Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány a hosszú távú ivakaftor-kezelés biztonságosságának értékelésére olyan cisztás fibrózisban szenvedő betegeknél, akik a kezelés megkezdésekor 24 hónaposnál fiatalabbak és jóváhagyott ivakaftorra reagáló mutációjuk van

2024. október 1. frissítette: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

3. fázisú, kétágú, nyílt vizsgálat a hosszú távú ivakaftor-kezelés biztonságosságának és farmakodinámiájának értékelésére olyan cisztás fibrózisban szenvedő betegeknél, akik a kezelés megkezdésekor 24 hónaposnál fiatalabbak és jóváhagyott ivakaftor-reszponzív mutációval rendelkeznek

Ez egy 3. fázisú, 2 karból álló, többközpontú vizsgálat egy nyílt elrendezésű ivakaftor karral és egy megfigyelési ággal a hosszú távú ivakaftor-kezelés biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére 24 hónaposnál fiatalabb, cisztás fibrózisban (CF) szenvedő betegeknél. a kezelés megkezdésekor, és jóváhagyott Ivacaftor-reszponzív mutációjuk van

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

86

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
      • South Brisbane, Ausztrália
        • Queensland Children's Hospital
  • Egyesült Királyság
      • Edinburgh, Egyesült Királyság
        • Paediatric Clinical Research Facility
      • Liverpool, Egyesült Királyság
        • Alder Hey Children's Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Egyesült Királyság
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
      • London, Egyesült Királyság
        • Royal Brompton & Harefield NHS Founcation Trust, Royal BromptonHospital
      • Manchester, Egyesült Királyság
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Oxford, Egyesült Királyság
        • Oxford University Hospitals NHS Trust, John Radcliffe Hospital
  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94034
        • Stanford University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Egyesült Államok, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • Florida
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30329
        • Center for Advanced Pediatrics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
        • John Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55404
        • Childrens's Hospitals and Clinics of Minnnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Montana
      • Billings, Montana, Egyesült Államok, 59101
        • Billings Clinic Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Egyesült Államok, 53792
        • University of Wisconsin
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • The Hospital for Sick Children
  • Németország
      • Heidelberg, Németország
        • Universitaetsklinikum Heidelberg, Zenter fuer Kinder-und Jugendmedizin
  • Írország
      • Dublin, Írország
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, Írország
        • Children's University Hospital Temple Street
      • Limerick, Írország
        • University Hospital Limerick

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 másodperc (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

Ivacaftor kar: alanyok a 124. vizsgálatból (NCT02725567) B rész:

  • A 124. vizsgálat B. részéből átlépő alanyoknak el kell végezniük a 124. vizsgálat B. részében szereplő utolsó tanulmányi látogatást.
  • A vizsgáló megítélése szerint a szülőnek vagy törvényes gyámnak meg kell értenie a protokoll követelményeit, korlátozásait és utasításait; és alá kell írnia a tájékozott hozzájárulási űrlapot (ICF).

Ivacaftor Arm: A 124. vizsgálat B részéből nem szereplő alanyok:

  • CF megerősített diagnózisa vagy 2 CF-ot okozó mutáció.
  • Ivakaftorra reagáló CFTR mutáció legalább 1 allélen. Az alanyok jogosultak lesznek azokban az országokban/régiókban, ahol az ivakaftor 2 éves vagy annál idősebb alanyok számára engedélyezett.
  • A vizsgáló megítélése szerint a szülőnek vagy törvényes gyámnak meg kell értenie a protokoll követelményeit, korlátozásait és utasításait; és alá kell írnia az ICF-et.

Megfigyelő kar:

  • Ivakaftor-kezelésben részesült a 124. vizsgálat B. részében, és úgy döntött, hogy nem jelentkezik be, vagy nem jogosult a 126. vizsgálat ivakaftor ágába való felvételre.

Kizárási kritériumok:

Ivacaftor kar: alanyok a 124. vizsgálat B részéből:

  • Bármely olyan betegség vagy állapot anamnézisében, amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarhatja a vizsgálat eredményeit, vagy további kockázatot jelenthet az alanynak az ivakaftor beadásakor.
  • Kereskedelmi forgalomban kapható ivakaftor kezelésben részesülő alanyok

Ivacaftor Arm: A 124. vizsgálat B részéből nem szereplő alanyok:

  • Bármely olyan betegség vagy állapot anamnézisében, amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarhatja a vizsgálat eredményeit vagy további kockázatot jelenthet az alanynak az ivakaftor beadásakor
  • Akut felső vagy alsó légúti fertőzés, vagy a tüdő exacerbációja, vagy a tüdőbetegség kezelésében bekövetkezett változások az 1. napot követő 4 héten belül
  • Rendellenes májműködés a szűréskor
  • Hemoglobin <9,5 g/dl a szűréskor
  • Szilárd szerv- vagy hematológiai transzplantáció anamnézisében
  • Bármilyen mérsékelt vagy erős CYP3A induktor vagy inhibitor alkalmazása az 1. napot követő 2 héten belül

Megfigyelő kar:

  • Ivakaftor kezelésben részesül

Más protokollban meghatározott Bevételi/Kizárási kritériumok vonatkozhatnak.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Nincs beavatkozás: Megfigyelő kar
Kísérleti: Ivacaftor kar

A (<) 24 hónaposnál fiatalabb és 5–7 kilogramm (kg) testtömegű résztvevők 25 mg IVA-t kaptak 12 óránként (q12h), a 7–14 kg súlyúak 12 óránként 50 mg IVA-t, a 14 súlyúak pedig <25 kg-ig 75 mg IVA-t kapott 12 óránként.

A legalább (>=) 24 hónapos korú és 14 kg-nál kisebb testtömegű résztvevők 12 óránként 50 mg IVA-t kaptak, a (>=)14 kg-ot meghaladó vagy annál nagyobb testtömegűek pedig 75 mg IVA-t kaptak 12 óránként a kezelés időtartama alatt 96 hét.

Az adagokat a szülői vizsgálatból származó biztonságossági és farmakokinetikai (PK) adatok, életkor és testtömeg alapján határozták meg.
Drog: IVA
Granulátum orális adagolásra.
Más nevek:
  • VX-770
  • ivakaftor

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Biztonság és tolerálhatóság a kezelés során felmerülő nemkívánatos események (TEAE) és súlyos TEAE résztvevők száma alapján
Időkeret: 1. naptól 120. hétig
1. naptól 120. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A verejték-klorid abszolút változása
Időkeret: A 96. héten az alaphelyzetből
Az izzadságmintákat jóváhagyott gyűjtőeszközzel gyűjtöttük.
A 96. héten az alaphelyzetből

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. augusztus 16.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. október 2.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. október 2.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. szeptember 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. szeptember 6.

Első közzététel (Tényleges)

2017. szeptember 8.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. október 23.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. október 1.

Utolsó ellenőrzés

2024. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • VX15-770-126
  • 2017-001379-21 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

IPD terv leírása

A Vertex adatmegosztási feltételeivel és a hozzáférés kérésének folyamatával kapcsolatos részletek a következő címen találhatók: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Cisztás fibrózis

Klinikai vizsgálatok a IVA

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel