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Um estudo para avaliar a segurança do tratamento de longo prazo com ivacaftor em indivíduos com fibrose cística com menos de 24 meses de idade no início do tratamento e com uma mutação responsiva ao ivacaftor aprovada

1 de outubro de 2024 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Um estudo aberto de fase 3, de 2 braços para avaliar a segurança e a farmacodinâmica do tratamento de longo prazo com ivacaftor em indivíduos com fibrose cística com menos de 24 meses de idade no início do tratamento e com uma mutação responsiva ao ivacaftor aprovada

Este é um estudo multicêntrico de Fase 3, de 2 braços, com um braço aberto de ivacaftor e um braço observacional para avaliar a segurança e a eficácia do tratamento de longo prazo com ivacaftor em indivíduos com fibrose cística (FC) <24 meses de idade no início do tratamento e têm uma mutação responsiva ao Ivacaftor aprovada

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

86

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Heidelberg, Alemanha
        • Universitaetsklinikum Heidelberg, Zenter fuer Kinder-und Jugendmedizin
  • Austrália
      • South Brisbane, Austrália
        • Queensland Children's Hospital
  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá
        • The Hospital for Sick Children
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94034
        • Stanford University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Center for Advanced Pediatrics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • John Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Childrens's Hospitals and Clinics of Minnnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Montana
      • Billings, Montana, Estados Unidos, 59101
        • Billings Clinic Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • University of Wisconsin
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, Irlanda
        • Children's University Hospital Temple Street
      • Limerick, Irlanda
        • University Hospital Limerick
  • Reino Unido
      • Edinburgh, Reino Unido
        • Paediatric Clinical Research Facility
      • Liverpool, Reino Unido
        • Alder Hey Children's Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
      • London, Reino Unido
        • Royal Brompton & Harefield NHS Founcation Trust, Royal BromptonHospital
      • Manchester, Reino Unido
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Oxford, Reino Unido
        • Oxford University Hospitals NHS Trust, John Radcliffe Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 segundo a 2 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

Braço Ivacaftor: Indivíduos do Estudo 124 (NCT02725567) Parte B:

  • Os indivíduos em transição do Estudo 124 Parte B devem ter concluído a última visita de estudo do Estudo 124 Parte B.
  • A julgar pelo investigador, os pais ou responsáveis ​​legais devem ser capazes de entender os requisitos, restrições e instruções do protocolo; e deve assinar o formulário de consentimento informado (TCLE).

Braço de Ivacaftor: Indivíduos que não pertencem ao Estudo 124 Parte B:

  • Diagnóstico confirmado de CF ou 2 mutações causadoras de CF.
  • Uma mutação CFTR responsiva a ivacaftor em pelo menos 1 alelo. Os indivíduos serão elegíveis em países/regiões onde o ivacaftor é aprovado para uso em indivíduos com 2 anos de idade ou mais.
  • A julgar pelo investigador, os pais ou responsáveis ​​legais devem ser capazes de entender os requisitos, restrições e instruções do protocolo; e deve assinar o TCLE.

Braço Observacional:

  • Recebeu tratamento com ivacaftor no Estudo 124 Parte B e optou por não se inscrever ou não se qualificou para se inscrever no braço ivacaftor do Estudo 126.

Critério de exclusão:

Braço de Ivacaftor: Indivíduos do Estudo 124 Parte B:

  • Histórico de qualquer doença ou condição que, na opinião do investigador, possa confundir os resultados do estudo ou representar um risco adicional na administração de ivacaftor ao indivíduo.
  • Indivíduos recebendo tratamento com ivacaftor disponível comercialmente

Braço de Ivacaftor: Indivíduos que não pertencem ao Estudo 124 Parte B:

  • Histórico de qualquer doença ou condição que, na opinião do investigador, possa confundir os resultados do estudo ou representar um risco adicional na administração de ivacaftor ao sujeito
  • Uma infecção respiratória aguda superior ou inferior, ou exacerbação pulmonar, ou alterações na terapia para doença pulmonar dentro de 4 semanas do Dia 1
  • Função hepática anormal na triagem
  • Hemoglobina <9,5 g/dL na triagem
  • História de órgão sólido ou transplante hematológico
  • Uso de quaisquer indutores ou inibidores moderados ou fortes de CYP3A dentro de 2 semanas do Dia 1

Braço Observacional:

  • Recebendo tratamento com ivacaftor

Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Sem intervenção: Braço observacional
Experimental: Braço Ivacaftor

Participantes com menos de (<) 24 meses de idade e peso entre 5 e menos de (<) 7 quilogramas (kg) receberam 25 mg de IVA a cada 12 horas (a cada 12 horas), 7 a <14 kg receberam 50 mg de IVA a cada 12 horas, e aqueles com peso 14 a <25 kg receberam 75 mg de IVA a cada 12h.

Participantes com mais ou igual (>=) 24 meses de idade e peso <14 kg receberam 50 mg de IVA a cada 12h, e aqueles com peso igual ou superior a (>=)14 kg receberam 75 mg de IVA a cada 12h no período de tratamento por até 96 semanas.

As doses foram determinadas com base em dados de segurança e farmacocinética (PK) do estudo original, idade e peso.
Medicamento: IVA
Granulado para administração oral.
Outros nomes:
  • VX-770
  • ivacaftor

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Segurança e tolerabilidade avaliadas pelo número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e TEAEs graves
Prazo: Dia 1 até a semana 120
Dia 1 até a semana 120

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança Absoluta no Cloreto do Suor
Prazo: Da linha de base na semana 96
Amostras de suor foram coletadas usando um dispositivo de coleta aprovado.
Da linha de base na semana 96

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

16 de agosto de 2017

Conclusão Primária (Real)

2 de outubro de 2023

Conclusão do estudo (Real)

2 de outubro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de setembro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

6 de setembro de 2017

Primeira postagem (Real)

8 de setembro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

23 de outubro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

1 de outubro de 2024

Última verificação

1 de outubro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • VX15-770-126
  • 2017-001379-21 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

Detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Vertex e o processo para solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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