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Une étude visant à évaluer l'innocuité du traitement à long terme par l'ivacaftor chez les sujets atteints de fibrose kystique âgés de moins de 24 mois au début du traitement et présentant une mutation approuvée répondant à l'ivacaftor

1 octobre 2024 mis à jour par: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Une étude ouverte de phase 3 à 2 bras pour évaluer l'innocuité et la pharmacodynamie du traitement à long terme par l'ivacaftor chez des sujets atteints de fibrose kystique âgés de moins de 24 mois au début du traitement et présentant une mutation approuvée répondant à l'ivacaftor

Il s'agit d'une étude multicentrique de phase 3 à 2 bras avec un bras ivacaftor en ouvert et un bras observationnel pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du traitement à long terme par l'ivacaftor chez les sujets atteints de mucoviscidose (FK) âgés de moins de 24 mois au début du traitement et ont une mutation Ivacaftor-Responsive approuvée

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

86

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Heidelberg, Allemagne
        • Universitaetsklinikum Heidelberg, Zenter fuer Kinder-und Jugendmedizin
  • Australie
      • South Brisbane, Australie
        • Queensland Children's Hospital
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • The Hospital for Sick Children
  • Irlande
      • Dublin, Irlande
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, Irlande
        • Children's University Hospital Temple Street
      • Limerick, Irlande
        • University Hospital Limerick
  • Royaume-Uni
      • Edinburgh, Royaume-Uni
        • Paediatric Clinical Research Facility
      • Liverpool, Royaume-Uni
        • Alder Hey Children's Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Royaume-Uni
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
      • London, Royaume-Uni
        • Royal Brompton & Harefield NHS Founcation Trust, Royal BromptonHospital
      • Manchester, Royaume-Uni
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Oxford, Royaume-Uni
        • Oxford University Hospitals NHS Trust, John Radcliffe Hospital
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94034
        • Stanford University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, États-Unis, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • Florida
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
        • Center for Advanced Pediatrics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • John Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55404
        • Childrens's Hospitals and Clinics of Minnnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Montana
      • Billings, Montana, États-Unis, 59101
        • Billings Clinic Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, États-Unis, 53792
        • University of Wisconsin

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 seconde à 2 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

Bras Ivacaftor : sujets de l'étude 124 (NCT02725567) Partie B :

  • Les sujets passant de l'étude 124 partie B doivent avoir terminé la dernière visite d'étude de l'étude 124 partie B.
  • Selon l'enquêteur, le parent ou le tuteur légal doit être en mesure de comprendre les exigences, les restrictions et les instructions du protocole ; et doit signer le formulaire de consentement éclairé (ICF).

Bras Ivacaftor : sujets ne faisant pas partie de l'étude 124, partie B :

  • Diagnostic confirmé de mucoviscidose ou de 2 mutations causant la mucoviscidose.
  • Une mutation CFTR sensible à l'ivacaftor sur au moins 1 allèle. Les sujets seront éligibles dans les pays/régions où l'ivacaftor est approuvé pour une utilisation chez les sujets âgés de 2 ans et plus.
  • Selon l'enquêteur, le parent ou le tuteur légal doit être en mesure de comprendre les exigences, les restrictions et les instructions du protocole ; et doit signer l'ICF.

Bras d'observation :

  • A reçu un traitement à l'ivacaftor dans l'étude 124 partie B et a choisi de ne pas s'inscrire ou n'est pas éligible pour s'inscrire au bras ivacaftor de l'étude 126.

Critère d'exclusion:

Bras Ivacaftor : sujets de l'étude 124, partie B :

  • Antécédents de toute maladie ou affection qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait fausser les résultats de l'étude ou poser un risque supplémentaire lors de l'administration d'ivacaftor au sujet.
  • Sujets recevant un traitement à l'ivacaftor disponible dans le commerce

Bras Ivacaftor : sujets ne faisant pas partie de l'étude 124, partie B :

  • Antécédents de toute maladie ou affection qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait fausser les résultats de l'étude ou poser un risque supplémentaire lors de l'administration d'ivacaftor au sujet
  • Une infection aiguë des voies respiratoires supérieures ou inférieures, ou une exacerbation pulmonaire, ou des changements dans le traitement de la maladie pulmonaire dans les 4 semaines suivant le jour 1
  • Fonction hépatique anormale lors du dépistage
  • Hémoglobine < 9,5 g/dL au moment du dépistage
  • Antécédents de transplantation d'organe solide ou hématologique
  • Utilisation de tout inducteur ou inhibiteur modéré ou puissant du CYP3A dans les 2 semaines suivant le jour 1

Bras d'observation :

  • Recevoir un traitement à l'ivacaftor

D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Aucune intervention: Bras d'observation
Expérimental: Bras Ivacaftor

Les participants âgés de moins de (<) 24 mois et pesant entre 5 et moins de (<) 7 kilogrammes (kg) ont reçu 25 mg d'IVA toutes les 12 heures (toutes les 12 heures), les participants de 7 à < 14 kg ont reçu 50 mg d'IVA toutes les 12 heures et ceux pesant 14 heures. à <25 kg ont reçu 75 mg IVA toutes les 12 heures.

Les participants âgés de plus ou égal à (>=) 24 mois et pesant <14 kg ont reçu 50 mg d'IVA toutes les 12 heures, et ceux pesant plus ou égal à (>=) 14 kg ont reçu 75 mg d'IVA toutes les 12 heures au cours de la période de traitement jusqu'à 96 semaines.

Les doses ont été déterminées sur la base des données d'innocuité et de pharmacocinétique (PK) de l'étude parentale, de l'âge et du poids.
Médicament: TVA
Granulés pour administration orale.
Autres noms:
  • VX-770
  • ivacaftor

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Sécurité et tolérance telles qu'évaluées par le nombre de participants présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE) et des TEAE graves
Délai: Jour 1 jusqu'à la semaine 120
Jour 1 jusqu'à la semaine 120

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement absolu du chlorure de sueur
Délai: Depuis la ligne de base jusqu'à la semaine 96
Des échantillons de sueur ont été collectés à l'aide d'un dispositif de collecte approuvé.
Depuis la ligne de base jusqu'à la semaine 96

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

16 août 2017

Achèvement primaire (Réel)

2 octobre 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

2 octobre 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 septembre 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 septembre 2017

Première publication (Réel)

8 septembre 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

23 octobre 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 octobre 2024

Dernière vérification

1 octobre 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • VX15-770-126
  • 2017-001379-21 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Des détails sur les critères de partage de données Vertex et le processus de demande d'accès sont disponibles à l'adresse : https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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