 kuukauden ikäisillä potilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF) hoidon alussa ja heillä on hyväksytty ivakaftoriin reagoiva mutaatio

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

86

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
      • South Brisbane, Australia
        • Queensland CHILDREN'S HOSPITAL
  • Irlanti
      • Dublin, Irlanti
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, Irlanti
        • Children's University Hospital Temple Street
      • Limerick, Irlanti
        • University Hospital Limerick
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • The Hospital for Sick Children
  • Saksa
      • Heidelberg, Saksa
        • Universitaetsklinikum Heidelberg, Zenter fuer Kinder-und Jugendmedizin
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Edinburgh, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Paediatric Clinical Research Facility
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Alder Hey Children's Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Royal Brompton & Harefield NHS Founcation Trust, Royal BromptonHospital
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Oxford University Hospitals NHS Trust, John Radcliffe Hospital
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94034
        • Stanford University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • Florida
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Center for Advanced Pediatrics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • John Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
        • Childrens's Hospitals and Clinics of Minnnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Montana
      • Billings, Montana, Yhdysvallat, 59101
        • Billings Clinic Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
        • University of Wisconsin

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 sekunti - 2 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Ivacaftor Arm: Aiheet tutkimuksesta 124 (NCT02725567) Osa B:

  • Tutkimuksen 124 osasta B siirtyvien koehenkilöiden on täytynyt suorittaa tutkimuksen 124 osan B viimeinen opintokäynti.
  • Tutkijan arvioiden mukaan vanhemman tai laillisen huoltajan on kyettävä ymmärtämään protokollan vaatimukset, rajoitukset ja ohjeet. ja heidän on allekirjoitettava tietoinen suostumuslomake (ICF).

Ivacaftor Arm: Aiheet, jotka eivät ole peräisin tutkimuksesta 124, osa B:

  • Vahvistettu diagnoosi CF tai 2 CF:n aiheuttavaa mutaatiota.
  • Ivakaftoriin reagoiva CFTR-mutaatio vähintään yhdessä alleelissa. Koehenkilöt ovat kelvollisia maissa/alueilla, joissa ivakaftori on hyväksytty käytettäväksi vähintään 2-vuotiailla.
  • Tutkijan arvioiden mukaan vanhemman tai laillisen huoltajan on kyettävä ymmärtämään protokollan vaatimukset, rajoitukset ja ohjeet. ja hänen on allekirjoitettava ICF.

Havaintovarsi:

  • Sai ivakaftorihoitoa tutkimuksen 124 osassa B ja päätti olla ilmoittautumatta tutkimuksen 126 ivakaftoriryhmään tai ei kelpaa osallistumaan siihen.

Poissulkemiskriteerit:

Ivacaftor Arm: Aiheet tutkimuksesta 124, osa B:

  • Aiempi sairaus tai tila, joka tutkijan mielestä saattaa sekoittaa tutkimuksen tuloksia tai aiheuttaa lisäriskin ivakaftorin antamisessa tutkittavalle.
  • Potilaat, jotka saavat kaupallisesti saatavilla olevaa ivakaftorihoitoa

Ivacaftor Arm: Aiheet, jotka eivät ole peräisin tutkimuksesta 124, osa B:

  • Aiempi sairaus tai tila, joka tutkijan mielestä saattaa sekoittaa tutkimuksen tuloksia tai aiheuttaa lisäriskin ivakaftorin antamisessa tutkittavalle
  • Akuutti ylempien tai alempien hengitysteiden infektio tai keuhkojen paheneminen tai muutokset keuhkosairauden hoidossa 4 viikon sisällä päivästä 1
  • Epänormaali maksan toiminta seulonnassa
  • Hemoglobiini <9,5 g/dl seulonnassa
  • Aiemmat kiinteän elimen tai hematologiset siirrot
  • Minkä tahansa kohtalaisen tai voimakkaan CYP3A:n indusoijan tai estäjän käyttö 2 viikon sisällä päivästä 1

Havaintovarsi:

  • Ivakaftorihoidon saaminen

Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Ei väliintuloa: Tarkkailuvarsi
Kokeellinen: Ivakaftorin käsi

Osallistujat, jotka olivat alle (<) 24 kuukauden ikäisiä ja painoivat 5 - alle (<) 7 kilogrammaa (kg), saivat 25 mg IVA:ta 12 tunnin välein (q12h), 7 - <14 kg saivat 50 mg IVA:ta q12h ja ne, jotka painoivat 14 alle 25 kg sai 75 mg IVA:ta q12h.

Yli 24 kuukauden ikäiset tai yhtä suuret (>=) osallistujat, jotka painavat alle 14 kg, saivat 50 mg IVA:ta joka 12. tunti ja yli (>=)14 kg painavat 75 mg IVA:ta 12 tuntia vuorokaudessa hoitojakson aikana enintään 96 viikkoa.

Annokset määritettiin vanhempaintutkimuksen turvallisuus- ja farmakokineettisten (PK) tietojen, iän ja painon perusteella.
Lääke: IVA
Rakeet suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
  • VX-770
  • ivakaftori

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Turvallisuus ja siedettävyys hoitoon liittyvien haittatapahtumien (TEAE) ja vakavien TEAE-tapahtumien osallistujien lukumäärän perusteella arvioituna
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 120
Päivä 1 - viikko 120

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Absoluuttinen muutos hikikloridissa
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikolla 96
Hikinäytteet kerättiin hyväksytyllä keräyslaitteella.
Lähtötasosta viikolla 96

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 16. elokuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 2. lokakuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 2. lokakuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 6. syyskuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 6. syyskuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 8. syyskuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 23. lokakuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 1. lokakuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. lokakuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VX15-770-126
  • 2017-001379-21 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Yksityiskohdat Vertex-tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista löytyvät osoitteesta: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi

Kliiniset tutkimukset IVA

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Nigeria

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa