Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení bezpečnosti dlouhodobé léčby ivakaftorem u pacientů s cystickou fibrózou, kteří jsou při zahájení léčby mladší než 24 měsíců a mají schválenou mutaci reagující na ivakaftor

1. října 2024 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

3. fáze, 2ramenná, otevřená studie k vyhodnocení bezpečnosti a farmakodynamiky dlouhodobé léčby ivakaftorem u pacientů s cystickou fibrózou, kteří jsou při zahájení léčby mladší než 24 měsíců a mají schválenou mutaci reagující na ivakaftor

Toto je multicentrická studie fáze 3, 2 větve s otevřenou větví ivakaftoru a observační větví ke zhodnocení bezpečnosti a účinnosti dlouhodobé léčby ivakaftorem u subjektů s cystickou fibrózou (CF), kteří jsou mladší 24 měsíců při zahájení léčby a mají schválenou mutaci reagující na ivakaftor

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

86

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • South Brisbane, Austrálie
        • Queensland Children's Hospital
  • Irsko
      • Dublin, Irsko
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, Irsko
        • Children's University Hospital Temple Street
      • Limerick, Irsko
        • University Hospital Limerick
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • The Hospital for Sick Children
  • Německo
      • Heidelberg, Německo
        • Universitaetsklinikum Heidelberg, Zenter fuer Kinder-und Jugendmedizin
  • Spojené království
      • Edinburgh, Spojené království
        • Paediatric Clinical Research Facility
      • Liverpool, Spojené království
        • Alder Hey Children's Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Spojené království
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
      • London, Spojené království
        • Royal Brompton & Harefield NHS Founcation Trust, Royal BromptonHospital
      • Manchester, Spojené království
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Oxford, Spojené království
        • Oxford University Hospitals NHS Trust, John Radcliffe Hospital
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94034
        • Stanford University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • Florida
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Center for Advanced Pediatrics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • John Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
        • Childrens's Hospitals and Clinics of Minnnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Montana
      • Billings, Montana, Spojené státy, 59101
        • Billings Clinic Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
        • University of Wisconsin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 sekunda až 2 roky (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Rameno Ivacaftor: Subjekty ze studie 124 (NCT02725567) Část B:

  • Subjekty přecházející z části B studie 124 musí absolvovat poslední studijní návštěvu části B studie 124.
  • Podle posouzení zkoušejícího musí být rodič nebo zákonný zástupce schopen porozumět požadavkům protokolu, omezením a pokynům; a musí podepsat formulář informovaného souhlasu (ICF).

Rameno Ivacaftor: Subjekty nepocházející ze studie 124, část B:

  • Potvrzená diagnóza CF nebo 2 mutace způsobující CF.
  • Mutace CFTR reagující na ivakaftor na alespoň 1 alele. Subjekty budou způsobilé v zemích/oblastech, kde je ivakaftor schválen pro použití u subjektů ve věku 2 let a starších.
  • Podle posouzení zkoušejícího musí být rodič nebo zákonný zástupce schopen porozumět požadavkům protokolu, omezením a pokynům; a musí podepsat ICF.

Pozorovací rameno:

  • Podstoupila léčbu ivakaftorem ve studii 124, část B, a rozhodla se nezapsat se do větve ivakaftoru ve studii 126 nebo se do ní nezapsat.

Kritéria vyloučení:

Ivacaftor Arm: Subjekty ze studie 124, část B:

  • Anamnéza jakékoli nemoci nebo stavu, který by podle názoru zkoušejícího mohl zkreslit výsledky studie nebo představovat další riziko při podávání ivakaftoru subjektu.
  • Subjekty, které dostávají komerčně dostupnou léčbu ivakaftorem

Rameno Ivacaftor: Subjekty nepocházející ze studie 124, část B:

  • Anamnéza jakékoli nemoci nebo stavu, který by podle názoru zkoušejícího mohl zkreslit výsledky studie nebo představovat další riziko při podávání ivakaftoru subjektu
  • Akutní infekce horních nebo dolních cest dýchacích nebo exacerbace plic nebo změny v léčbě plicního onemocnění během 4 týdnů ode dne 1
  • Abnormální funkce jater při screeningu
  • Hemoglobin <9,5 g/dl při screeningu
  • Anamnéza solidních orgánových nebo hematologických transplantací
  • Užívání jakýchkoli středně silných nebo silných induktorů nebo inhibitorů CYP3A do 2 týdnů ode dne 1

Pozorovací rameno:

  • Přijímání léčby ivakaftorem

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Žádný zásah: Pozorovací rameno
Experimentální: Ivacaftor Arm

Účastníci mladší než (<) 24 měsíců a vážící 5 až méně než (<) 7 kilogramů (kg) dostávali 25 mg IVA každých 12 hodin (q 12h), 7 až <14 kg dostávali 50 mg IVA každých 12 hodin a ti, kteří váží 14 do <25 kg dostávali 75 mg IVA každých 12 hodin.

Účastníci starší nebo rovni (>=) 24 měsíců a vážící <14 kg dostávali 50 mg IVA každých 12 hodin a ti, kteří váží více než nebo rovnající se (>=)14 kg, dostávali 75 mg IVA každých 12 hodin v léčebném období po dobu až 96 týdnů.

Dávky byly stanoveny na základě údajů o bezpečnosti a farmakokinetice (PK) z rodičovské studie, věku a hmotnosti.
Lék: IVA
Granule pro orální podání.
Ostatní jména:
  • VX-770
  • ivakaftor

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost podle počtu účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE) a závažnými TEAE
Časové okno: Den 1 až týden 120
Den 1 až týden 120

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změna v obsahu chloridu potu
Časové okno: Od základní linie v 96. týdnu
Vzorky potu byly odebrány pomocí schváleného odběrového zařízení.
Od základní linie v 96. týdnu

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. srpna 2017

Primární dokončení (Aktuální)

2. října 2023

Dokončení studie (Aktuální)

2. října 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. září 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. září 2017

První zveřejněno (Aktuální)

8. září 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. října 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. října 2024

Naposledy ověřeno

1. října 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VX15-770-126
  • 2017-001379-21 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Podrobnosti o kritériích sdílení dat Vertex a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na IVA

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in South Korea

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit