Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af sikkerheden ved langvarig Ivacaftor-behandling hos forsøgspersoner med cystisk fibrose, som er under 24 måneder ved behandlingsstart og har en godkendt Ivacaftor-responsiv mutation

1. oktober 2024 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Et fase 3, 2-arm, åbent studie til evaluering af sikkerheden og farmakodynamikken ved langvarig Ivacaftor-behandling hos forsøgspersoner med cystisk fibrose, som er under 24 måneder gamle ved behandlingsstart og har en godkendt Ivacaftor-responsiv mutation

Dette er et fase 3, 2-arm, multicenterstudie med en åben ivacaftor-arm og en observationsarm for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​langtidsbehandling med ivacaftor hos personer med cystisk fibrose (CF), som er <24 måneder gamle ved behandlingsstart og have en godkendt Ivacaftor-Responsiv mutation

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

86

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • South Brisbane, Australien
        • Queensland Children's Hospital
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • The Hospital for Sick Children
  • Det Forenede Kongerige
      • Edinburgh, Det Forenede Kongerige
        • Paediatric Clinical Research Facility
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige
        • Alder Hey Children's Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Royal Brompton & Harefield NHS Founcation Trust, Royal BromptonHospital
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Oxford, Det Forenede Kongerige
        • Oxford University Hospitals NHS Trust, John Radcliffe Hospital
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94034
        • Stanford University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Center for Advanced Pediatrics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • John Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Childrens's Hospitals and Clinics of Minnnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Montana
      • Billings, Montana, Forenede Stater, 59101
        • Billings Clinic Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • University of Wisconsin
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, Irland
        • Children's University Hospital Temple Street
      • Limerick, Irland
        • University Hospital Limerick
  • Tyskland
      • Heidelberg, Tyskland
        • Universitaetsklinikum Heidelberg, Zenter fuer Kinder-und Jugendmedizin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 sekund til 2 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Ivacaftor Arm: Emner fra undersøgelse 124 (NCT02725567 ) Del B:

  • Emner, der overgår fra undersøgelse 124 del B, skal have gennemført det sidste studiebesøg i undersøgelse 124 del B.
  • Som bedømt af efterforskeren skal forældre eller værge være i stand til at forstå protokolkrav, begrænsninger og instruktioner; og skal underskrive den informerede samtykkeformular (ICF).

Ivacaftor Arm: Emner, der ikke er fra undersøgelse 124, del B:

  • Bekræftet diagnose af CF eller 2 CF-fremkaldende mutationer.
  • En ivacaftor-responsiv CFTR-mutation på mindst 1 allel. Forsøgspersoner vil være kvalificerede i lande/regioner, hvor ivacaftor er godkendt til brug i forsøgspersoner på 2 år og ældre.
  • Som bedømt af efterforskeren skal forældre eller værge være i stand til at forstå protokolkrav, begrænsninger og instruktioner; og skal underskrive ICF.

Observationsarm:

  • Modtog ivacaftor-behandling i undersøgelse 124 del B og valgt til ikke at tilmelde sig eller ikke berettiget til at tilmelde sig ivacaftor-delen af ​​undersøgelse 126.

Ekskluderingskriterier:

Ivacaftor Arm: Emner fra undersøgelse 124, del B:

  • Anamnese med enhver sygdom eller tilstand, der efter investigatorens mening kan forvirre resultaterne af undersøgelsen eller udgøre en yderligere risiko ved at administrere ivacaftor til forsøgspersonen.
  • Forsøgspersoner, der modtager kommercielt tilgængelig ivacaftor-behandling

Ivacaftor Arm: Emner, der ikke er fra undersøgelse 124, del B:

  • Anamnese med enhver sygdom eller tilstand, der efter investigatorens mening kan forvirre resultaterne af undersøgelsen eller udgøre en yderligere risiko ved at administrere ivacaftor til forsøgspersonen
  • En akut øvre eller nedre luftvejsinfektion eller pulmonal eksacerbation eller ændringer i behandlingen for lungesygdom inden for 4 uger efter dag 1
  • Unormal leverfunktion ved screening
  • Hæmoglobin <9,5 g/dL ved screening
  • Historie om fast organ eller hæmatologisk transplantation
  • Brug af moderate eller stærke inducere eller hæmmere af CYP3A inden for 2 uger efter dag 1

Observationsarm:

  • Modtager ivacaftor behandling

Andre protokoldefinerede Inklusions-/Eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Ingen indgriben: Observationsarm
Eksperimentel: Ivacaftor Arm

Deltagere under (<) 24 måneder og vejede 5 til mindre end (<) 7 kg (kg) fik 25 mg IVA hver 12. time (q12h), 7 til <14 kg fik 50 mg IVA q12h, og dem, der vejede 14 til <25 kg modtog 75 mg IVA q12h.

Deltagere på mere end eller lig (>=) 24 måneder og vejede <14 kg fik 50 mg IVA q12h, og deltagere, der vejede mere end eller lig med (>=)14 kg, fik 75 mg IVA q12h i behandlingsperioden i op til 96 uger.

Doserne blev bestemt baseret på sikkerheds- og farmakokinetiske (PK) data fra forældreundersøgelse, alder og vægt.
Medicin: IVA
Granulat til oral administration.
Andre navne:
  • VX-770
  • ivacaftor

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet vurderet af antallet af deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er) og alvorlige TEAE'er
Tidsramme: Dag 1 op til uge 120
Dag 1 op til uge 120

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring i svedklorid
Tidsramme: Fra baseline i uge 96
Svedprøver blev indsamlet ved hjælp af en godkendt opsamlingsanordning.
Fra baseline i uge 96

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. august 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

2. oktober 2023

Studieafslutning (Faktiske)

2. oktober 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. september 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. september 2017

Først opslået (Faktiske)

8. september 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. oktober 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. oktober 2024

Sidst verificeret

1. oktober 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VX15-770-126
  • 2017-001379-21 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Detaljer om Vertex datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med IVA

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner