Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att utvärdera säkerheten för långvarig Ivacaftor-behandling hos patienter med cystisk fibros som är yngre än 24 månader vid behandlingsstart och som har en godkänd Ivacaftor-responsiv mutation

1 oktober 2024 uppdaterad av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fas 3, 2-arm, öppen studie för att utvärdera säkerheten och farmakodynamiken för långtidsbehandling med Ivacaftor hos patienter med cystisk fibros som är yngre än 24 månader vid behandlingsstart och som har en godkänd Ivacaftor-responsiv mutation

Detta är en fas 3, 2-arm, multicenterstudie med en öppen ivacaftor-arm och en observationsarm för att utvärdera säkerheten och effekten av långtidsbehandling med ivacaftor hos patienter med cystisk fibros (CF) som är <24 månader gamla vid behandlingsstart och ha en godkänd Ivacaftor-Responsive mutation

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

86

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
      • South Brisbane, Australien
        • Queensland Children's Hospital
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94034
        • Stanford University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Förenta staterna, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • Florida
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30329
        • Center for Advanced Pediatrics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • John Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55404
        • Childrens's Hospitals and Clinics of Minnnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Montana
      • Billings, Montana, Förenta staterna, 59101
        • Billings Clinic Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53792
        • University of Wisconsin
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, Irland
        • Children's University Hospital Temple Street
      • Limerick, Irland
        • University Hospital Limerick
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • The Hospital for Sick Children
  • Storbritannien
      • Edinburgh, Storbritannien
        • Paediatric Clinical Research Facility
      • Liverpool, Storbritannien
        • Alder Hey Children's Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannien
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
      • London, Storbritannien
        • Royal Brompton & Harefield NHS Founcation Trust, Royal BromptonHospital
      • Manchester, Storbritannien
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Oxford, Storbritannien
        • Oxford University Hospitals NHS Trust, John Radcliffe Hospital
  • Tyskland
      • Heidelberg, Tyskland
        • Universitaetsklinikum Heidelberg, Zenter fuer Kinder-und Jugendmedizin

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 sekund till 2 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Ivacaftor Arm: Ämnen från studie 124 (NCT02725567 ) Del B:

  • Ämnen som övergår från studie 124 del B måste ha genomfört det sista studiebesöket i studie 124 del B.
  • Enligt utredarens bedömning måste förälder eller vårdnadshavare kunna förstå protokollkrav, begränsningar och instruktioner; och måste underteckna formuläret för informerat samtycke (ICF).

Ivacaftor Arm: Ämnen inte från studie 124 del B:

  • Bekräftad diagnos av CF, eller 2 CF-orsakande mutationer.
  • En ivacaftor-responsiv CFTR-mutation på minst 1 allel. Försökspersoner kommer att vara berättigade i länder/regioner där ivacaftor är godkänd för användning i försökspersoner 2 år och äldre.
  • Enligt utredarens bedömning måste förälder eller vårdnadshavare kunna förstå protokollkrav, begränsningar och instruktioner; och måste underteckna ICF.

Observationsarm:

  • Fick ivacaftor-behandling i studie 124 del B och valdes att inte registrera sig eller inte kvalificerad att registrera sig i ivacaftor-armen i studie 126.

Exklusions kriterier:

Ivacaftor Arm: Ämnen från studie 124 del B:

  • Historik om någon sjukdom eller tillstånd som, enligt utredarens åsikt, kan förvirra resultaten av studien eller utgöra en ytterligare risk vid administrering av ivacaftor till försökspersonen.
  • Försökspersoner som får kommersiellt tillgänglig ivacaftor-behandling

Ivacaftor Arm: Ämnen inte från studie 124 del B:

  • Historik om någon sjukdom eller tillstånd som, enligt utredarens åsikt, kan förvirra resultaten av studien eller utgöra en ytterligare risk vid administrering av ivacaftor till försökspersonen
  • En akut övre eller nedre luftvägsinfektion, eller pulmonell exacerbation, eller förändringar i behandlingen för lungsjukdom inom 4 veckor från dag 1
  • Onormal leverfunktion vid screening
  • Hemoglobin <9,5 g/dL vid screening
  • Historik av fasta organ eller hematologisk transplantation
  • Användning av måttliga eller starka inducerare eller hämmare av CYP3A inom 2 veckor från dag 1

Observationsarm:

  • Får ivacaftorbehandling

Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Inget ingripande: Observationsarm
Experimentell: Ivacaftor Arm

Deltagare som var yngre än (<) 24 månader och vägde 5 till mindre än (<) 7 kilogram (kg) fick 25 mg IVA var 12:e timme (q12h), 7 till <14 kg fick 50 mg IVA 12h, och de som vägde 14 till <25 kg fick 75 mg IVA q12h.

Deltagare över eller lika med (>=) 24 månader gamla och som vägde <14 kg fick 50 mg IVA q12h, och de som vägde mer än eller lika med (>=)14 kg fick 75 mg IVA q12h under behandlingsperioden i upp till 96 veckor.

Doserna bestämdes baserat på säkerhets- och farmakokinetiska (PK) data från moderstudien, ålder och vikt.
Läkemedel: IVA
Granulat för oral administrering.
Andra namn:
  • VX-770
  • ivacaftor

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Säkerhet och tolerabilitet bedömd av antalet deltagare med behandlingsuppkommande biverkningar (TEAE) och allvarliga TEAE
Tidsram: Dag 1 till vecka 120
Dag 1 till vecka 120

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Absolut förändring i svettklorid
Tidsram: Från baslinjen vecka 96
Svettprover togs med en godkänd uppsamlingsanordning.
Från baslinjen vecka 96

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

16 augusti 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

2 oktober 2023

Avslutad studie (Faktisk)

2 oktober 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 september 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 september 2017

Första postat (Faktisk)

8 september 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

23 oktober 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

1 oktober 2024

Senast verifierad

1 oktober 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • VX15-770-126
  • 2017-001379-21 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

IPD-planbeskrivning

Detaljer om Vertex datadelningskriterier och process för att begära åtkomst finns på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Cystisk fibros

Kliniska prövningar på IVA

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Vietnam

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera