Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo długotrwałego leczenia iwakaftorem u pacjentów z mukowiscydozą, którzy w chwili rozpoczęcia leczenia mają mniej niż 24 miesiące i mają zatwierdzoną mutację reagującą na iwakaftor

1 października 2024 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Otwarte badanie fazy 3 z 2 ramionami oceniające bezpieczeństwo i farmakodynamikę długotrwałego leczenia iwakaftorem u pacjentów z mukowiscydozą, którzy mają mniej niż 24 miesiące w momencie rozpoczęcia leczenia i mają zatwierdzoną mutację reagującą na iwakaftor

Jest to dwuramienne, wieloośrodkowe badanie fazy 3 z otwartym ramieniem z iwakaftorem i ramieniem obserwacyjnym, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności długotrwałego leczenia iwakaftorem u pacjentów z mukowiscydozą (CF) w wieku <24 miesięcy na początku leczenia i mieć zatwierdzoną mutację odpowiadającą na iwakaftor

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

86

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • South Brisbane, Australia
        • Queensland Children's Hospital
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, Irlandia
        • Children's University Hospital Temple Street
      • Limerick, Irlandia
        • University Hospital Limerick
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • The Hospital for Sick Children
  • Niemcy
      • Heidelberg, Niemcy
        • Universitaetsklinikum Heidelberg, Zenter fuer Kinder-und Jugendmedizin
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94034
        • Stanford University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Center for Advanced Pediatrics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • John Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
        • Childrens's Hospitals and Clinics of Minnnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Montana
      • Billings, Montana, Stany Zjednoczone, 59101
        • Billings Clinic Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
        • University of Wisconsin
  • Zjednoczone Królestwo
      • Edinburgh, Zjednoczone Królestwo
        • Paediatric Clinical Research Facility
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo
        • Alder Hey Children's Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Brompton & Harefield NHS Founcation Trust, Royal BromptonHospital
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Oxford, Zjednoczone Królestwo
        • Oxford University Hospitals NHS Trust, John Radcliffe Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 sekunda do 2 lata (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

Ramię iwakaftoru: Pacjenci z badania 124 (NCT02725567) Część B:

  • Osoby przechodzące z badania 124 część B muszą odbyć ostatnią wizytę studyjną w ramach badania 124 część B.
  • W ocenie badacza rodzic lub opiekun prawny musi być w stanie zrozumieć wymagania protokołu, ograniczenia i instrukcje; i musi podpisać formularz świadomej zgody (ICF).

Ramię iwakaftoru: Pacjenci spoza badania 124 Część B:

  • Potwierdzona diagnoza mukowiscydozy lub 2 mutacje powodujące mukowiscydozę.
  • Mutacja CFTR reagująca na iwakaftor na co najmniej 1 allelu. Pacjenci będą kwalifikować się w krajach/regionach, w których iwakaftor jest dopuszczony do stosowania u pacjentów w wieku 2 lat i starszych.
  • W ocenie badacza rodzic lub opiekun prawny musi być w stanie zrozumieć wymagania protokołu, ograniczenia i instrukcje; i musi podpisać ICF.

Ramię obserwacyjne:

  • Otrzymał leczenie iwakaftorem w badaniu 124 część B i zdecydował się nie włączać lub nie kwalifikuje się do włączenia do ramienia iwakaftoru badania 126.

Kryteria wyłączenia:

Ramię iwakaftoru: Pacjenci z badania 124, część B:

  • Historia jakiejkolwiek choroby lub stanu, który w opinii badacza może zakłócić wyniki badania lub stwarzać dodatkowe ryzyko w podawaniu uczestnikowi iwakaftoru.
  • Osoby otrzymujące dostępne na rynku leczenie iwakaftorem

Ramię iwakaftoru: Pacjenci spoza badania 124 Część B:

  • Historia jakiejkolwiek choroby lub stanu, który w opinii badacza mógłby zakłócić wyniki badania lub stwarzać dodatkowe ryzyko w podawaniu iwakaftoru pacjentowi
  • Ostra infekcja górnych lub dolnych dróg oddechowych lub zaostrzenie choroby płuc lub zmiany w leczeniu choroby płuc w ciągu 4 tygodni od dnia 1.
  • Nieprawidłowa czynność wątroby podczas badania przesiewowego
  • Hemoglobina <9,5 g/dl podczas badania przesiewowego
  • Historia przeszczepu narządu miąższowego lub hematologicznego
  • Stosowanie jakichkolwiek umiarkowanych lub silnych induktorów lub inhibitorów CYP3A w ciągu 2 tygodni od dnia 1

Ramię obserwacyjne:

  • Przyjmowanie leczenia iwakaftorem

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Brak interwencji: Ramię Obserwacyjne
Eksperymentalny: Ramię Iwakaftora

Uczestnicy w wieku poniżej (<) 24 miesięcy i masie ciała od 5 do mniej niż (<) 7 kilogramów (kg) otrzymywali 25 mg IVA co 12 godzin (co 12 godzin), osoby o masie ciała od 7 do <14 kg otrzymywały 50 mg IVA co 12 godzin, a osoby o masie ciała 14 do <25 kg otrzymywało 75 mg IVA co 12 godzin.

Uczestnicy w wieku więcej niż lub równy (>=) 24 miesiącom i ważący <14 kg otrzymywali 50 mg IVA co 12 godzin, a uczestnicy ważący więcej lub równą (>=) 14 kg otrzymywali 75 mg IVA co 12 godzin w okresie leczenia do 96 tygodni.

Dawki określono na podstawie danych dotyczących bezpieczeństwa i farmakokinetyki (PK) z badania rodziców, wieku i masy ciała.
Lek: IVA
Granulat do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-770
  • iwakaftor

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja oceniane na podstawie liczby uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi powstającymi podczas leczenia (TEAE) i poważnymi TEAE
Ramy czasowe: Dzień 1 do 120. tygodnia
Dzień 1 do 120. tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględna zmiana chlorków w pocie
Ramy czasowe: Od wartości początkowej w 96. tygodniu
Próbki potu pobierano za pomocą zatwierdzonego urządzenia do pobierania.
Od wartości początkowej w 96. tygodniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

16 sierpnia 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

2 października 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

2 października 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 września 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 września 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 września 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 października 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 października 2024

Ostatnia weryfikacja

1 października 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VX15-770-126
  • 2017-001379-21 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Szczegółowe informacje na temat kryteriów udostępniania danych Vertex i procesu składania wniosku o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na IVA

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Peru

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj